百濟(jì)神州宣布百悅澤?獲FDA加速批準(zhǔn)用于治療復(fù)發(fā)或難治性濾泡性淋巴瘤

百悅澤^®是首個(gè)且唯一一款獲批五項(xiàng)腫瘤適應(yīng)癥，也是首個(gè)且唯一獲批用于濾泡性淋巴瘤的BTK抑制劑

此次批準(zhǔn)基于ROSEWOOD試驗(yàn)獲得的積極結(jié)果，該研究顯示相比奧妥珠單抗單藥治療，百悅澤^®與奧妥珠單抗聯(lián)合治療取得更高的總緩解率

中國(guó)北京、美國(guó)麻省劍橋和瑞士巴塞爾2024年3月8日 /美通社/ -- 百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家全球腫瘤創(chuàng)新公司，今日宣布百悅澤^®（澤布替尼）獲美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予加速批準(zhǔn)，用于聯(lián)合抗CD20單克隆抗體奧妥珠單抗，治療既往經(jīng)過(guò)至少二線(xiàn)系統(tǒng)治療的復(fù)發(fā)或難治性（R/R）濾泡性淋巴瘤（FL）成人患者。該項(xiàng)適應(yīng)癥的加速批準(zhǔn)是基于總緩解率和持續(xù)緩解時(shí)間，此次批準(zhǔn)也標(biāo)志著百悅澤^®在美國(guó)獲批第五項(xiàng)B細(xì)胞惡性腫瘤適應(yīng)癥。

百濟(jì)神州血液學(xué)首席醫(yī)學(xué)官M(fèi)ehrdad Mobasher醫(yī)學(xué)博士及公共衛(wèi)生碩士表示：“百悅澤^®的加速批準(zhǔn)具有重大意義，為初始治療無(wú)效或復(fù)發(fā)的美國(guó)濾泡性淋巴瘤患者提供了首個(gè)也是唯一一款BTK抑制劑的治療方案。百悅澤^®是迄今為止唯一一款在此類(lèi)惡性腫瘤中展示有效性的BTK抑制劑，其已獲批五項(xiàng)腫瘤適應(yīng)癥，在全球同類(lèi)藥物中適應(yīng)癥覆蓋最為廣泛。這充分展現(xiàn)了百悅澤^®差異化的臨床特征，以及我們堅(jiān)定不移將這項(xiàng)重要治療選擇帶給全球患者的決心。”

此次百悅澤^®獲得FDA加速批準(zhǔn)用于治療R/R FL是基于ROSEWOOD試驗(yàn)（NCT03332017）中經(jīng)獨(dú)立審查委員會(huì)（IRC）評(píng)估的總緩解率（ORR）結(jié)果。該適應(yīng)癥后續(xù)的完全批準(zhǔn)將取決于確證性試驗(yàn)MAHOGANY（NCT05100862）中對(duì)臨床獲益的驗(yàn)證和描述。此前FDA已授予百悅澤^®用于治療R/R FL的快速通道資格、“孤兒藥”資格認(rèn)定。

ROSEWOOD試驗(yàn)是一項(xiàng)全球性、隨機(jī)、開(kāi)放性2期研究，旨在比較百悅澤^®聯(lián)合奧妥珠單抗和奧妥珠單抗單藥治療，在217例既往接受過(guò)至少二線(xiàn)系統(tǒng)治療的R/R FL患者中的治療效果。在該研究中，經(jīng)IRC評(píng)估，百悅澤^®聯(lián)合奧妥珠單抗組的ORR達(dá)到69%，而奧妥珠單抗單藥組的ORR為46%（P=0.0012），中位隨訪(fǎng)時(shí)間約為 20 個(gè)月。百悅澤^®聯(lián)合治療組取得了持久緩解，18 個(gè)月緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）無(wú)事件率為69%。ⁱ

百悅澤^®聯(lián)合奧妥珠單抗耐受性良好，其安全性結(jié)果與既往研究中對(duì)該兩種藥物的觀(guān)察結(jié)果一致。ⁱ 在接受百悅澤^®聯(lián)合奧妥珠單抗治療的患者中嚴(yán)重的不良事件發(fā)生率為35%。有17%的患者由于不良事件而終止百悅澤^®治療。

德克薩斯大學(xué)MD安德森癌癥中心癌癥醫(yī)學(xué)部門(mén)負(fù)責(zé)人兼淋巴瘤/骨髓瘤科主任Christopher Flowers醫(yī)學(xué)博士表示：“罹患濾泡性淋巴瘤的患者時(shí)常經(jīng)歷疾病復(fù)發(fā)，或治療無(wú)緩解，他們?cè)诓〕讨行枰嗟闹委熯x擇。而ROSEWOOD試驗(yàn)結(jié)果顯示，使用澤布替尼聯(lián)合奧妥珠單抗治療復(fù)發(fā)或難治性濾泡性淋巴瘤患者具有顯著的臨床優(yōu)勢(shì)?！?/p>

國(guó)際濾泡性淋巴瘤基金會(huì)表示：“罹患濾泡性淋巴瘤通常會(huì)對(duì)患者的生活帶來(lái)巨大影響，且目前在治療上極具挑戰(zhàn)，尤其是那些既往接受過(guò)治療但病情仍在進(jìn)展或經(jīng)歷復(fù)發(fā)的患者。然而，臨床證明有效且耐受性良好的新治療方案的出現(xiàn)，例如使用澤布替尼等新一代BTK抑制劑與現(xiàn)有療法的結(jié)合，為晚期濾泡性淋巴瘤患者帶來(lái)了希望?！?/p>

