中國北京，美國麻省劍橋和瑞士巴塞爾2022年6月10日 /美通社/ -- 百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家立足于科學(xué)的全球性生物科技公司，專注于開發(fā)創(chuàng)新、可負(fù)擔(dān)的藥物，旨在為全球患者改善治療效果，提高藥物可及性。公司今日在2022年歐洲血液學(xué)協(xié)會（EHA）年會上公布了其血液學(xué)產(chǎn)品管線的研究數(shù)據(jù)。本屆年會于2022年6月9日至12日在奧地利維也納以線上、線下組合會議的形式舉行。
百濟(jì)神州全球研發(fā)負(fù)責(zé)人汪來博士表示："今年我們在EHA年會上公布的BTK抑制劑百悅澤®的數(shù)據(jù)，更加全面地展示了百悅澤®治療多種血液惡性腫瘤的潛力，其中包括ROSEWOOD試驗(yàn)的積極結(jié)果、ASPEN試驗(yàn)的長期有效性和安全性結(jié)果，以及ALPINE和SEQUIOA試驗(yàn)的患者報告結(jié)局。基于我們在血液惡性腫瘤治療藥物的開發(fā)中所積累的深厚經(jīng)驗(yàn)，公司富有潛力的早期產(chǎn)品管線正趨于成熟。同時，此次能夠在這一重要的血液學(xué)大會上展示BCL-2抑制劑BGB-11417的兩項(xiàng)概念驗(yàn)證研究的積極數(shù)據(jù)，這也令我們倍感興奮。"
百悅澤®（澤布替尼）在本次EHA年會上展示的廣泛臨床項(xiàng)目的數(shù)據(jù)亮點(diǎn)包括：
其中，ROSEWOOD和ASPEN試驗(yàn)的研究結(jié)果已在2022年6月舉辦的美國臨床腫瘤學(xué)會（ASCO）年會上進(jìn)行了報告。
本次EHA年會上，百濟(jì)神州還通過海報展示了兩項(xiàng)BGB-11417（一種用于CLL、非霍奇金淋巴瘤和急性髓系白血病[AML]的高選擇性在研BCL-2抑制劑）的概念驗(yàn)證研究。
2期隨機(jī)ROSEWOOD試驗(yàn)：百悅澤®聯(lián)合奧妥珠單抗對比奧妥珠單抗單藥治療復(fù)發(fā)/難治性濾泡性淋巴瘤患者的主要分析結(jié)果
摘要編號：S205
ROSEWOOD試驗(yàn)達(dá)到了其主要終點(diǎn)，百悅澤®聯(lián)合奧妥珠單抗組的ORR為68.3%，奧妥珠單抗單藥組為45.8%（p = 0.0017），中位隨訪時間為12.5個月。試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，百悅澤®聯(lián)合奧妥珠單抗總體耐受性良好，安全性結(jié)果與既往兩種藥物研究結(jié)果保持一致。
3期隨機(jī)ASPEN試驗(yàn)：百悅澤®對比伊布替尼治療華氏巨球蛋白血癥（WM）患者的長期隨訪結(jié)果
摘要編號：P1161
在中位隨訪時間為43個月時，百悅澤®在WM患者中持續(xù)表現(xiàn)出具有臨床意義的有效性和可耐受的安全性特征。
3期隨機(jī)ALPINE試驗(yàn)：百悅澤®對比伊布替尼單藥治療復(fù)發(fā)/難治性（R/R）CLL/SLL患者的健康相關(guān)生活質(zhì)量結(jié)局
摘要編號：P663
在3期開放性頭對頭ALPINE試驗(yàn)中，在關(guān)鍵周期（第7和第13周期；分別對應(yīng)于治療6個月和12個月）檢測HRQoL。患者報告結(jié)局（PRO）終點(diǎn)包括總體健康狀況（GHS）、身體和角色功能，以及疲乏、疼痛、腹瀉和惡心/嘔吐癥狀。
3期隨機(jī)SEQUOIA試驗(yàn)：百悅澤®對比苯達(dá)莫司汀聯(lián)合利妥昔單抗（BR）治療初治（TN）CLL/SLL患者的3期隨機(jī)研究的患者報告結(jié)局（PRO）
摘要編號：P662
患者報告結(jié)局（PRO）是3期、開放性研究SEQUOIA試驗(yàn)的次要終點(diǎn)，該研究對比百悅澤®（n=241）和苯達(dá)莫司汀聯(lián)合BR（n=238）用于治療不伴del（17p）的TN CLL/SLL成人患者，PRO使用EORTC QLQ-C30和EQ-5D-5L VAS進(jìn)行評估。PRO終點(diǎn)包括第12周和第24周關(guān)鍵臨床周期評估的GHS、身體和角色功能，以及疲乏、疼痛、腹瀉和惡心/嘔吐癥狀。
一項(xiàng)1期研究：新型B細(xì)胞淋巴瘤2抑制劑BGB-11417單藥或與百悅澤®聯(lián)合用藥治療B細(xì)胞惡性腫瘤患者的1期研究初步數(shù)據(jù)
摘要編號：P687
