中國(guó)北京和美國(guó)麻省劍橋2022年1月28日 /美通社/ -- 百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160；上交所代碼：688235），是一家立足于科學(xué)的全球性生物科技公司，專注于開發(fā)創(chuàng)新、可負(fù)擔(dān)的藥物，公司今天宣布，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評(píng)中心（CDE）已受理百濟(jì)神州BTK抑制劑百悅澤®（澤布替尼）用于治療成人慢性淋巴細(xì)胞白血病（CLL）或小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）患者的新適應(yīng)癥上市許可申請(qǐng)（sNDA），并授予百悅澤®突破性療法認(rèn)定（BTD）。
百濟(jì)神州血液學(xué)首席醫(yī)學(xué)官黃蔚娟醫(yī)學(xué)博士表示：“這是百悅澤®首個(gè)用于治療初治性CLL上市許可申請(qǐng)，此次申請(qǐng)基于全球3期SEQUOIA試驗(yàn)的積極結(jié)果，這也是百悅澤®全球注冊(cè)計(jì)劃向前邁近的一大步。正如百濟(jì)神州在美國(guó)血液學(xué)會(huì)（ASH）上公布的數(shù)據(jù)，在SEQUOIA試驗(yàn)中，百悅澤®顯著延長(zhǎng)了無(wú)進(jìn)展生存期（PFS），并在患者中總體耐受性良好，相比于化學(xué)免疫治療展現(xiàn)了優(yōu)效性。通過(guò)此次申請(qǐng)以及近期對(duì)初治性華氏巨球蛋白血癥的sNDA的遞交，我們希望拓展這一款潛在的‘同類最佳’BTK抑制劑的臨床應(yīng)用范圍，使得其在中國(guó)治療血液腫瘤的應(yīng)用可從復(fù)發(fā)/難治擴(kuò)大至一線治療?！?/p>
這項(xiàng)隨機(jī)、多中心、全球3期的SEQUOIA試驗(yàn)（NCT03336333）在初治性CLL患者中，對(duì)百悅澤®與苯達(dá)莫司汀聯(lián)合利妥昔單抗（B + R）方案進(jìn)行了對(duì)比，其研究結(jié)果支持了本次sNDA的申報(bào)。
該研究顯示，基于獨(dú)立審查委員會(huì)（IRC）評(píng)估，百悅澤®在PFS方面展現(xiàn)了對(duì)比B + R方案的優(yōu)效性。中位隨訪26.15個(gè)月時(shí)，百悅澤®組的24個(gè)月PFS為85.5%（95% CI：80.1，89.6），B + R組為69.5%（95% CI：62.4，75.5），風(fēng)險(xiǎn)比（HR）為0.42（95% CI：0.27，0.63），p < 0.0001。百悅澤®在患者中總體耐受性良好，安全性特征與其在廣泛的臨床項(xiàng)目中的表現(xiàn)一致，包括房顫的發(fā)生率較低。
關(guān)于慢性淋巴細(xì)胞白血病
慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）是成人中最常見(jiàn)的一種白血病，2017年，全球約有114,000例CLL新發(fā)病例。CLL會(huì)影響骨髓中的白細(xì)胞或淋巴細(xì)胞，骨髓中癌細(xì)胞（白血?。┑脑鲋硶?huì)導(dǎo)致細(xì)胞抗感染的能力降低，并擴(kuò)散至血液，從而累及身體其他部位，包括淋巴結(jié)、肝臟和脾臟。[1]、[2]、[3]已知BTK通路是惡性B細(xì)胞信號(hào)傳導(dǎo)的重要介質(zhì)，能夠致使CLL的發(fā)生。[4]小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）是一種非霍奇金淋巴瘤，主要影響影響免疫系統(tǒng)中B淋巴細(xì)胞。SLL與CLL有許多相似之處，但其腫瘤細(xì)胞多見(jiàn)于淋巴結(jié)中。[5]
關(guān)于百悅澤®
百悅澤®（澤布替尼）是一款由百濟(jì)神州科學(xué)家自主研發(fā)的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進(jìn)行廣泛的臨床試驗(yàn)項(xiàng)目，作為單藥和與其他療法進(jìn)行聯(lián)合用藥治療多種B細(xì)胞惡性腫瘤。由于新的BTK會(huì)在人體內(nèi)不斷合成，百悅澤®的設(shè)計(jì)通過(guò)優(yōu)化生物利用度、半衰期和選擇性，實(shí)現(xiàn)對(duì)BTK蛋白完全、持續(xù)的抑制。憑借與其他獲批BTK抑制劑存在差異化的藥代動(dòng)力學(xué)，百悅澤®能在多個(gè)疾病相關(guān)組織中抑制惡性B細(xì)胞增殖。
