中國蘇州2023年10月31日 /美通社/ -- 基石藥業(yè)（香港聯(lián)交所代碼：2616），一家專注于研究開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫療法及精準治療藥物的領先生物制藥公司，今日宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已批準PD-L1抗體擇捷美®（舒格利單抗注射液）用于治療復發(fā)或難治性結外NK/T細胞淋巴瘤（R/R ENKTL）患者。由此，擇捷美®成為全球首個針對R/R ENKTL適應癥獲批的腫瘤免疫治療藥物。
基石藥業(yè)首席執(zhí)行官楊建新博士表示："非常高興擇捷美®再次獲得NMPA的認可。R/R ENKTL適應癥的成功獲批，不僅是繼III期和IV期NSCLC之后擇捷美®達成的又一重要里程碑，背后更是凝聚了基石團隊針對該罕見疾病經(jīng)年累月的探索和創(chuàng)新。我們始終堅信，癌癥患者未被滿足的臨床需求不應因其群體微小而被忽視。除肺癌以外，擇捷美®還將覆蓋一線胃癌和食管癌這樣的大適應癥，目前新藥上市申請正在NMPA審評中。此外，我們也將與FDA保持緊密溝通，進一步加速擇捷美®在美國的注冊上市進程。"
擇捷美®GEMSTONE-201主要研究者、中山大學附屬腫瘤醫(yī)院黃慧強教授表示："感謝NMPA和相關部門對NK/T細胞淋巴瘤這類罕見疾病的關注。一直以來，R/R ENKTL患者面臨著治療困境，缺乏標準治療。該疾病治愈率低，患者生存期短，存在高度未被滿足的臨床需求。GEMSTONE-201研究數(shù)據(jù)表明，擇捷美®單藥在R/R ENKTL患者中能展現(xiàn)出優(yōu)異的抗腫瘤活性、持久的腫瘤緩解和良好的安全性。隨著該項適應癥的獲批，我們期待更多R/R ENKTL患者能早日用上擇捷美®。"
擇捷美®此次適應癥的獲批是基于GEMSTONE-201研究，該研究旨在評估擇捷美®作為單藥治療成人R/R ENKTL的有效性和安全性。研究結果顯示，相較于歷史對照，擇捷美®顯著提高了客觀緩解率（ORR）；在78例療效可評估的患者中，獨立影像評估委員會（IRRC）評估的ORR為44.9%，其中完全緩解率達到35.9%。研究者的客觀緩解率評估結果與IRRC評估高度一致。同時，亞組分析表明擇捷美®在R/R ENKTL患者中具有廣泛有效性，包括接受過多線治療的患者、并且不論前線是否達到緩解。擇捷美®在R/R ENKTL患者中耐受性和安全性良好，未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號。該研究的主要結果曾在2022年6月的美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上以口頭匯報形式公布，并于2023年3月在國際知名的腫瘤學權威期刊《Journal of Clinical Oncology》（JCO）全文發(fā)表。
關于擇捷美®（舒格利單抗注射液）
擇捷美®是由基石藥業(yè)研發(fā)的抗PD-L1單克隆抗體，擇捷美®的開發(fā)是基于美國Ligand公司授權引進的OmniRat®轉基因動物平臺。該平臺可一站式產(chǎn)生全人源抗體。作為一種全人源全長抗PD-L1單克隆抗體，擇捷美®是一種最接近人體的天然G型免疫球蛋白4（IgG4）單抗藥物。擇捷美®在患者體內(nèi)產(chǎn)生免疫原性及相關毒性的風險更低，這使得擇捷美®與同類藥物相比具有獨特優(yōu)勢。
目前，NMPA已批準擇捷美®三項適應癥：用于治療同步或序貫放化療后未出現(xiàn)疾病進展的、不可切除、III期NSCLC患者、聯(lián)合化療一線治療轉移性鱗狀和非鱗狀NSCLC患者以及用于治療R/R ENKTL患者。
擇捷美®用于聯(lián)合化療一線治療無法手術切除的局部晚期或轉移性胃/胃食管結合部腺癌、聯(lián)合化療一線治療無法手術切除的局部晚期，復發(fā)或轉移性食管鱗癌的適應癥上市許可申請已獲NMPA受理，目前正在審評中。
此外，歐洲藥品管理局（EMA）和英國藥品和醫(yī)療保健用品管理局（MHRA）均已受理舒格利單抗用于一線治療轉移性NSCLC的上市許可申請。目前，兩項申請正在審評過程中。
