中國首個血友病B基因治療藥物信玖凝?（波哌達可基註射液）正式獲批

信念醫(yī)藥攜手武田中國深化本土合作  開拓血友病治療領(lǐng)域新格局

上海2025年4月10日 /美通社/ -- 信念醫(yī)藥集團（以下簡稱信念醫(yī)藥）與武田中國今日共同宣布，信玖凝^®（BBM-H901註射液, 通用名稱：波哌達可基註射液）已正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)，用於中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏癥）成年患者的治療。作為中國首個獲批的血友病B基因治療藥物¹，信玖凝^®由信念醫(yī)藥研發(fā)生產(chǎn)，武田中國負責(zé)該產(chǎn)品在中國內(nèi)地、中國香港和中國澳門的商業(yè)化進程。雙方將整合各自資源優(yōu)勢，加速為患者提供突破性的基因療法，共同開拓血友病B治療領(lǐng)域新格局。

信念醫(yī)藥聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長兼首席科學(xué)家肖嘯博士表示：「信念醫(yī)藥始終致力於前沿基因治療領(lǐng)域的研發(fā)和創(chuàng)新，以患者需求為核心，突破技術(shù)壁壘，致力於填補未被滿足的臨床需求。此次獲批是信念醫(yī)藥發(fā)展歷程中的重要裏程碑，作為中國自主研發(fā)的首款血友病B基因治療藥物¹，信玖凝^®將為血友病B患者提供一種全新的治療方案，有望幫助患者擺脫需要終生頻繁靜脈註射用藥的困擾，回歸自由人生。通過與武田中國的商業(yè)化合作，雙方將共同加速推動這一創(chuàng)新療法快速落地，讓科研成果真正惠及患者。未來，信念醫(yī)藥將努力推進該項研究成果的海外商業(yè)化進程，期望能夠惠及更多血友病B患者。」

武田製藥全球高級副總裁、武田中國總裁單國洪表示：「武田很榮幸能夠與信念醫(yī)藥共同推動本土研發(fā)的首款血友病B基因治療藥物¹實現(xiàn)高效商業(yè)轉(zhuǎn)化，讓患者切實受益於創(chuàng)新成果。信玖凝^®的獲批，將進一步豐富武田中國在罕見病領(lǐng)域的戰(zhàn)略布局和產(chǎn)品矩陣。未來，我們將持續(xù)深化與本土創(chuàng)新企業(yè)的戰(zhàn)略合作，加速推動更多突破性療法的研發(fā)與商業(yè)化成果，讓中國創(chuàng)新惠及更多患者，為提升中國罕見疾病事業(yè)高質(zhì)量發(fā)展做出貢獻?！?/p>

血友病 B 是一種遺傳性出血性疾病，由凝血因子 Ⅸ（FⅨ）缺乏引起²。長期以來，患者主要依賴終生頻繁接受靜脈註射凝血酶原復(fù)合物（PCC）或凝血因子Ⅸ 進行替代治療^3,4?；颊叱掷m(xù)頻繁出血易導(dǎo)致關(guān)節(jié)結(jié)構(gòu)和功能損傷嚴重，致殘率居高不下⁵。這不僅給患者帶來極大的身體痛苦和生活不便，也伴隨感染、血栓等風(fēng)險^3,4，高昂的治療費用也讓患者家庭長期背負沈重的經(jīng)濟負擔(dān)。

信玖凝^®采用工程化改造的嗜肝性重組腺相關(guān)病毒（rAAV）載體，可將含優(yōu)化的人凝血因子Ⅸ基因遞送到患者肝臟細胞內(nèi)，進而利用宿主細胞基因轉(zhuǎn)錄系統(tǒng)持續(xù)表達人凝血因子Ⅸ，並分泌到血液中，發(fā)揮FⅨ的促凝血活性。

信玖凝^®註冊臨床研究的牽頭研究者，中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）張磊教授表示：「血友病的傳統(tǒng)療法需要頻繁進行靜脈註射，且因子水平會隨著外源性凝血因子的半衰期而波動，部分患者還會面臨產(chǎn)生抑製物的風(fēng)險，導(dǎo)致治療效果下降，這些痛點長期困擾著患者和臨床醫(yī)生?；蛑委熕幬锏墨@批為血友病患者帶來了革命性的希望?；颊咄ㄟ^接受單次給藥，在降低出血風(fēng)險和關(guān)節(jié)損傷風(fēng)險的基礎(chǔ)上，有望告別終身頻繁靜脈註射的困境，使血友病的治療目標(biāo)進一步提升。我們相信，隨著藥物研發(fā)的不斷突破和臨床經(jīng)驗的積累，血友病的治療將邁向一個全新的時代，為患者帶來更高質(zhì)量的生活?！?/p>

