云頂新耀宣布中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)全球首個(gè)對(duì)因治療IgA腎病藥物耐賦康?的新藥上市許可申請(qǐng)

耐賦康^®獲批填補(bǔ)了從疾病源頭治療IgA腎病的空白，開(kāi)啟IgA腎病治療新時(shí)代

上海2023年11月24日 /美通社/ -- 云頂新耀（HKEX 1952.HK）是一家專(zhuān)注于創(chuàng)新藥及疫苗開(kāi)發(fā)、制造和商業(yè)化的生物制藥公司，今日宣布中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已批準(zhǔn)耐賦康^®（Nefecon^®）的新藥上市許可申請(qǐng)（NDA），用于治療具有進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)的原發(fā)性IgA腎病成人患者。作為全球首個(gè)IgA腎病的對(duì)因治療藥物，此次耐賦康^®在中國(guó)正式獲批，填補(bǔ)了從疾病源頭治療IgA腎病的空白，開(kāi)啟了IgA腎病的治療新時(shí)代。

中國(guó)是全球原發(fā)性腎小球疾病發(fā)病率最高的國(guó)家，而作為常見(jiàn)的原發(fā)性腎小球疾病，IgA腎病約占35%～50%，有約500萬(wàn)患者，且發(fā)病年齡較輕、預(yù)后不佳，易進(jìn)展至終末期腎病。有研究顯示，幾乎所有IgA腎病患者在其預(yù)期壽命內(nèi)均有進(jìn)展為終末期腎病的風(fēng)險(xiǎn)，需要進(jìn)行透析或腎移植。同時(shí)IgA腎病具有地區(qū)、種族差異，尤其是中國(guó)IgA腎病人群病理改變更嚴(yán)重、疾病進(jìn)展速度更快。而目前國(guó)內(nèi)針對(duì)IgA腎病的治療方案以RAS抑制劑的支持性治療和全身免疫抑制劑為主，缺少?gòu)募膊≡搭^改變疾病進(jìn)展的針對(duì)性治療方法，即對(duì)因治療。IgA腎病患者的治療現(xiàn)狀存在巨大的未滿足醫(yī)療需求。繼耐賦康^®在中國(guó)內(nèi)地和中國(guó)澳門(mén)獲批后，還有望于近期在新加坡和中國(guó)香港獲得NDA批準(zhǔn)。

云頂新耀首席執(zhí)行官羅永慶表示："我們非常激動(dòng)地迎來(lái)了耐賦康^®在中國(guó)的獲批，在此我代表公司感謝所有幫助耐賦康^®進(jìn)入國(guó)內(nèi)臨床應(yīng)用的科學(xué)家、醫(yī)生、患者和同仁們。東亞地區(qū)尤其是中國(guó)的IgA腎病患者發(fā)病率更高、發(fā)病年齡更輕、疾病進(jìn)展更快，中國(guó)有約500萬(wàn)患者迫切需要對(duì)因治療的創(chuàng)新療法來(lái)延緩疾病進(jìn)展。而耐賦康^®的NefIgArd 3期研究在中國(guó)人群中取得了非常積極的結(jié)果，9個(gè)月的治療，在停藥觀察15個(gè)月后，仍能減少腎功能衰退達(dá)66%，預(yù)計(jì)可延緩12.8年進(jìn)展至腎功能衰竭；同時(shí)還使蛋白尿下降43%，無(wú)鏡下血尿的患者比例從基線的26.9%明顯增加至57.7%，相比全球患者人群擁有更好的療效。耐賦康^®在中國(guó)的獲批也對(duì)公司確立在腎科領(lǐng)域的領(lǐng)先優(yōu)勢(shì)具有里程碑意義。公司在積極籌備耐賦康^®的商業(yè)化上市、 盡快為國(guó)內(nèi)約500萬(wàn)IgA腎病患者帶來(lái)該疾病首創(chuàng)藥物的同時(shí)，也將繼續(xù)全力推動(dòng)有巨大未滿足醫(yī)療需求的其它腎病及自身免疫性疾病領(lǐng)域的其他創(chuàng)新藥物研發(fā)，以惠及更多中國(guó)及亞洲患者。"

耐賦康^®全球3期臨床研究NeflgArd的全球指導(dǎo)委員會(huì)成員、北京大學(xué)第一醫(yī)院張宏教授表示："IgA腎病是中國(guó)最常見(jiàn)的原發(fā)性腎小球疾病，發(fā)病年齡較輕，預(yù)后不佳，易進(jìn)展至終末期腎病，給患者和社會(huì)帶來(lái)沉重的疾病負(fù)擔(dān)。且跟歐美人群相比，中國(guó)人群的IgA腎病患者疾病進(jìn)展更快，預(yù)后更差。NefIgArd研究的完整結(jié)果表明，Nefecon^®能夠保護(hù)腎功能，延緩患者進(jìn)展至透析或腎移植，顯著降低尿蛋白和血尿，且安全性、耐受性良好。在中國(guó)人群數(shù)據(jù)分析中，Nefecon^®顯示出能減少腎功能衰退達(dá)66%。Nefecon^®此次在中國(guó)的獲批，填補(bǔ)了中國(guó)IgA腎病無(wú)適應(yīng)癥治療藥物的空白，也讓這款目前IgA腎病全球唯一對(duì)因治療藥物能更多地惠及中國(guó)患者，改善疾病預(yù)后，同時(shí)也為臨床醫(yī)生帶來(lái)新的治療選擇。"