這項(xiàng)正在進(jìn)行的首次人體1/1b期劑量遞增和劑量擴(kuò)展研究，評估了高選擇性在研BCL-2抑制劑BGB-11417單藥治療（n=34）或與百悅澤®聯(lián)合用藥（n=44）口服給藥在B細(xì)胞惡性腫瘤患者中的安全性、耐受性、最大耐受劑量（MTD）和2期推薦劑量。
1期研究的早期結(jié)果表明，在CLL或非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者中，BGB-11417單藥治療以及與聯(lián)合用藥在試驗(yàn)劑量水平下總體耐受性良好：
隊(duì)列1A已完成劑量遞增，在高達(dá)640 mg劑量下未達(dá)到MTD，僅在160 mg劑量下觀察到1例3級發(fā)熱性中性粒細(xì)胞減少癥DLT。盡管其他隊(duì)列的劑量遞增尚未完成，隨訪有限，但在初始劑量水平下觀察到緩解：
強(qiáng)效、高選擇性BCL-2抑制劑BGB-11417治療急性髓系白血病患者的初步安全性和有效性
摘要編號：P590
這項(xiàng)正在進(jìn)行的1b/2期、全球性、多中心、劑量遞增和劑量擴(kuò)展研究，評估了BGB-11417和阿扎胞苷聯(lián)合用藥治療急性髓系白血?。═N且不適合強(qiáng)化療或R/R）患者（n=31）。該研究的初步結(jié)果表明，BGB-11417的10天劑量方案（28天為1周期）聯(lián)合阿扎胞苷（7天為1周期）在三個試驗(yàn)劑量水平（40、80、160 mg）下總體耐受性良好且具有活性：
關(guān)于ASPEN臨床試驗(yàn)
ASPEN是一項(xiàng)隨機(jī)、開放性、多中心的3期臨床研究，旨在評估百悅澤®對比伊布替尼治療復(fù)發(fā)/難治性（R/R）或初治WM患者。該試驗(yàn)的主要終點(diǎn)是達(dá)到完全緩解或非常好的部分緩解（CR + VGPR）的患者比例。MYD88突變患者被分配至隊(duì)列1，并以1:1的比例隨機(jī)接受百悅澤®160 mg每日兩次或伊布替尼420 mg、每日一次的治療。無MYD88突變的患者被分配至隊(duì)列2，并接受百悅澤®160 mg每日兩次的治療。本試驗(yàn)共入組229例患者，其中130例患者接受百悅澤®治療，99例患者接受伊布替尼治療。
基于第六屆華氏巨球蛋白血癥國際研討會（IWWM-6）修訂版緩解標(biāo)準(zhǔn)（Treon 2015），在總體意向性治療（ITT）人群中，百悅澤®組的完全緩解（CR）與非常好的部分緩解（VGPR）率之和為28%（95% CI：20，38），相比之下，伊布替尼組為19%（95% CI：12，28）。盡管該差異未達(dá)到統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性，但百悅澤®的確展現(xiàn)了更高的VGPR率數(shù)據(jù)，以及緩解質(zhì)量改善的趨勢。
在ASPEN試驗(yàn)中，相比伊布替尼，百悅澤®表現(xiàn)出更好的安全性特征，特定不良事件發(fā)生率較低，包括房顫或房撲（2% vs. 15%）和大出血（6% vs. 9%）。在經(jīng)百悅澤®治療的101例WM患者中，有4%的患者因不良事件而終止治療，14%的患者因不良事件導(dǎo)致劑量降低。
關(guān)于ROSEWOOD臨床試驗(yàn)
ROSEWOOD是一項(xiàng)隨機(jī)、開放性的2期臨床研究，旨在評估百悅澤®聯(lián)合奧妥珠單抗與奧妥珠單抗單藥治療既往接受過2線或以上治療的R/R FL患者。該試驗(yàn)的主要終點(diǎn)是總緩解率（ORR），由獨(dú)立中央評查（ICR）根據(jù)Lugano標(biāo)準(zhǔn)評估。選定的次要終點(diǎn)包括：研究者評估的ORR、ICR審查和研究者評估的緩解持續(xù)時間（DOR）和無進(jìn)展生存期（PFS）、總生存期（OS）、ICR和研究者評估的CR和完全代謝緩解（CMR）率。本試驗(yàn)共入組217例患者，其中145例患者接受百悅澤®聯(lián)合奧妥珠單抗治療，72例患者接受奧妥珠單抗治療。
關(guān)于百悅澤®（澤布替尼）
百悅澤®（澤布替尼）是一款由百濟(jì)神州科學(xué)家自主研發(fā)的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進(jìn)行廣泛的臨床試驗(yàn)項(xiàng)目，作為單藥和與其他療法進(jìn)行聯(lián)合用藥治療多種B細(xì)胞惡性腫瘤。由于新的BTK會在人體內(nèi)不斷合成，百悅澤®的設(shè)計(jì)通過優(yōu)化生物利用度、半衰期和選擇性，實(shí)現(xiàn)對BTK蛋白完全、持續(xù)的抑制。憑借與其他獲批BTK抑制劑存在差異化的藥代動力學(xué)，百悅澤®能在多個疾病相關(guān)組織中抑制惡性B細(xì)胞增殖。