百悅澤®已在43個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲得20項(xiàng)批準(zhǔn)：
迄今為止，百悅澤®已遞交超過(guò)20項(xiàng)針對(duì)多項(xiàng)適應(yīng)癥的上市申請(qǐng)。
*該項(xiàng)適應(yīng)癥基于總緩解率獲得加速批準(zhǔn)。針對(duì)該適應(yīng)癥的后續(xù)正式批準(zhǔn)將取決于確證性試驗(yàn)中臨床益處的驗(yàn)證和描述。
**該項(xiàng)適應(yīng)癥獲附條件批準(zhǔn)。針對(duì)該適應(yīng)癥的完全批準(zhǔn)將取決于正在開展的確證性隨機(jī)、對(duì)照臨床試驗(yàn)結(jié)果。
關(guān)于百濟(jì)神州腫瘤學(xué)
百濟(jì)神州通過(guò)自主研發(fā)或與志同道合的合作伙伴攜手，不斷推動(dòng)同類最佳或同類第一的臨床候選藥物研發(fā)，致力于為全球患者提供有效、可及且可負(fù)擔(dān)的藥物。公司全球臨床研究和開發(fā)團(tuán)隊(duì)已有約2,900人且仍在不斷壯大，目前正在全球范圍支持100多項(xiàng)正在進(jìn)行或籌備中的臨床研究的展開，已招募患者和健康受試者超過(guò)14,500人。公司產(chǎn)品管線深厚、試驗(yàn)布局廣泛，試驗(yàn)已覆蓋全球 45 多個(gè)國(guó)家/地區(qū)，且均由公司內(nèi)部團(tuán)隊(duì)牽頭。公司深耕于血液腫瘤和實(shí)體腫瘤的靶向治療及腫瘤免疫治療的開發(fā)，同時(shí)專注于單藥療法和聯(lián)合療法的探索。目前，百濟(jì)神州自主研發(fā)的三款藥物已獲批上市：百悅澤®（BTK抑制劑，已在美國(guó)、中國(guó)、歐盟、加拿大、澳大利亞及其他國(guó)際市場(chǎng)獲批上市）、百澤安®（可有效避免Fc-γ受體結(jié)合的抗PD-1抗體，已在中國(guó)獲批上市）及百匯澤®（已在中國(guó)獲批上市）。
同時(shí)，百濟(jì)神州還與其他創(chuàng)新公司合作，共同攜手推進(jìn)創(chuàng)新療法的研發(fā)，以滿足全球健康需求。在中國(guó)，百濟(jì)神州正在銷售多款由安進(jìn)和百時(shí)美施貴寶授權(quán)的腫瘤藥物。公司也通過(guò)與包括安進(jìn)、百奧泰、EUSA Pharma、Mirati Therapeutics、Seagen 以及 Zymeworks 在內(nèi)的多家公司合作，更大程度滿足當(dāng)前全球范圍尚未被滿足的醫(yī)療需求。百濟(jì)神州還與諾華公司達(dá)成合作，授權(quán)諾華在北美、歐洲和日本開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化百澤安®。
2021年1月，百濟(jì)神州和諾華宣布合作，授予諾華在北美、歐洲和日本共同開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化百濟(jì)神州的抗PD-1抗體百澤安®?；谶@一成果豐富的合作，F(xiàn)DA正在對(duì)百澤安®的新藥上市許可申請(qǐng)（BLA）進(jìn)行審評(píng)，同時(shí)，百濟(jì)神州和諾華于2021年12月宣布了兩項(xiàng)新的協(xié)議，授予諾華共同開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化百濟(jì)神州的TIGIT抑制劑ociperlimab（當(dāng)前處于3期臨床開發(fā)階段），并百濟(jì)神州的產(chǎn)品組合中授予5款已獲批的諾華腫瘤產(chǎn)品在中國(guó)指定區(qū)域的權(quán)益。
關(guān)于百濟(jì)神州
百濟(jì)神州是一家立足于科學(xué)的全球性生物科技公司，專注于開發(fā)創(chuàng)新、可負(fù)擔(dān)的藥物，旨在為全球患者改善治療效果、提高藥物可及性。目前公司廣泛的藥物組合包括40多款臨床候選藥物。公司通過(guò)加強(qiáng)自主研發(fā)能力和合作，加速推進(jìn)多元、創(chuàng)新的藥物管線開發(fā)。我們致力于在2030年前為全球20多億人全面改善藥物可及性。百濟(jì)神州在全球五大洲打造了一支超過(guò)8,000人的團(tuán)隊(duì)。欲了解更多信息，請(qǐng)?jiān)L問(wèn)www.beigene.com.cn。
前瞻性聲明
