美國(guó)馬塞諸塞州劍橋、荷蘭鹿特丹和中國(guó)蘇州2020年4月15日 /美通社/ -- 和鉑醫(yī)藥今日宣布，其治療性抗體HBM9161的運(yùn)營(yíng)無(wú)縫設(shè)計(jì)2/3期臨床試驗(yàn)已獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局的批準(zhǔn)，此項(xiàng)臨床試驗(yàn)將評(píng)估其治療原發(fā)免疫性血小板減少癥的安全性和有效性。該批準(zhǔn)允許在2期試驗(yàn)的首個(gè)中期分析后直接進(jìn)入3期試驗(yàn)，以加速該全球首創(chuàng)新藥在中國(guó)的臨床開(kāi)發(fā)。
HBM9161是靶向新生兒Fc受體（FcRn）的全人源抗體，針對(duì)原發(fā)免疫性血小板減少癥及其他自身免疫性疾病患者，可加速其體內(nèi)自身抗體的降解。基于HBM9161的創(chuàng)新機(jī)制，以及自身免疫性疾病在中國(guó)的高度未被滿(mǎn)足的需求，和鉑醫(yī)藥計(jì)劃于今年啟動(dòng)針對(duì)包括重癥肌無(wú)力、甲狀腺性眼病、視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病等自身免疫性疾病的臨床研究。
“這項(xiàng)2/3期臨床試驗(yàn)以及我們針對(duì)HBM9161的更廣泛的臨床開(kāi)發(fā)計(jì)劃，建立在其臨床前研究及早期臨床研究的良好基礎(chǔ)之上。臨床前研究顯示，通過(guò)創(chuàng)新的機(jī)制，HBM9161展示了治療自身免疫性疾病的巨大潛力；初步的臨床研究（包括我們開(kāi)展的臨床1期研究），進(jìn)一步表明其具有良好的安全性，并能有效降低IgG水平?！焙豌K醫(yī)藥創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官王勁松博士表示，“原發(fā)免疫性血小板減少癥給患者帶來(lái)了沉重的疾病負(fù)擔(dān)，此外也給有些患者帶來(lái)焦慮、恐懼、抑郁和孤立感等心理壓力。我們很高興國(guó)家藥品監(jiān)督管理局支持這一2/3期臨床試驗(yàn)的運(yùn)營(yíng)無(wú)縫設(shè)計(jì)，以加快其開(kāi)發(fā)速度，盡早為中國(guó)患者帶來(lái)急需的創(chuàng)新產(chǎn)品。”王勁松博士進(jìn)一步指出，和鉑醫(yī)藥正在啟動(dòng)HBM9161針對(duì)其他一些嚴(yán)重自身免疫性疾病的臨床試驗(yàn)，將HBM9161打造為一個(gè)擁有一系列適應(yīng)癥的重磅產(chǎn)品。
此項(xiàng)試驗(yàn)的主要研究者，中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所血液病醫(yī)院主任醫(yī)師楊仁池教授表示，“原發(fā)免疫性血小板減少癥是一種慢性出血性疾病，對(duì)患者的生活產(chǎn)生重大影響，并且治療手段非常有限，到目前為止，還沒(méi)有針對(duì)這一疾病的突破性療法?；趧?chuàng)新機(jī)制的新療法，比如，通過(guò)阻斷FcRn降低IgG，我相信對(duì)目前治療無(wú)效或者比較難治的患者提供一種全新的、更加有效的潛在治療方案?！?/span>
關(guān)于HBM9161
HBM9161是靶向新生兒Fc受體（FcRn）的抗體。FcRn表達(dá)被促炎細(xì)胞因子（如TNF-α）上調(diào)，并通過(guò)減少內(nèi)皮細(xì)胞和骨髓衍生細(xì)胞中的溶酶體降解來(lái)延長(zhǎng)IgG和血清白蛋白的半衰期。阻斷FcRn-IgG相互作用可加速自身抗體的降解，因而具有治療各種致病性IgG介導(dǎo)的自身免疫疾病的潛力，這些疾病包括重癥肌無(wú)力、甲狀腺性眼病、視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病和原發(fā)免疫性血小板減少癥等。HBM9161是和鉑醫(yī)藥從HanAll Biopharma引進(jìn)的全球首創(chuàng)新藥，和鉑醫(yī)藥擁有在大中華地區(qū)（包括香港，澳門(mén)和臺(tái)灣）進(jìn)行開(kāi)發(fā)、制造和商業(yè)化的權(quán)利。
關(guān)于成人原發(fā)免疫性血小板減少癥
成人原發(fā)免疫性血小板減少癥是一種自身免疫性出血性疾病，該病主要發(fā)病機(jī)制，是由于患者對(duì)自身抗原的免疫失耐受，導(dǎo)致免疫介導(dǎo)的血小板破壞增多和免疫介導(dǎo)的巨核細(xì)胞產(chǎn)生血小板不足，從而導(dǎo)致瘀傷，大量出血（例如牙齦，流鼻血或經(jīng)期延長(zhǎng)的出血）和自發(fā)性出血事件。這些出血事件對(duì)患者帶來(lái)嚴(yán)重的負(fù)擔(dān)，嚴(yán)重者可發(fā)生致命的內(nèi)臟出血，出血風(fēng)險(xiǎn)隨年齡增長(zhǎng)而增加。該疾病是異質(zhì)性的，部分患者僅有血小板減少而沒(méi)有出血癥狀。
成人原發(fā)免疫性血小板減少癥目前無(wú)法治愈，僅有非常有限的治療方案，但療效不足且有嚴(yán)重的副作用。當(dāng)前的一線(xiàn)治療包括皮質(zhì)類(lèi)固醇藥物（例如強(qiáng)的松，地塞米松，甲基潑尼松龍）。二線(xiàn)治療包括促血小板生產(chǎn)藥物，通過(guò)刺激骨髓中的巨核細(xì)胞產(chǎn)生并釋放成熟的血小板；以及抗CD20抗體，降低人體總抗體的產(chǎn)生。如果藥物治療失敗，脾切除術(shù)也是目前二線(xiàn)治療的一項(xiàng)選擇。