信玖凝^®於2019年開始研究者發(fā)起的研究（IIT）。2022年，IIT研究成果先後發(fā)表於國際權(quán)威期刊《柳葉刀-血液病學(xué)》和《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜誌》^5,6，研究納入的10例中重度血友病B成年患者，在接受基因治療後中位隨訪58周，F(xiàn)IX活性達到平均36.9 IU/dL（基於actin FSL aPTT試劑的一期法）。隨訪過程無嚴重不良事件（SAE），無3-4級不良事件⁵。3年以上長期隨訪結(jié)果在2024國際血栓與止血學(xué)會（ISTH）大會上以口頭報告形式展示，與2022年文章發(fā)表時相比，患者FIX活性在各隨訪節(jié)點保持穩(wěn)定，且未觀察到藥物相關(guān)嚴重不良事件、血栓事件及抑製物產(chǎn)生⁸。

2021年8月，信玖凝®獲批在國內(nèi)開展註冊臨床研究，2022年8月被國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心納入"突破性治療品種"名單⁷，同月獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的孤兒藥認定（ODD）；2024年獲得FDA兒科罕見病資格認定（RPDD）以及歐洲藥品管理局（EMA）先進治療藥物分類認證（ATMP）。

2024年12月，信念醫(yī)藥在第66屆美國血液學(xué)會（ASH）年會正式發(fā)布Ⅲ期臨床研究結(jié)果。結(jié)果顯示，接受基因治療後隨訪52周時，受試者年化出血率（ABR）均值為0.6，平均FⅨ活性達到55.08 IU/dL（基於SynthaSIL aPTT試劑的一期法），外源性FⅨ藥物的平均輸註次數(shù)從治療前的58.2次/年降至治療後的2.9次/年。26名受試者中的21位（80.8%）在治療後未出現(xiàn)出血事件，且所有受試者均無嚴重不良事件發(fā)生⁸。該研究中所有患者仍在持續(xù)隨訪過程中。

參考文獻

關(guān)於信念醫(yī)藥

信念醫(yī)藥集團（Belief BioMed Inc.），是一家集基因治療產(chǎn)品研發(fā)、生產(chǎn)和臨床應(yīng)用為一體的高科技企業(yè)。公司致力於通過安全高效的病毒載體技術(shù)為嚴重遺傳疾病和慢性疾病提供更加有效的創(chuàng)新性基因療法。公司研發(fā)了數(shù)百種載體關(guān)鍵技術(shù)，包括HEK293細胞懸浮無血清培養(yǎng)工藝和全層析規(guī)模化純化工藝，並建立了基因治療藥物商業(yè)化生產(chǎn)平臺。公司在靶向不同組織的AAV新型衣殼、高效的轉(zhuǎn)基因表達盒設(shè)計、先進的臨床級載體製造工藝等領(lǐng)域進行了全面布局。同時還建立了豐富的研發(fā)管線，治療領(lǐng)域覆蓋血友病、杜氏肌營養(yǎng)不良癥、帕金森病、骨關(guān)節(jié)炎等未被滿足臨床需求的疾病，多個產(chǎn)品管線已經(jīng)進入臨床研究階段或IND申報階段，其針對血友病B的基因療法的新藥已獲中國國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)上市。

更多信息，敬請訪問：www.beliefbiomed.com。

關(guān)於武田

武田製藥以"為人類創(chuàng)造健康生活，為世界締造美好未來"為使命。我們專註於消化和炎癥性疾病、罕見病、血液製品、腫瘤、神經(jīng)科學(xué)及疫苗等關(guān)鍵治療領(lǐng)域，著力研發(fā)並為患者帶來突破性的創(chuàng)新療法。我們的目標(biāo)是攜手合作夥伴，打造動態(tài)化和多樣化的產(chǎn)品管線，不斷改善患者體驗，並拓展對前沿性治療方案的探索。

武田製藥總部位於日本，作為一家以價值觀為基礎(chǔ)、以研發(fā)為驅(qū)動的全球化生物製藥公司，我們始終致力於兌現(xiàn)對患者、員工和地球的承諾。我們遍布全球80多個國家和地區(qū)的員工肩負著相同的使命，始終踐行兩個多世紀以來形成的價值觀。

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