武田注射用伏尼凝血素α正式獲批 填補(bǔ)中國血管性血友病臨床治療空白

上海2024年8月5日 /美通社/ -- 武田中國今日宣布，旗下創(chuàng)新藥物重組血管性血友病因子（rVWF）注射用伏尼凝血素α（商品名：維因止^®）正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)上市，用于血管性血友?。╒WD）成人患者（年齡為18歲及以上）的按需治療和出血事件控制，以及圍手術(shù)期出血管理。注射用伏尼凝血素α是全球首個(gè)且目前唯一一個(gè)重組血管性血友病因子產(chǎn)品^[1]，其獲批填補(bǔ)了中國血管性血友病領(lǐng)域的臨床治療空白，有望為患者帶來精準(zhǔn)治療的創(chuàng)新選擇。

武田制藥全球高級副總裁、武田中國總裁單國洪先生表示："感謝政府相關(guān)部門鼓勵(lì)和加速引進(jìn)創(chuàng)新藥物的一系列利好政策，使得武田旗下又一款罕見出凝血治療領(lǐng)域的創(chuàng)新產(chǎn)品在中國獲批。近年來，武田致力于將我們在罕見出凝血疾病領(lǐng)域豐富的產(chǎn)品管線加速引進(jìn)中國；注射用伏尼凝血素α的獲批，將進(jìn)一步滿足中國血管性血友病成人患者的臨床治療需求，助其改善生活質(zhì)量，實(shí)現(xiàn)自由人生。未來，我們將繼續(xù)秉承‘以患者為先'的承諾，持續(xù)助力改善中國患者群體的生存和治療狀況。"

血管性血友?。╒WD）是一種遺傳性出血性疾病，患者由于基因突變引起血漿中的血管性血友病因子（VWF）數(shù)量減少或質(zhì)量異常，從而自幼常于皮膚和黏膜發(fā)生出血事件，嚴(yán)重時(shí)甚至?xí)l(fā)生內(nèi)臟出血進(jìn)而危及生命^[2]。不同于A型血友病和B型血友病，男性和女性都有可能患有VWD。VWD女性患者月經(jīng)增多和產(chǎn)后出血的風(fēng)險(xiǎn)均顯著高于一般女性，生育能力多受影響，嚴(yán)重時(shí)甚至危及生命^[3],[4]。

中華醫(yī)學(xué)會血液學(xué)分會候任主任委員、中華醫(yī)學(xué)會血液學(xué)分會血栓與止血學(xué)組組長、華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬協(xié)和醫(yī)院院長胡豫教授表示：血管性血友病是一種罕見疾病，在我國，40.6%的患者首次就診時(shí)曾被誤診，平均7.12年才能被確診，疾病存在誤診率高、診斷延遲等特點(diǎn)^[5]；此外，VWD患者的分型診斷亦需要極其復(fù)雜的流程和能力要求。目前，我國VWD已診斷患者數(shù)量較少，登記在庫的已診斷患者約600人。重度VWD患者可發(fā)生嚴(yán)重出血及相關(guān)并發(fā)癥，如胃腸道出血、術(shù)后出血、關(guān)節(jié)出血、女性經(jīng)期過度出血、產(chǎn)后大出血等，嚴(yán)重時(shí)可危及生命。作為血管性血友病領(lǐng)域的精準(zhǔn)治療藥物，此次注射用伏尼凝血素α在國內(nèi)獲批，填補(bǔ)了我國VWD替代療法的臨床空白，讓醫(yī)生有了幫助VWD患者的新武器，將大幅助益我國加強(qiáng)血管性血友病的臨床規(guī)范化診療。"

中國血友病協(xié)作組組長、中華醫(yī)學(xué)會血液學(xué)分會委員、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院血栓止血診療中心主任楊仁池教授表示："多年以來，國內(nèi)血管性血友病患者由于缺乏針對性的療法，在緊急情況下大多依靠新鮮血漿或冷沉淀等血漿制品進(jìn)行治療，但不同血漿制品中含有的VWF因子不確定、批次不穩(wěn)定，臨床很難根據(jù)患者的實(shí)際需求進(jìn)行劑量調(diào)整。同時(shí)，醫(yī)院使用血制品限制較多，經(jīng)常無法滿足患者的臨床需求。作為國內(nèi)唯一^[1]獲批的針對VWD的替代療法，期待注射用伏尼凝血素α為患者提供更精準(zhǔn)的出血事件管理方案，幫助他們重回正常生活。"

注射用伏尼凝血素α是目前全球首個(gè)且唯一^[1]采用基因重組技術(shù)生產(chǎn)的重組VWF因子；具有完整的多聚體結(jié)構(gòu)，含有超大多聚體（ULMs)，半衰期長，可有效實(shí)現(xiàn)血管性血友病的精準(zhǔn)替代治療，并為患者提供個(gè)性化的出血控制方法^[6]，亦無血源傳染病風(fēng)險(xiǎn)。

一項(xiàng)Ⅲ期按需治療臨床試驗(yàn)評估了注射用伏尼凝血素α針對重度血管性血友病成人患者（18歲及以上）的止血療效，研究了聯(lián)合或不聯(lián)合重組凝血因子FVIII的不同給藥策略按需治療和出血事件控制。結(jié)果顯示，所有注射用伏尼凝血素α聯(lián)用或不聯(lián)用重組凝血因子FVIII的受試者出血事件100%得到有效控制，療效評分為優(yōu)秀（96.9%）或良好（3.1%）。同時(shí)，研究顯示的注射用伏尼凝血素α的安全性總體可控，最常見的不良事件為注射部位反應(yīng)、頭痛和惡心^[7]。

此外，在另一項(xiàng)前瞻性、開放性、多中心試驗(yàn)中，評估了重度血管性血友病成人患者（18歲及以上）擇期外科手術(shù)中注射用伏尼凝血素α聯(lián)用或不聯(lián)用重組凝血因子FVIII的止血效果和安全性，研究結(jié)果顯示，受試者在大手術(shù)和小手術(shù)的總體止血療效為100%（15/15），其中，73.3%手術(shù)總體止血療效為優(yōu)秀，26.7%手術(shù)總體止血療效為良好。此外，不良事件與注射用伏尼凝血素α的其他臨床試驗(yàn)一致^[8]。

武田研發(fā)全球高級副總裁，武田全球研發(fā)區(qū)域負(fù)責(zé)人王璘博士表示："我們非常欣喜地看到重組血管性血友病因子（rVWF）注射用伏尼凝血素α在中國成功獲批。注射用伏尼凝血素α是目前全球VWF替代療法中首個(gè)也是唯一^[1]采用基因重組技術(shù)生產(chǎn)的重組VWF，能夠針對血管性血友病不同類型和患者個(gè)體實(shí)際需求差異，提供更加精準(zhǔn)的治療方案。未來，武田將繼續(xù)發(fā)揮其全球創(chuàng)新研發(fā)實(shí)力，并從中國患者實(shí)際需求出發(fā)，將患者的未盡需求更早納入全球早期研發(fā)策略中，加速全球創(chuàng)新藥物的在華獲批，惠及更多患者。"

注射用伏尼凝血素α已在美國、加拿大、英國、瑞士、澳大利亞和日本等全球多個(gè)國家獲得上市許可。

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