悉尼2019年5月21日 /美通社/ -- 專注于腫瘤治療的澳大利亞生物科技公司 Kazia Therapeutics Limited (ASX: KZA; NASDAQ: KZIA) 欣然宣布,該公司與美國國家癌癥研究所 (National Cancer Institute) 贊助的美國癌癥研究網(wǎng)絡腫瘤臨床試驗聯(lián)盟(Alliance for Clinical Trials in Oncology Foundation,簡稱“該聯(lián)盟”)達成了合作。該聯(lián)盟將推出多中心II期研究,調(diào)查 Kazia 研究用新藥 GDC-0084 以及其他幾種靶向型癌癥療法在治療轉(zhuǎn)移性腦腫瘤(已經(jīng)擴散到大腦的腫瘤)方面的潛在效用。
研究首席調(diào)查員、哈佛醫(yī)學院 (Harvard Medical School) 醫(yī)學助理教授 Priscilla Brastianos(醫(yī)學博士)表示:“轉(zhuǎn)移性腦腫瘤確實代表了未得到滿足的臨床需求。我們迫切需要為這些患者找到更好的治療方案。我們希望這項研究能幫助我們找到一種新的治療模式?!盉rastianos 博士還是麻省總醫(yī)院 (Massachusetts General Hospital) 血液學/腫瘤科的醫(yī)學助理醫(yī)師。她的研究重點是轉(zhuǎn)移性腦腫瘤,并受到該領域刊物的廣泛報道。美國各地領先中心的杰出醫(yī)師專家組成的研究指導委員會將和 Brastianos 博士一起完成這項研究。
要點
多達30%的轉(zhuǎn)移性腫瘤患者會發(fā)展為腦內(nèi)繼發(fā)性腫瘤(轉(zhuǎn)移性腫瘤)。僅美國一個國家,每年估計就約有20萬例轉(zhuǎn)移性腦腫瘤。治療方案仍然有限,而且轉(zhuǎn)移性腦腫瘤患者的平均生存期為3至27個月,具體還取決于原發(fā)腫瘤的位置等因素。
人們?nèi)找嬲J識到癌癥是一種復雜的疾病,類似部位(如乳房、肺等)的腫瘤對治療的反應可能有很大的不同,其中一個重要因素便是腫瘤的基因特征。臨床研究已開始把重點放在根據(jù)基因特征仔細分配病人進行治療上,這種方法有時被成為“精準醫(yī)療”或“個性化醫(yī)療”。該聯(lián)盟的研究便是這種方法的一個例子。
該聯(lián)盟的研究又稱“A071701”,預計將一共招募多達150名患者,所有這些患者的腫瘤都已經(jīng)擴散到了大腦。只有 PI3K 通路發(fā)生基因改變的患者會接受 GDC-0084 治療。所有招募的患者中,預計將約有1/3被分配到這一組。其他基因突變患者將被分配接受 CDK 抑制劑 abemaciclib(又名 Verzenio?,禮來公司生產(chǎn),已獲美國食品和藥物管理局 (FDA) 批準用于治療某些形式的乳腺癌)或 Trk/ALK 抑制劑 entrectinib(基因泰克公司生產(chǎn),尚未獲 FDA 批準)。
Kazia Therapeutics 首席執(zhí)行官詹姆斯-加納 (James Garner) 博士評論道:“該聯(lián)盟的研究是一項突破性研究項目,目標通過一項臨床研究調(diào)查幾種試驗藥物。研究將根據(jù)患者腫瘤的基因特征對他們進行分配治療。有影響 PI3K 通路的突變的患者將接受 GDC-0084 治療。這種方法在很大程度上代表著癌癥治療的未來。GDC-0084 能被選中,我們感到很高興。我們也很高興看到這項研究取得進展?!?/p>
此次研究的啟動意味著正在使用GDC-0084開展的臨床試驗總數(shù)達到四個:
贊助商 |
階段 |
適應癥 |
注冊 |
Kazia Therapeutics |
II期 |
成膠質(zhì)細胞瘤 |
NCT03522298 |
丹娜法伯癌癥研究院(Dana-Farber Cancer Institute) |
II期 |
乳腺癌轉(zhuǎn)移性腦腫瘤 (使用Herceptin®) |
NCT03765983 |
腫瘤臨床試驗聯(lián)盟 |
II期 |
轉(zhuǎn)移性腦腫瘤 |
(待公布) |
St Jude Children's Research Hospital(圣猶達兒童研究醫(yī)院) |
I期 |
DIPG(兒童腦腫瘤) |
NCT03696355 |
據(jù)預計,這項研究大約需要兩年時間才能完成。Kazia 將提供支持,包括用于支付部分費用的財政資助。這項研究將根據(jù)美國 FDA 的“研究性IND”開展,研究的主要監(jiān)管責任將由該聯(lián)盟承擔。這項研究的執(zhí)行取決于適用機構(gòu)審查委員會的批準和合同手續(xù)的完成,這些事項尚未最終確定。據(jù)預計,這項研究將于2019日歷年度下半年開始招募患者。
Kazia Therapeutics Limited簡介
Kazia Therapeutics Limited (ASX: KZA, NASDAQ: KZIA) 總部位于澳大利亞悉尼,是一家專注于腫瘤治療的創(chuàng)新生物科技公司。該公司的研發(fā)管線包含兩種臨床階段的候選開發(fā)藥物,目前正在為一系列腫瘤適應癥開發(fā)療法。
該公司的先導項目 GDC-0084 是一種 PI3K / AKT / mTOR 信號通路小分子抑制劑,用于治療最為常見和侵襲性最強的成人原發(fā)性腦瘤 -- 多形性成膠質(zhì)細胞瘤。Kazia 在2016年末從基因泰克公司那里獲得關于GDC-0084 的開發(fā)授權(quán),GDC-0084在2018年進入二期臨床試驗。初步安全數(shù)據(jù)于2019年5月對外公布,有效性數(shù)據(jù)則預計將于2019年下半年對外公布。2018年2月,GDC-0084 獲得美國食品和藥物管理局成膠質(zhì)細胞瘤孤兒藥的資格認定。
TRX-E-002-1 (Cantrixil) 是一種第三代苯并吡喃分子,擁有對抗癌癥干細胞的活性,目前正在為治療卵巢癌進行開發(fā)。TRX-E-002-1 目前在澳大利亞和美國進行一期臨床試驗。初步數(shù)據(jù)已于2019年4月在美國癌癥研究協(xié)會 (AACR) 年會公布,相關研究仍在進行。2015年4月,Cantrixil 獲得 FDA 卵巢癌孤兒藥的資格認定。
腫瘤臨床試驗聯(lián)盟簡介
腫瘤臨床試驗聯(lián)盟(簡稱“該聯(lián)盟”)是由美國和加拿大約10000名醫(yī)師組成的臨床試驗網(wǎng)絡。該聯(lián)盟力求通過團結(jié)眾多學科的科學家和臨床醫(yī)生,致力于發(fā)現(xiàn)、驗證和傳播預防和治療癌癥的有效戰(zhàn)略,減少癌癥對人們的影響。該聯(lián)盟是美國國家癌癥研究所(簡稱“NCI”)贊助的國家臨床試驗網(wǎng)絡(National Clinical Trials Network,簡稱“NCTN”)的一部分。