上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院腎臟科主任謝靜遠(yuǎn)教授表示："IgA腎病在亞洲高發(fā)，也是我國(guó)青壯年腎衰的主要病因之一?；颊咭坏┻M(jìn)展至終末期腎臟病，將為個(gè)人、家庭乃至社會(huì)帶來(lái)極大的醫(yī)療負(fù)擔(dān)。長(zhǎng)期以來(lái)，該病一直缺乏特異性治療方案，導(dǎo)致對(duì)該方向的醫(yī)療需求缺口巨大。作為全球首個(gè)對(duì)因治療IgA腎病的藥物，Nefecon^®已經(jīng)相繼在美國(guó)和歐盟獲批上市。幸運(yùn)的是，在國(guó)家政策推動(dòng)下，我國(guó)患者用藥的綠色通道提前開(kāi)啟。2023年4月24日在博鰲的瑞金醫(yī)院海南分院開(kāi)出國(guó)內(nèi)首張?zhí)幏?。隨訪中，該藥物能較有效地穩(wěn)定腎功能，降低蛋白尿、血尿，并且患者對(duì)其耐受性良好。Nefecon^®此次在中國(guó)獲批具有重大意義，為IgA腎病患者帶來(lái)新希望，也助力醫(yī)生更好地對(duì)IgA腎病患者開(kāi)展長(zhǎng)程隨訪指導(dǎo)及管理。"

作為全球首個(gè)獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）和歐洲藥物管理局（EMA）批準(zhǔn)的對(duì)因治療IgA腎病的藥物，耐賦康^®是靶向腸道的黏膜免疫調(diào)節(jié)劑，其通過(guò)特殊的制作工藝，將布地奈德（糖皮質(zhì)激素的一種）靶向釋放于回腸末端的黏膜B細(xì)胞（包括派爾集合淋巴結(jié)），膠囊溶解后，三層包衣微丸持續(xù)穩(wěn)定釋放布地奈德，高濃度覆蓋整個(gè)靶區(qū)域，從而減少誘發(fā)IgA腎病的半乳糖缺陷的IgA1抗體（Gd-IgA1）產(chǎn)生，進(jìn)而干預(yù)發(fā)病機(jī)制上游階段，能延緩12.8年進(jìn)展至透析或腎移植。

NefIgArd 3期全球臨床試驗(yàn)是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、多中心研究，在接受優(yōu)化RAS抑制劑治療的原發(fā)性IgA腎病成人患者中評(píng)估了耐賦康^®（16 mg/d，每日一次）與安慰劑相比的療效和安全性。這項(xiàng)研究為期2年，包括9個(gè)月的耐賦康^®或安慰劑治療期，隨后是15個(gè)月的停藥隨訪期。全球研究結(jié)果顯示：與安慰劑相比，耐賦康^®不僅帶來(lái)了持久的蛋白尿下降，減少鏡下血尿風(fēng)險(xiǎn)，更重要的是在估算腎小球?yàn)V過(guò)率（eGFR）上顯示出具有臨床意義且統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性優(yōu)勢(shì)（p<0.0001），能延緩腎功能衰退達(dá)50%。

而中國(guó)亞組數(shù)據(jù)顯示了耐賦康^®在腎功能保護(hù)、蛋白尿下降和鏡下血尿改善等方面比全球研究中數(shù)值上更好的療效，同時(shí)亦觀察到在僅使用支持性治療的中國(guó)患者對(duì)照組更快速的疾病進(jìn)展。在2年的治療和觀察期間，耐賦康^®治療組時(shí)間加權(quán)的eGFR平均下降3.7 ml/min/1.73㎡，而安慰劑組時(shí)間加權(quán)的eGFR平均下降13.3 ml/min/1.73㎡，耐賦康治療可帶來(lái)9.6 ml/min/1.73㎡的eGFR 獲益，這一數(shù)值大于全球人群的治療獲益（5.1 ml/min/1.73㎡）。中國(guó)人群中eGFR在24個(gè)月時(shí)較基線的平均絕對(duì)變化表明，耐賦康^®治療的患者腎功能惡化程度較安慰劑減少了約66%，這一數(shù)值在全球人群約為50%。同時(shí)，在2年內(nèi)觀察到耐賦康^®組的蛋白尿降低作用持久。與安慰劑相比，中國(guó)人群9個(gè)月的耐賦康^®治療在9個(gè)月和24個(gè)月時(shí)分別使尿蛋白肌酐比值（UPCR）降低31%和43%。而全球人群在9個(gè)月與24個(gè)月時(shí)約下降30%。此外，在安慰劑組，中國(guó)人群在24個(gè)月時(shí)的平均UPCR自基線上升了18.6%，而全球人群卻有輕微的下降，說(shuō)明了中國(guó)人群的疾病進(jìn)展相較于全球人群更快。在中國(guó)人群中，耐賦康^®組2年內(nèi)無(wú)鏡下血尿的患者比例從基線的26.9%明顯改善至57.7%，而安慰劑組無(wú)變化。該中國(guó)患者數(shù)據(jù)已發(fā)表于2023年11月舉行的美國(guó)腎臟病學(xué)會(huì)腎臟周。

