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中國南京、上海和加州圣荷西2022年8月19日 /美通社/ -- 馴鹿生物，一家處于臨床階段、致力于細胞治療和抗體藥物開發(fā)和產(chǎn)業(yè)化的創(chuàng)新生物制藥公司，宣布國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）審評中心（CDE）已正式審批通過其全人源BCMA嵌合抗原受體自體T細胞注射液（伊基侖賽注射液，研發(fā)代號CT103A）新增擴展適應癥抗體介導的視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病（Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder，NMOSD）的臨床試驗申請（IND）（受理號：CXSL2200233，CXSL2200234），這是全球第一個CAR-T在NMOSD疾病領(lǐng)域的IND獲批。
此次新適應癥申請是基于伊基侖賽注射液的一項研究者發(fā)起的臨床研究的臨床數(shù)據(jù)。該研究入組的受試者為至少使用一種免疫抑制劑治療一年以上，但癥狀控制欠佳的NMOSD患者。研究的主要目的是評價伊基侖賽注射液治療NMOSD受試者的安全性、耐受性、初步的療效，以及藥代/藥效動力學相關(guān)指標。截至2022年3月20日，12例受試者接受了伊基侖賽注射液回輸，其中0.5×106 CAR-T/kg劑量組3例受試者、1.0×106 CAR-T/kg劑量組9例受試者。
研究數(shù)據(jù)初步顯示0.5×106 CAR-T/kg與1.0×106 CAR-T/kg劑量組伊基侖賽注射液均在難治性NMOSD受試者中展示出可靠的安全性，所有的細胞因子釋放綜合征（Cytokine Release Syndrome, CRS）均為1-2級，未觀察到免疫效應細胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征（Immune Effector Cell Associated Neurotoxicity Syndrome, ICANS）。有效性方面，所有受試者均在回輸后觀察到擴展致殘狀態(tài)量表（Expanded Disability Status Scale, EDSS）評分的改善。其中50%受試者視力改善，67%受試者行走能力改善，75%受試者直腸膀胱功能改善。中位隨訪5.5個月后，11/12（92%）例受試者未觀察到任何疾病復發(fā)表現(xiàn)。
馴鹿生物首席執(zhí)行官兼首席醫(yī)學官汪文博士表示：
"自體免疫性疾病領(lǐng)域是僅次于腫瘤領(lǐng)域的第二大藥物市場，馴鹿生物是國際上最先開展CAR-T在自身免疫性疾病領(lǐng)域研究的公司之一，我們的靶向BCMA的CAR-T療法在針對復發(fā)難治NMOSD這一并發(fā)癥嚴重、可能致盲、癱瘓的自體免疫性疾病獲得的IIT數(shù)據(jù)具有里程碑意義。NMOSD的現(xiàn)有治療只能延緩一定時間內(nèi)的復發(fā)次數(shù)，但對感覺、神經(jīng)、運動系統(tǒng)的功能恢復作用不大。BCMA-CART療法不但能夠降低致殘評分，而且能夠改善感覺、神經(jīng)、運動系統(tǒng)功能。這為BCMA-CART治療由漿細胞產(chǎn)生的自身抗體而導致的一大類自體免疫性疾病提供了里程碑意義的概念驗證。此次的IND的順利獲批，為我們推動CAR-T療法從惡性腫瘤領(lǐng)域向自免領(lǐng)域拓展以及產(chǎn)品落地增加了動力。馴鹿生物會盡快啟動和完成臨床試驗，為中國NMOSD患者帶去新的希望。"
