上海2026年1月12日 /美通社/ -- 由生成式人工智能驅(qū)動的臨床階段生物醫(yī)藥科技公司英矽智能（Insilico Medicine）今日宣布，公司已在一項名為BETHESDA的IIa期臨床試驗（NCT07265570）中完成其創(chuàng)新PHD抑制劑ISM5411的首例受試者給藥。該創(chuàng)新候選藥物由英矽智能自有生成式AI平臺Pharma.AI輔助開發(fā)，具有腸道限制性，用于炎癥性腸?。↖BD）的治療，其通用名Garutadustat近期獲得美國通用名委員會（USAN）正式批準。
這項正在進行的多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的IIa期臨床研究，縮寫名為BETHESDA（Barrier Enhancement Therapy for Healing Enteric Structural Defects & Anomalies，用于腸道缺陷與異常的屏障強化療法），由中國消化病學領(lǐng)域知名專家、中山大學附屬第一醫(yī)院消化內(nèi)科學科帶頭人陳旻湖教授擔任主要研究者（Leading PI），后續(xù)計劃在約80名潰瘍性結(jié)腸炎（UC）患者中評估 Garutadustat（原名ISM5411）的臨床應(yīng)用潛力，主要涵蓋安全性、耐受性和藥代動力學（PK）特征，并通過臨床緩解/應(yīng)答、內(nèi)鏡檢查、組織病理學與生物標志物等多維度指標探索其有效性信號。
英矽智能臨床開發(fā)高級副總裁Carol Satler博士表示，"基于I期臨床試驗的積極結(jié)果， Garutadustat 良好的安全性和腸道限制性特征已經(jīng)得到初步驗證，我們期待看到這些優(yōu)勢在潰瘍性結(jié)腸炎患者群體中的實際轉(zhuǎn)化。Garutadustat 是AI驅(qū)動新藥開發(fā)的突破成果，有望為行業(yè)樹立新的標桿。我們很高興看到這款候選藥物正式全面開啟II期臨床試驗，同時期待其AI賦能開發(fā)的創(chuàng)新機制能為炎癥性腸病患者帶來新的希望。"
炎癥性腸?。↖BD）是一種胃腸道慢性復(fù)發(fā)性炎癥疾病，主要包括潰瘍性結(jié)腸炎（UC）和克羅恩病（CD），不僅嚴重影響生活質(zhì)量，還會增加罹患結(jié)腸炎相關(guān)癌癥的風險，影響著全球數(shù)百萬人。然而，現(xiàn)有療法主要側(cè)重于免疫反應(yīng)調(diào)節(jié)，進而緩解癥狀，超半數(shù)患者對標準治療反應(yīng)不足，長期用藥可能造成藥效衰減，有時還面臨感染風險增加。因此，業(yè)界迫切需要優(yōu)于炎癥緩解的新機制，促進長期疾病控制和改善預(yù)后。
2022年1月，英矽智能提名潛在"同類最佳"口服PHD抑制劑 Garutadustat 為臨床前候選化合物，其研發(fā)全程由英矽智能自有生成化學引擎Chemistry42驅(qū)動，僅合成并篩選了約115個化合物，總共只耗時12個月。
Garutadustat 具有AI賦能的新穎結(jié)構(gòu)，以及結(jié)合抗炎活性和修復(fù)腸道屏障的獨特雙重作用機制。此前，Garutadustat 已在澳大利亞和中國完成的兩項 I 期臨床研究中表現(xiàn)出良好的安全性、耐受性和腸道限制性藥代動力學特征。2024年12月， Garutadustat 臨床前開發(fā)過程和部分實驗數(shù)據(jù)發(fā)表在Nature Biotechnology，突顯了英矽智能AI驅(qū)動藥物發(fā)現(xiàn)平臺的創(chuàng)新性和轉(zhuǎn)化潛力。
此外，英矽智能近期與太景達成對外授權(quán)合作，關(guān)注PHD項目下的另一款創(chuàng)新候選藥物ISM4808，用于慢性腎病（CKD）相關(guān)貧血治療。此項合作總價值達數(shù)千萬美元，結(jié)合太景臨床和市場專業(yè)知識以及英矽智能AI驅(qū)動的藥物開發(fā)效率和精準性，旨在滿足未被滿足的醫(yī)療需求。
通過整合先進的AI和自動化技術(shù)，英矽智能在實際應(yīng)用案例中展現(xiàn)出效率提升，為AI驅(qū)動的藥物研發(fā)樹立了標桿。與傳統(tǒng)藥物研發(fā)平均需要4.5年的時間周期相比，英矽智能在2021至2024年間的自研項目，從立項到提名臨床前候選藥物（PCC）的平均耗時為12-18個月之間，每個項目僅需合成和測試約60-200 個分子。
關(guān)于英矽智能
英矽智能是一家全球先鋒生物科技公司，致力于整合人工智能和自動化技術(shù)，加速藥物發(fā)現(xiàn)并推動生命科學領(lǐng)域的創(chuàng)新，賦能人類更長久更健康的生活。2025年12月30日，公司于香港聯(lián)交所主板掛牌上市，股票代碼：03696.HK。
利用自主研發(fā)的Pharma.AI 平臺和先進的自動化生物學實驗室，英矽智能正在為纖維化、腫瘤學、免疫學、疼痛、肥胖和代謝紊亂等未滿足的疾病領(lǐng)域提供創(chuàng)新藥物解決方案。此外，英矽智能持續(xù)將Pharma.AI應(yīng)用拓展到多元化領(lǐng)域，如先進材料、農(nóng)業(yè)、營養(yǎng)產(chǎn)品及獸醫(yī)藥物。更多信息，請訪問網(wǎng)站www.insilico.com
