DMX-200 ACTION3三期臨床試驗(yàn)完成患者招募

• Dimerix的ACTION3三期臨床試驗(yàn)已成功完成患者招募^[1]，目標(biāo)第286例成年患者全部完成入組並接受給藥
• ACTION3三期試驗(yàn)旨在評(píng)估DMX-200聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)降壓藥物治療FSGS患者兩年期間的療效與安全性
• 在完成給藥的286例成年患者中，已有69例完成完整的兩年治療期，其中65例自願(yuàn)加入開放標(biāo)籤擴(kuò)展（OLE）研究，OLE參與率達(dá)94%
• 研究已順利通過(guò)七次預(yù)定的獨(dú)立數(shù)據(jù)監(jiān)查委員會(huì)（IDMC）審查，期間未發(fā)現(xiàn)需修改試驗(yàn)方案或存在安全性問(wèn)題的情況^[2]
• 基於PARASOL合作數(shù)據(jù)分析（PARASOL研究結(jié)果）取得的積極成果，Dimerix與其美國(guó)合作夥伴Amicus Therapeutics計(jì)劃在對(duì)ACTION3試驗(yàn)數(shù)據(jù)進(jìn)行盲態(tài)分析前，就擬議的臨床試驗(yàn)終點(diǎn)向FDA徵詢意見(jiàn)^[3]
• 兒科患者作為獨(dú)立隊(duì)列的招募工作仍在進(jìn)行中，若取得成功，將使Dimerix有機(jī)會(huì)在主要市場(chǎng)將DMX-200的適用人群擴(kuò)展至青少年患者
• Dimerix繼續(xù)保持充裕資金儲(chǔ)備，以支持包括ACTION3三期臨床試驗(yàn)在內(nèi)的運(yùn)營(yíng)需求，同時(shí)持續(xù)評(píng)估新的研發(fā)機(jī)遇

澳大利亞墨爾本2025年12月15日 /美通社/ -- 擁有腎病領(lǐng)域三期臨床資產(chǎn)的生物製藥公司Dimerix Limited（ASX: DXB）今日宣佈，其針對(duì)局灶節(jié)段性腎小球硬化（FSGS）患者的DMX-200藥物ACTION3三期臨床試驗(yàn)，已成功按計(jì)劃完成第286例成年患者的入組與給藥^[1]。

ACTION3三期研究是一項(xiàng)關(guān)鍵性、多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的臨床研究，旨在評(píng)估DMX-200對(duì)正在接受穩(wěn)定劑量血管緊張素Ⅱ受體拮抗劑（ARB）治療的FSGS患者的療效與安全性?；颊咴谑褂梅€(wěn)定劑量的ARB後，將被隨機(jī)分配至DMX-200組（120毫克膠囊，每日兩次）或安慰劑組，進(jìn)行為期兩年的治療。該項(xiàng)針對(duì)FSGS患者的單一三期臨床試驗(yàn)，旨在通過(guò)收集治療期間蛋白尿減少及腎功能（估算腎小球?yàn)V過(guò)率斜率）改善的證據(jù)，為藥品獲得上市批準(zhǔn)提供充分依據(jù)。

根據(jù)試驗(yàn)方案，患者完成初步入組後需在背景用藥下進(jìn)入穩(wěn)定期，隨後接受二次篩選。僅通過(guò)再次篩選的患者方可被隨機(jī)分配至DMX-200組或安慰劑組。依照標(biāo)準(zhǔn)流程，當(dāng)前已完成入組並處?kù)斗€(wěn)定期的患者若仍符合條件，將繼續(xù)參與研究；待其完成給藥後，最終患者入組及末次給藥日期方能正式確定。

值得一提的是，Dimerix曾於2024年3月宣佈，針對(duì)FSGS患者的DMX-200藥物ACTION3三期臨床試驗(yàn)，在針對(duì)前72名隨機(jī)患者的蛋白尿（療效）終點(diǎn)預(yù)設(shè)中期分析中取得積極結(jié)果。^[4] 該分析顯示，根據(jù)統(tǒng)計(jì)學(xué)測(cè)量，在當(dāng)時(shí)時(shí)間節(jié)點(diǎn)，DMX-200在降低FSGS患者蛋白尿（腎病進(jìn)展的替代標(biāo)誌物^[5]）方面表現(xiàn)優(yōu)於安慰劑組。^[6]

Dimerix首席執(zhí)行官兼董事總經(jīng)理Nina Webster博士表示：「我們很高興宣佈，ACTION3三期試驗(yàn)中第286位患者的入組、隨機(jī)分組及給藥工作已圓滿完成，這體現(xiàn)了Dimerix團(tuán)隊(duì)及臨床合作夥伴的專業(yè)承諾與卓越執(zhí)行力。在罕見(jiàn)病研究領(lǐng)域達(dá)成這一里程碑，彰顯了我們?cè)谘}雜環(huán)境中高效推進(jìn)的能力。隨著兩年治療期內(nèi)患者數(shù)據(jù)的持續(xù)積累，我們正逐步邁向多個(gè)關(guān)鍵價(jià)值轉(zhuǎn)折點(diǎn)。本次研究成功達(dá)成招募目標(biāo)，為Dimerix與商業(yè)合作夥伴持續(xù)推進(jìn)監(jiān)管申報(bào)和潛在商業(yè)化進(jìn)程奠定基礎(chǔ)。我們衷心感謝所有患者及其家屬為此重要研究項(xiàng)目做出的寶貴貢獻(xiàn)?！?/p>

ACTION3試驗(yàn)在全球21個(gè)國(guó)家和地區(qū)開設(shè)了219個(gè)招募中心，覆蓋美國(guó)、歐洲、英國(guó)、日本、中國(guó)大陸、香港、臺(tái)灣、馬來(lái)西亞、澳大利亞及新西蘭等地。

美國(guó)地區(qū)後續(xù)計(jì)劃

Dimerix與其美國(guó)合作夥伴Amicus Therapeutics計(jì)劃就104周試驗(yàn)終點(diǎn)指標(biāo)，向美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）徵詢意見(jiàn)，並可能基於此提交加速審批申請(qǐng)。

關(guān)於ACTION3 FSGS三期研究

這項(xiàng)研究名為「血管緊張素II?1型受體（AT1R）與趨化因子受體2（CCR2）靶向治療炎癥性腎病的III期臨床試驗(yàn)」（簡(jiǎn)稱ACTION3），是一項(xiàng)關(guān)鍵性（三期）、多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照臨床試驗(yàn)，旨在評(píng)估DMX-200對(duì)正在接受穩(wěn)定劑量血管緊張素Ⅱ受體拮抗劑（ARB）治療的FSGS患者的療效與安全性。

更多研究相關(guān)信息可通過(guò)ClinicalTrials.gov（試驗(yàn)編號(hào)：NCT05183646）或澳大利亞-新西蘭臨床試驗(yàn)註冊(cè)中心（ANZCTR）（試驗(yàn)編號(hào)：ACTRN12622000066785）查詢。

參考