除了R/R FL以外，百悅澤^®在美國(guó)已獲批用于治療華氏巨球蛋白血癥成人患者；既往接受過(guò)至少一種治療的套細(xì)胞淋巴瘤患者；既往接受過(guò)至少一種含CD20抗體治療方案的R/R邊緣區(qū)淋巴瘤患者；以及慢性淋巴細(xì)胞白血病（CLL）或小淋巴細(xì)胞淋巴瘤患者。百悅澤^®也是首個(gè)且唯一在全球3期ALPINE試驗(yàn)中頭對(duì)頭對(duì)比伊布替尼，在R/R CLL中顯示出無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）優(yōu)效性的BTK抑制劑。近期發(fā)布的更長(zhǎng)隨訪(fǎng)期數(shù)據(jù)顯示，百悅澤^®對(duì)比伊布替尼持續(xù)展示了PFS獲益的優(yōu)勢(shì)。在多個(gè)主要亞組中均觀(guān)察到了持續(xù)的PFS獲益，包括高風(fēng)險(xiǎn)的伴有17p缺失或TP53突變的患者人群。

百悅澤^®已在全球70個(gè)市場(chǎng)獲批多項(xiàng)適應(yīng)癥，包括美國(guó)、歐盟、英國(guó)、加拿大、澳大利亞、中國(guó)、韓國(guó)和瑞士等，并正在全球開(kāi)發(fā)更多適應(yīng)癥。截至目前，百悅澤^®全球臨床開(kāi)發(fā)項(xiàng)目已在29個(gè)國(guó)家和地區(qū)入組超過(guò)5,000例受試者。

關(guān)于濾泡性淋巴瘤

濾泡性淋巴瘤（FL）是第二常見(jiàn)非霍奇金淋巴瘤（NHL）類(lèi)型，占所有NHL病例的22%。ⁱⁱ 在美國(guó)，每年有大約15,000例患者確診。ⁱⁱⁱ雖然FL仍無(wú)法治愈，但患有該疾病的患者可以長(zhǎng)期存活。五年生存率約為90%，約一半被診斷為FL的患者可存活近20年。^iv

關(guān)于百悅澤^®（澤布替尼，英文商品名BRUKINSA^®）

百悅澤^®是一款布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，通過(guò)優(yōu)化生物利用度、半衰期和選擇性，實(shí)現(xiàn)對(duì)BTK蛋白完全、持續(xù)的抑制。憑借與其他獲批BTK抑制劑存在差異化的藥代動(dòng)力學(xué)特征，百悅澤^®已被證明能在多個(gè)疾病相關(guān)組織中抑制惡性B細(xì)胞增殖。

關(guān)于百濟(jì)神州

百濟(jì)神州是一家全球腫瘤創(chuàng)新公司，專(zhuān)注于為全世界的癌癥患者研發(fā)創(chuàng)新抗腫瘤藥物。通過(guò)強(qiáng)大的自主研發(fā)能力和外部戰(zhàn)略合作，我們不斷加速開(kāi)發(fā)多元、創(chuàng)新的藥物管線(xiàn)和產(chǎn)品組合，致力于為全球更多患者全面提升藥物可及性和可負(fù)擔(dān)性。在全球五大洲，我們有超過(guò)10,000人的團(tuán)隊(duì)，并在中國(guó)北京、美國(guó)麻省劍橋和瑞士巴塞爾設(shè)立了主要辦事處。如需了解更多信息，請(qǐng)?jiān)L問(wèn)www.beigene.com.cn或關(guān)注“百濟(jì)神州”微信公眾號(hào)。

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據(jù)《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括關(guān)于百濟(jì)神州為全球患者提供百悅澤^®治療的能力和承諾；百悅澤^®聯(lián)合奧妥珠單抗治療R/R FL患者的臨床獲益；百濟(jì)神州推進(jìn)百悅澤^®（尤其是用于治療R/R FL）未來(lái)臨床開(kāi)發(fā)、注冊(cè)申報(bào)和商業(yè)化；以及百濟(jì)神州在“關(guān)于百濟(jì)神州”標(biāo)題下提及的計(jì)劃、承諾、抱負(fù)和目標(biāo)。由于各種重要因素的影響，實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明中的結(jié)果存在實(shí)質(zhì)性差異。這些因素包括：百濟(jì)神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步開(kāi)發(fā)或上市審批；藥政部門(mén)的行動(dòng)可能會(huì)影響到臨床試驗(yàn)的啟動(dòng)、時(shí)間表和進(jìn)展以及藥物上市審批；百濟(jì)神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟(jì)神州獲得和維護(hù)對(duì)其藥物和技術(shù)的知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)的能力；百濟(jì)神州依賴(lài)第三方進(jìn)行藥物開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟(jì)神州取得監(jiān)管審批和商業(yè)化醫(yī)藥產(chǎn)品的有限經(jīng)驗(yàn)，及其獲得進(jìn)一步的營(yíng)運(yùn)資金以完成候選藥物開(kāi)發(fā)、商業(yè)化及實(shí)現(xiàn)并保持盈利的能力；以及百濟(jì)神州在最近年度報(bào)告10-K表格中“風(fēng)險(xiǎn)因素”章節(jié)里更全面討論的各類(lèi)風(fēng)險(xiǎn)；以及百濟(jì)神州向美國(guó)證券交易委員會(huì)期后呈報(bào)中關(guān)于潛在風(fēng)險(xiǎn)、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟(jì)神州并無(wú)責(zé)任更新該些信息。

參考文獻(xiàn)