武田在研創(chuàng)新藥物Mobocertinib獲批納入“突破性治療藥物品種”

上海2020年10月15日 /美通社/ -- 武田中國今日宣布，其在研創(chuàng)新藥物Mobocertinib（TAK-788）被國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）批準(zhǔn)納入“突破性治療藥物品種”，用于治療既往至少接受過一次全身化療的攜帶表皮生長因子受體（EGFR）20號外顯子插入突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者。針對這種特殊類型的NSCLC，目前全球還沒有獲批的治療方案。

自2020年7月國家藥品監(jiān)督管理局發(fā)布《突破性治療藥物審評工作程序（試行）》^[1]后，武田中國于通道開放的首日即提交了Mobocertinib的突破性治療申請，此次納入“突破性治療藥物”將有望加速M(fèi)obocertinib在中國的研發(fā)和審批速度，助力藥物更早地惠及中國患者。Mobocertinib是首個(gè)在中國獲得“突破性治療藥物品種”認(rèn)定的來自外資企業(yè)的創(chuàng)新藥物。

同濟(jì)大學(xué)附屬上海市肺科醫(yī)院腫瘤科主任、同濟(jì)大學(xué)醫(yī)學(xué)院肺部腫瘤研究所所長、Mobocertinib臨床試驗(yàn)帶頭人周彩存教授表示：“在肺癌領(lǐng)域，相對于EGFR常見突變、T790M耐藥突變或罕見突變，EGFR 20號外顯子插入突變的NSCLC患者預(yù)后更差，且目前全球還沒有任何針對這一靶點(diǎn)的藥物獲得批準(zhǔn)，因此在中國患者中存在非常迫切的臨床需求。從Mobocertinib目前的研究數(shù)據(jù)來看，其有望為攜帶EGFR 20號外顯子插入突變NSCLC患者帶來明顯獲益，衷心希望納入突破性治療藥物品種后能有助Mobocertinib更早地惠及中國患者。”

非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）是最常見的肺癌類型之一，據(jù)世界衛(wèi)生組織（WHO）統(tǒng)計(jì)，全球每年新增約180萬肺癌病例，其中NSCLC約占85%左右^[2,3]。EGFR 20號外顯子插入突變是非小細(xì)胞肺癌的一種罕見突變，約占所有NSCLC的 2.1%^[4,5]。在中國，EGFR 20號外顯子插入突變發(fā)生率約占所有NSCLC的2.3%^[6,7]。目前，全球范圍內(nèi)尚未批準(zhǔn)任何針對EGFR 20號外顯子靶點(diǎn)的治療藥物，同時(shí)，現(xiàn)有的EGFR-TKI、化療和免疫療法對于攜帶EGFR 20號外顯子插入突變的NSCLC患者臨床獲益有限，患者飽受疾病困擾，具有迫切的臨床治療需求。

Mobocertinib是武田研發(fā)的一種選擇性靶向作用于EGFR和人表皮生長因子受體2（HER2）20號外顯子插入突變的小分子酪氨酸激酶抑制劑（TKI），也是武田首個(gè)實(shí)現(xiàn)中國參與全球同步開發(fā)的藥物，預(yù)測將能夠?yàn)閿y帶EGFR 20號外顯子插入突變的NSCLC患者帶來突破性的治療獲益。一項(xiàng)針對Mobocertinib開展的1/2期臨床試驗(yàn)（AP32788-15-101）的初步療效和安全性數(shù)據(jù)顯示，在難治性EGFR20號外顯子插入突變的NSCLC患者中，經(jīng)Mobocertinib治療后，中位無進(jìn)展生存期（mPFS）可達(dá)7.3個(gè)月，客觀緩解率（ORR）為43%，同時(shí)安全性可控^[8]。 2019年12月，Mobocertinib已獲得美國食品與藥品監(jiān)督管理局（FDA）孤兒藥資格認(rèn)定，并于2020年4月獲得FDA突破性療法認(rèn)定（Breakthrough Therapy Designation）。