百悅澤®已經(jīng)開展了廣泛的全球臨床開發(fā)項(xiàng)目，目前已在全球28個市場中開展了35項(xiàng)試驗(yàn)，總?cè)虢M受試者超過3,900人。迄今為止，百悅澤®已在包括美國、中國、歐盟、英國、加拿大、澳大利亞和其他國際市場的近50個國家和地區(qū)獲得20多項(xiàng)批準(zhǔn)。目前，百悅澤®在全球范圍內(nèi)還有40多項(xiàng)藥政申報正在審評中。
關(guān)于百濟(jì)神州腫瘤學(xué)
百濟(jì)神州通過自主研發(fā)或與志同道合的合作伙伴攜手，不斷推動同類最佳或同類首創(chuàng)的臨床候選藥物研發(fā)，致力于為全球患者提供有效、可及且可負(fù)擔(dān)的藥物。公司全球臨床研發(fā)和醫(yī)學(xué)事務(wù)團(tuán)隊(duì)已有約2,900人且仍在不斷壯大。目前正在全球范圍支持100多項(xiàng)臨床研究的開展，已招募受試者超過16,000人。公司產(chǎn)品管線深厚、試驗(yàn)布局廣泛，試驗(yàn)已覆蓋全球超過45個國家/地區(qū)，且均由公司內(nèi)部團(tuán)隊(duì)牽頭。公司深耕于血液腫瘤和實(shí)體腫瘤的靶向治療及腫瘤免疫治療的開發(fā)，同時專注于單藥療法和聯(lián)合療法的探索。目前，百濟(jì)神州自主研發(fā)的三款藥物已獲批上市：百悅澤®（BTK 抑制劑，已在美國、中國、歐盟、英國、加拿大、澳大利亞及其他國際市場獲批上市）、百澤安®（可有效避免 Fc-γ受體結(jié)合的抗PD-1 抗體，已在中國獲批上市）及百匯澤®（PARP 抑制劑，已在中國獲批上市）。
關(guān)于百濟(jì)神州
百濟(jì)神州是一家立足于科學(xué)的全球性生物科技公司，專注于開發(fā)創(chuàng)新、可負(fù)擔(dān)的藥物，旨在為全球患者改善治療效果、提高藥物可及性。目前公司廣泛的藥物組合包括40多款臨床候選藥物。公司通過加強(qiáng)自主研發(fā)能力和合作，加速推進(jìn)多元、創(chuàng)新的藥物管線開發(fā)。我們致力于在2030年前為全球20多億人全面改善藥物可及性。百濟(jì)神州在全球五大洲打造了一支超過8,000人的團(tuán)隊(duì)。欲了解更多信息，請?jiān)L問http://www.beigene.com.cn。
前瞻性聲明
本新聞稿包含根據(jù)《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括有關(guān)百濟(jì)神州的進(jìn)展、BGB-11417和百悅澤®預(yù)期的臨床開發(fā)、藥政里程碑和商業(yè)化進(jìn)程，以及在"關(guān)于百濟(jì)神州"和"關(guān)于百濟(jì)神州腫瘤學(xué)"標(biāo)題下提及的百濟(jì)神州的計(jì)劃、承諾、抱負(fù)和目標(biāo)。由于各種重要因素的影響，實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項(xiàng)的風(fēng)險：百濟(jì)神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗(yàn)的啟動、時間表和進(jìn)展以及藥物上市審批；百濟(jì)神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟(jì)神州獲得和維護(hù)對其藥物和技術(shù)的知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)的能力；百濟(jì)神州依賴第三方進(jìn)行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟(jì)神州取得監(jiān)管審批和商業(yè)化醫(yī)藥產(chǎn)品的有限經(jīng)驗(yàn)，及其獲得進(jìn)一步的營運(yùn)資金以完成候選藥物開發(fā)和商業(yè)化及實(shí)現(xiàn)并保持盈利的能力；新冠肺炎全球大流行對百濟(jì)神州的臨床開發(fā)、監(jiān)管、商業(yè)化運(yùn)營、生產(chǎn)以及其他業(yè)務(wù)帶來的影響；以及百濟(jì)神州在最近季度報告的10-Q表格中"風(fēng)險因素"章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險；以及百濟(jì)神州向美國證券交易委員會期后呈報中關(guān)于潛在風(fēng)險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟(jì)神州并無責(zé)任更新該等信息。
