南京2024年11月6日 /美通社/ -- 11月1日，南京維立志博生物科技股份有限公司（以下簡(jiǎn)稱"維立志博"）自主研發(fā)、擁有全球知識(shí)產(chǎn)權(quán)的1類新藥LBL-034獲美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療多發(fā)性骨髓瘤（MM）。
LBL-034是應(yīng)用維立志博自主研發(fā)并具有知識(shí)產(chǎn)權(quán)的CD3雙抗技術(shù)平臺(tái)"LeadsBodyTM"開發(fā)的新一代靶向GPRC5D及CD3的人源化雙特異性T細(xì)胞銜接抗體，是全球第三個(gè)進(jìn)入臨床階段的靶向GPRC5D的CD3 T細(xì)胞連接器。LBL-034僅在GPRC5D+細(xì)胞存在時(shí)選擇性地與T細(xì)胞結(jié)合，從而在GPRC5D表達(dá)的腫瘤微環(huán)境中條件性地激活T細(xì)胞。在高、中及低GPRC5D表達(dá)的細(xì)胞中，LBL-034始終表現(xiàn)出優(yōu)異的靶向腫瘤細(xì)胞殺傷作用，以及強(qiáng)大的劑量依賴性抗腫瘤活性，顯示有成為同類抗腫瘤藥最佳選擇的潛力。
LBL-034主要作用機(jī)制
LBL-034于2023年7月分別在中國(guó)和美國(guó)獲準(zhǔn)開展臨床研究，并于2023年11月在中國(guó)啟動(dòng)了在復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）患者中開放標(biāo)簽、多中心、劑量遞增/擴(kuò)展的I/II期研究。這項(xiàng)由北京大學(xué)人民醫(yī)院路瑾教授牽頭、多中心參與的臨床研究展現(xiàn)了良好的安全性和有效性，并將在2024年第66屆美國(guó)血液學(xué)會(huì)年會(huì)（ASH）展示其初步臨床數(shù)據(jù)。
孤兒藥資格認(rèn)定是FDA對(duì)維立志博LBL-034在MM治療領(lǐng)域顯著潛力的高度認(rèn)可。孤兒藥資格認(rèn)定是FDA為鼓勵(lì)開發(fā)罕見病治療藥物而設(shè)立的，可為新藥開發(fā)提供一系列的激勵(lì)措施，包括但不限于：（1）臨床試驗(yàn)費(fèi)用的稅收抵免?；（2）FDA對(duì)臨床研究各階段的特別指導(dǎo)；（3）免除新藥注冊(cè)申請(qǐng)費(fèi)用；（4）上市后享有7年的市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)。這將有助于加快推進(jìn)LBL-034在全球的后續(xù)臨床開發(fā)和上市進(jìn)程。
FDA對(duì)孤兒藥認(rèn)定的政策
維立志博首席醫(yī)學(xué)官蔡勝利博士表示："很高興我們?cè)陂_發(fā)新藥造福罕見病患者的道路上取得積極進(jìn)展。MM目前仍是無(wú)法治愈的惡性腫瘤，隨著多線用藥，復(fù)發(fā)的間隙會(huì)越來(lái)越短，最終演變?yōu)镽RMM，嚴(yán)重威脅患者的生命健康，開發(fā)新的、更有效的治療方案迫在眉睫。LBL-034采用了獨(dú)特的分子設(shè)計(jì)，非臨床研究結(jié)果顯示其具有良好的抗腫瘤效果及安全性。我們將加速LBL-034的臨床開發(fā)進(jìn)程，力求早日將安全、有效的治療方案帶給全球MM患者。"
維立志博創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)、CEO康小強(qiáng)博士表示："LBL-034是維立志博首個(gè)獲得FDA孤兒藥認(rèn)定的產(chǎn)品，標(biāo)志著我們?cè)谶@條充滿挑戰(zhàn)但又意義非凡的道路上邁出了成功的第一步，我們也將以此為契機(jī)，進(jìn)一步優(yōu)化管線布局，拓寬在生物醫(yī)藥領(lǐng)域的探索邊界，為更多未被滿足的醫(yī)藥需求提供創(chuàng)新解決方案。"
關(guān)于多發(fā)性骨髓瘤
多發(fā)性骨髓瘤（MM）是一種克隆漿細(xì)胞異常增殖引起的惡性漿細(xì)胞疾病，約占血液系統(tǒng)惡性腫瘤的10%，約占全部腫瘤性疾病的1%。SEER的最新數(shù)據(jù)顯示，2021年美國(guó)約有MM患者179,000例，符合FDA對(duì)罕見病的定義標(biāo)準(zhǔn)。近年來(lái)，隨著蛋白酶體抑制劑（PI）、免疫調(diào)節(jié)藥物（IMiD）、選擇性核輸出抑制劑、CD38靶向抗體、雙特異性抗體和CAR-T細(xì)胞療法等成功開發(fā)，已顯著改善MM腫瘤反應(yīng)率和生存預(yù)后，但依然存在未滿足臨床需求，根據(jù)SEER數(shù)據(jù)庫(kù)，2024年美國(guó)預(yù)計(jì)新發(fā)病例約為35,780例，占所有新發(fā)癌癥病例的1.8%，預(yù)計(jì)死亡人數(shù)約為12,540人，占所有癌癥死亡人數(shù)的2.0%，亟需更有效的治療方案。