基石藥業(yè)與輝瑞達成戰(zhàn)略合作，其中包括基石藥業(yè)與輝瑞投資就擇捷美®在中國大陸地區(qū)的開發(fā)和商業(yè)化，以及基石藥業(yè)與輝瑞投資將更多腫瘤產(chǎn)品引入大中華地區(qū)的合作框架達成戰(zhàn)略合作等。
關于GEMSTONE-201研究
GEMSTONE-201研究是一項單臂、多中心的II期注冊性臨床研究，旨在評估擇捷美®作為單藥治療成人R/R ENKTL的有效性和安全性。基于優(yōu)異的初步有效性結果，擇捷美®被美國FDA授予孤兒藥資格(Orphan Drug Designation, ODD)和突破性療法認定 (Breakthrough Therapy Designation, BTD）分別用于治療T細胞淋巴瘤和成人R/R ENKTL，并被中國國家藥品監(jiān)督管理局審評中心納入"突破性治療藥物"，擬定適應癥為復發(fā)或難治性結外NK/T細胞淋巴瘤。
2022年1月，GEMSTONE-201研究經(jīng)IRRC評估達到了預設的主要研究終點。2022年6月，GEMSTONE-201的完整研究結果在美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上以口頭匯報的形式首次公布。2023年3月，國際知名的腫瘤學權威期刊《Journal of Clinical Oncology》（JCO）發(fā)表了擇捷美®治療R/R ENKTL的注冊性臨床研究（GEMSTONE-201）結果。
關于結外NK/T細胞淋巴瘤（ENKTL）
ENKTL屬于成熟T細胞和NK細胞淋巴瘤的一個亞型。我國2012年的一項多中心10,002例淋巴瘤患者的病理分型分析結果顯示ENKTL約占所有淋巴瘤的6%、成熟T細胞和NK細胞淋巴瘤的28%[1]。ENKTL患者在接受含門冬酰胺酶為基礎的標準方案后疾病發(fā)生進展，缺乏有效的挽救治療手段, 通常對傳統(tǒng)治療反應不佳。臨床醫(yī)生對于這類患者常常束手無策，因惡性程度高且侵襲性強，疾病兇險，進展迅速，生存期極短，R/R ENKTL患者的1年生存率通常不足20%[2]。目前在中國獲批的靶向單藥治療完全緩解率約為6%[3]。一線治療方案失敗后的患者存在顯著的未被滿足的治療需求。同時，有研究[4],[5]顯示，盡管ENKTL在東亞和拉丁美洲地區(qū)發(fā)生率相對更高，但該疾病的臨床特征和治療結果在亞洲和西方人群中普遍相似。
關于基石藥業(yè)
基石藥業(yè)（香港聯(lián)交所代碼: 2616）是一家生物制藥公司，專注于研究開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫治療及精準治療藥物，以滿足中國和全球癌癥患者的殷切醫(yī)療需求。成立于2015年底，基石藥業(yè)已集結了一支在新藥研發(fā)、臨床研究以及商業(yè)運營方面擁有豐富經(jīng)驗的管理團隊。公司以腫瘤免疫治療聯(lián)合療法為核心，建立了一條14種腫瘤候選藥物組成的豐富產(chǎn)品管線。目前，基石藥業(yè)已經(jīng)獲得了四款創(chuàng)新藥的12項新藥上市申請的批準。多款后期候選藥物正處于關鍵性臨床試驗或注冊階段?；帢I(yè)的愿景是成為享譽全球的生物制藥公司，引領攻克癌癥之路。
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前瞻性聲明
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[1] 李小秋等. "中國淋巴瘤亞型分布:國內(nèi)多中心性病例10002例分析." 診斷學理論與實踐 11.2(2012):5. |
[2] Bellei M, et al. Haematologica 2018; 103(7): 1191-7. |
[3] Shi Y, et al. Ann Oncol 2015; 26(8): 1766-71. |
[4] Haverkos BM, et al. Curr Hematol Malig Rep 2016;11:514-27. |
[5] Qi S, et al. Leuk Lymphoma 2016;57:2575-83. |