耐賦康^®是第一款被中國(guó)藥監(jiān)局納入突破性治療品種的非腫瘤藥物，其新藥上市申請(qǐng)也被納入優(yōu)先審評(píng)程序。耐賦康^®已于2021年12月獲得美國(guó)FDA加速批準(zhǔn)上市，2022年7月獲得歐盟委員會(huì)附條件上市許可批準(zhǔn)。

線上投資人會(huì)議信息：

中文會(huì)議：

會(huì)議時(shí)間：2023年11月27日，星期一，上午9時(shí)（北京時(shí)間）

會(huì)議直播鏈接：https://s.comein.cn/Af2JR

同時(shí)，參會(huì)者也可以使用以下?lián)苋胄畔苋腚娫挄?huì)議：

英文會(huì)議： 

會(huì)議時(shí)間：2023年11月27日，星期一，晚上9時(shí)（北京時(shí)間）/早上8時(shí)（美國(guó)東部時(shí)間）

注冊(cè)鏈接：https://www.acecamptech.com/eventDetail/60504920

參會(huì)者需要在電話會(huì)議之前進(jìn)行注冊(cè)。

會(huì)議直播鏈接：https://www.acecamptech.com/meeting_live/70506817/5971?event_id=60504920

同時(shí)，參會(huì)者也可以使用以下?lián)苋胄畔苋腚娫挄?huì)議：

英文會(huì)議結(jié)束后，您可以通過(guò)訪問(wèn)云頂新耀官網(wǎng)（http://www.everestmedicines.com）收聽(tīng)英文會(huì)議回放。

關(guān)于耐賦康^®（Nefecon^®）

耐賦康^® (Nefecon^®) 是口服靶向布地奈德遲釋膠囊，作為全球唯一對(duì)因治療IgA腎病的治療藥物，是靶向腸道的黏膜免疫調(diào)節(jié)劑，能減少50%腎功能下降，在中國(guó)人群中能延緩腎功能衰退達(dá)66%，將疾病進(jìn)展至透析或腎移植的時(shí)間延緩了10年以上。布地奈德是一種具有強(qiáng)糖皮質(zhì)激素活性和弱鹽皮質(zhì)激素活性的糖皮質(zhì)激素，首過(guò)代謝程度達(dá)90%，具有良好的安全性。耐賦康^®專(zhuān)為IgA腎病患者研制，遲釋膠囊含布地奈德4mg，通過(guò)特殊的制作工藝，將布地奈德靶向釋放于回腸末端的黏膜B細(xì)胞（包括派爾集合淋巴結(jié)），膠囊溶解后，三層包衣微丸持續(xù)穩(wěn)定釋放布地奈德，高濃度覆蓋整個(gè)靶區(qū)域，從而減少誘發(fā)IgA腎病的半乳糖缺陷的IgA1抗體（Gd-IgA1）產(chǎn)生，進(jìn)而干預(yù)發(fā)病機(jī)制上游階段，達(dá)到治療IgA腎病的作用。2019年6月，云頂新耀與Calliditas簽訂獨(dú)家授權(quán)許可協(xié)議，獲得在大中華地區(qū)和新加坡開(kāi)發(fā)以及商業(yè)化耐賦康^®的權(quán)利。該協(xié)議于2022年3月擴(kuò)展，將韓國(guó)納入云頂新耀的授權(quán)許可范圍。

關(guān)于云頂新耀

云頂新耀是一家專(zhuān)注于創(chuàng)新藥和疫苗開(kāi)發(fā)、制造及商業(yè)化的生物制藥公司，致力于滿足亞洲市場(chǎng)尚未滿足的醫(yī)療需求。云頂新耀的管理團(tuán)隊(duì)在中國(guó)及全球領(lǐng)先制藥企業(yè)從事過(guò)高質(zhì)量臨床開(kāi)發(fā)、藥政事務(wù)、化學(xué)制造與控制（CMC）、業(yè)務(wù)發(fā)展和運(yùn)營(yíng)，擁有深厚的專(zhuān)長(zhǎng)和豐富的經(jīng)驗(yàn)。云頂新耀已打造多款有潛力成為全球同類(lèi)首創(chuàng)或者同類(lèi)最佳的藥物組合，其中大部分已經(jīng)處于臨床試驗(yàn)后期階段。公司的治療領(lǐng)域包括腎科疾病、感染性和傳染性疾病、自身免疫性疾病。有關(guān)更多信息，請(qǐng)?jiān)L問(wèn)公司網(wǎng)站：www.everestmedicines.com。

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