益普生索馬杜林?自我注射在華獲批，助力肢端肥大癥長期管理規(guī)范化

上海2024年4月8日 /美通社/ -- 2024年4月8日，全球特藥領域生物制藥公司益普生（Euronext: IPN; ADR: IPSEY）宣布醋酸蘭瑞肽緩釋注射液（預充式）（商標名：索馬杜林^®）于3月29日經(jīng)中國國家藥品監(jiān)督管理局批準，成為截至本發(fā)稿日全球唯一獲批可進行深部皮下自我注射的生長抑素類似物（SSA）類藥物。獲批后，深部皮下自我注射可以有效提升肢端肥大癥患者給藥便捷性，加強依從性，并幫助醫(yī)生更好管理患者，推動疾病長期管理的規(guī)范化，使患者獲益。

肢端肥大癥是由體內(nèi)產(chǎn)生過量的生長激素（GH）所致的隱匿的慢性進展性內(nèi)分泌代謝性疾病^[1]，其延遲診斷的時間較長，且與多種合并癥和死亡率的增加有關。即使實現(xiàn)生化控制，但肢端肥大癥相關合并癥仍可能持續(xù)存在，因此，對肢大患者進行長期隨訪及管理具有重要意義。在疾病長期管理過程中，治療藥物給藥方式的不便捷，給患者帶來較大挑戰(zhàn)?！吨袊朔蚀蟀Y患者綜合社會調(diào)查白皮書》調(diào)研顯示，六成患者認為去醫(yī)院注射的給藥方式非常不方便或比較不方便，如可以實現(xiàn)自我注射則方便程度可以提高近2倍。

近年來，在肢端肥大癥領域，創(chuàng)新藥物研發(fā)獲得較大進展，患者給藥便捷性和藥物可負擔性不斷改善。2019年，索馬杜林^®（預充式）在中國獲批，并于2020年被納入國家醫(yī)保藥品目錄。而新獲批的索馬杜林^®（預充式）深度皮下自我注射的用法，操作簡便，使得患者在治療過程中擁有更多的自主權^[2]，將為肢端肥大癥患者帶來更舒適的注射體驗，最大程度地幫助患者堅持用藥，提升用藥依從性，從而能夠有更多的時間享受家人和朋友的陪伴。此外，索馬杜林^®（預充式）擁有特殊的預充式注射裝置和創(chuàng)新針頭^[3]，無需配置。在經(jīng)專業(yè)醫(yī)護人員指導和培訓后，患者可以進行6-8周間隔自我注射，在確保療效的同時，方便靈活給藥，提高治療便捷性且降低治療成本^[4][5][6]，有效提升患者生活質(zhì)量。

復旦大學附屬華山醫(yī)院虹橋院區(qū)院長、華山醫(yī)院神經(jīng)外科副主任、復旦大學神經(jīng)外科研究所副所長趙曜教授表示："肢端肥大癥病程較長，患者的長期管理對預防合并癥以及改善生活質(zhì)量具有十分重要的作用。生長抑素類似物（SSA）被國內(nèi)外指南和共識一致推薦為肢端肥大癥藥物治療的首選，很高興見證蘭瑞肽自我注射用法的獲批，有望幫助肢端肥大癥者實現(xiàn)疾病治療目標，降低疾病對生活帶來的負面影響，自我注射將提升治療依從性，改善患者的生活質(zhì)量，助力肢端肥大癥患者規(guī)范化診療。"

益普生中國總經(jīng)理Guillaume DELMOTTE表示："作為一家專注于罕見病、腫瘤學和神經(jīng)科學領域的生物制藥公司，益普生致力于延長患者的生命并改善患者的生活。具有自我注射功能的索馬杜林^®的獲批代表了我們深耕罕見病領域，以創(chuàng)新技術滿足肢端肥大癥患者未盡需求，改善患者生活質(zhì)量的最新突破。索馬杜林^®自我注射將提升患者用藥的便利性，提高患者疾病全療程管理的依從性，從而幫助患者和醫(yī)生進一步規(guī)范長期疾病管理，給患者帶來的是意義深遠的改變。我們希望未來能夠讓更多患者從創(chuàng)新藥物中獲益。"

成立于1929年，益普生在90余年的歷史中始終秉持創(chuàng)新精神，不斷進取。1992年，益普生正式進入中國市場，并于2019年在上海設立創(chuàng)新中心，是益普生全球四大研發(fā)中心之一。2021年，益普生在上海成立中國區(qū)總部，并通過公司全面轉型，聚焦于腫瘤、罕見病和神經(jīng)科學領域為患者提供革新型藥物。在罕見病領域，益普生持續(xù)發(fā)展罕見病研發(fā)管線，致力于改善罕見病患者無藥可醫(yī)的困境。2019年12月，索馬杜林^®正式在中國獲批用于肢端肥大癥治療，并被納入國家醫(yī)保目錄。2023年，在國家衛(wèi)健委發(fā)布的《第二批罕見病目錄》中，益普生罕見病產(chǎn)品管線所覆蓋疾病均納入其中，包括肢端肥大癥、胃腸胰神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤、進行性骨化性纖維發(fā)育不良、先天性膽道閉鎖、Alagille綜合征、原發(fā)性膽汁性膽管炎、原發(fā)性胰島素樣生長因子-1缺乏癥等。未來，益普生將持續(xù)以中國市場為戰(zhàn)略中心，加速創(chuàng)新藥物和新資產(chǎn)引進，著力發(fā)展在中國的研發(fā)管線布局，惠及更多中國患者。