本新聞稿包含根據(jù)《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括有關(guān)百悅澤®的潛在臨床獲益與優(yōu)勢(shì)，百濟(jì)神州的推進(jìn)計(jì)劃，百悅澤®的臨床開發(fā)、藥政里程碑和商業(yè)化預(yù)期，百悅澤®的潛在商業(yè)化機(jī)會(huì)，百悅澤®在中國(guó)對(duì)于患者可及性的計(jì)劃，百悅澤®成為“同類最優(yōu)”BTK抑制劑以及改善患者臨床獲益的潛力的聲明，以及在“百濟(jì)神州腫瘤學(xué)”和“關(guān)于百濟(jì)神州”副標(biāo)題下提及的百濟(jì)神州計(jì)劃、承諾、抱負(fù)和目標(biāo)。由于各種重要因素的影響，實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項(xiàng)的風(fēng)險(xiǎn)：百濟(jì)神州證明其候選藥物有效性和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動(dòng)可能會(huì)影響到臨床試驗(yàn)的啟動(dòng)、時(shí)間表和進(jìn)展以及藥物上市審批；百濟(jì)神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟(jì)神州獲得和維護(hù)對(duì)其藥物和技術(shù)的知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)的能力；百濟(jì)神州依賴第三方進(jìn)行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟(jì)神州取得監(jiān)管審批和商業(yè)化醫(yī)藥產(chǎn)品的有限經(jīng)驗(yàn)，及其獲得進(jìn)一步的營(yíng)運(yùn)資金以完成候選藥物開發(fā)和商業(yè)化并保持盈利的能力；新冠肺炎全球大流行對(duì)百濟(jì)神州的臨床開發(fā)、監(jiān)管、商業(yè)化運(yùn)營(yíng)以及其他業(yè)務(wù)帶來(lái)的影響；以及百濟(jì)神州在最近季度報(bào)告的10-Q表格中“風(fēng)險(xiǎn)因素”章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險(xiǎn)；以及百濟(jì)神州向美國(guó)證券交易委員會(huì)期后呈報(bào)中關(guān)于潛在風(fēng)險(xiǎn)、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟(jì)神州并無(wú)責(zé)任更新該等信息。
[1] American Cancer Society. Cancer Facts & Figures 2021. Atlanta; American Cancer Society; 2021. Available here: Cancer Facts and Figures 2021.
[2] Global Burden of Disease Cancer Collaboration. Global, Regional, and National Cancer Incidence, Mortality, Years of Life Lost, Years Lived With Disability, and Disability-Adjusted Life-Years for 29 Cancer Groups, 1990 to 2017. JAMA Oncol. 2019;5(12):1749-1768.
[3] National Cancer Institute. Chronic Lymphocytic Leukemia Treatment (PDQ®)–Patient Version. Available here: Chronic Lymphocytic Leukemia Treatment (PDQ®)–Patient Version.
[4] Haselager MV et al. Proliferative Signals in Chronic Lymphocytic Leukemia; What Are We Missing? Front Oncol. 2020; 10: 592205.
[5] Cancer Support Community. Chronic Lymphocytic Leukemia/Small Lymphocytic Lymphoma. Available here: https://www.cancersupportcommunity.org/chronic-lymphocytic-leukemiasmall-lymphocytic-lymphoma.