關于益普生

益普生是一家全球性的生物制藥公司，專注于在腫瘤、罕見病和神經(jīng)科學三個治療領域為患者提供革新型藥物。我們的研發(fā)管線以外部創(chuàng)新為動力，有近百年的開發(fā)經(jīng)驗以及美國、法國、英國的全球中心作為有力的支持。分布于40多個國家的全球團隊，共同與我們在世界各地的合作伙伴關系，使我們?yōu)?00多個國家的患者提供藥物。益普生在巴黎（泛歐交易所：IPN）上市并通過贊助的I級美國存托憑證項目（ADR：IPSEY）在美國上市交易。有關益普生的更多信息，請訪問 ipsen.com.

關于益普生中國

益普生集團于1992年進入中國，2019年在上海設立創(chuàng)新中心，是全球四個研發(fā)中心之一。益普生于2021年在上海成立中國區(qū)總部，并于2022年根據(jù)集團業(yè)務變動，同步剝離多元健康業(yè)務，專注于特藥領域，針對三大疾病領域（腫瘤、罕見病、神經(jīng)科學）攜手上海創(chuàng)新中心持續(xù)推出創(chuàng)新治療方案以滿足中國患者亟待解決的治療需求。

益普生 - 有關前瞻性聲明的警示說明 

本文所含前瞻性聲明、目的和目標基于集團的管理戰(zhàn)略、當前觀點和假設。此類聲明涉及已知和未知的風險和不確定性，可能導致實際結果、業(yè)績或事件與本文所預期的大不相同。上述所有風險均可能影響集團在未來實現(xiàn)其財務目標的能力，財務目標是基于現(xiàn)今可用信息在合理的宏觀經(jīng)濟條件下設定的。"相信"、"期望"和"期待"等詞語和類似表述的使用是為了明確前瞻性聲明，包括集團對未來事件的期望，此類事件包括監(jiān)管文件和決定。此外，本文所述目標的制定未考慮外部增長假設和潛在未來收購，而這兩者可能會使指標發(fā)生變化。目的的依據(jù)是集團認為合理的數(shù)據(jù)和假設。目標取決于將來可能發(fā)生的條件或事實，而不僅取決于歷史數(shù)據(jù)。考慮到某些風險和不確定性的發(fā)生，實際結果可能與這些指標有很大出入，明顯表現(xiàn)為在早期研發(fā)階段或臨床試驗中有前景的產(chǎn)品可能最終永遠不會投放市場或達到其商業(yè)目標，尤其是由于注冊或競爭原因。集團必須面對或可能面對來自仿制藥的競爭，這可能會轉化為市場份額的損失。此外，研發(fā)過程涉及多個階段，每個階段都涉及重大風險，即集團可能無法實現(xiàn)其目的并被迫放棄就自身已投入大量資金的產(chǎn)品所做的努力。因此，集團不能確定在臨床前試驗中獲得的有利結果是否會在隨后的臨床試驗中得到確認，也不能確定臨床試驗的結果是否足以證明相關產(chǎn)品的安全性和有效性。不能保證產(chǎn)品將獲得必要的注冊批準或該產(chǎn)品將被證明在商業(yè)上是成功的。如果基本假設證明不準確或確實出現(xiàn)風險或不確定性，則實際結果可能與前瞻性聲明中的結果有很大不同。其他風險和不確定性包括但不限于一般行業(yè)條件和競爭；一般經(jīng)濟因素，包括利率和貨幣匯率波動；制藥行業(yè)法規(guī)和醫(yī)療保健立法的影響；全球醫(yī)療成本抑制趨勢；競爭對手獲得技術進步、新產(chǎn)品和專利；新產(chǎn)品研發(fā)中固有的挑戰(zhàn)，包括獲得監(jiān)管部門的批準；集團準確預測未來市場狀況的能力；生產(chǎn)困難或延誤；國際經(jīng)濟的金融不穩(wěn)定和主權風險；對集團專利的有效性和創(chuàng)新產(chǎn)品的其他保護的依賴；以及可能面臨的訴訟，包括專利訴訟和/或監(jiān)管訴訟。此外，集團依賴第三方來研發(fā)和銷售某些產(chǎn)品，這些產(chǎn)品可能會產(chǎn)生大額特許權使用費用；這些合作伙伴的行為可能會對集團的活動和財務結果造成損害。集團不能確定其合作伙伴將履行各自的義務。集團可能無法從這些協(xié)議中獲得任何利益。集團任何合作伙伴違約均會產(chǎn)生低于預期的收益。此類情況可能會對集團的業(yè)務、財務狀況或業(yè)績產(chǎn)生負面影響。集團明確聲明，除非適用法律有所要求，否則其不承擔更新或修訂本新聞稿中所包含的任何前瞻性聲明、目標或假設的任何義務，以反映此類聲明所依據(jù)的事件、條件、假設或情況的任何變化，也不會就此作出任何承諾。集團的業(yè)務受制于其在法國金融市場監(jiān)管機構備案的注冊文件中概述的風險因素。該文件中所列風險和不確定性并非詳盡無遺，建議讀者參閱集團網(wǎng)站（www.ipsen.com）上集團的最新通用注冊文件。

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