上海2023年7月3日 /美通社/ -- 九天生物（Skyline Therapeutics）宣布，其創(chuàng)新的AAV眼科基因治療藥物SKG0106新藥臨床試驗（IND）已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準，即將開展針對新生血管性年齡相關性黃斑變性（nAMD）的I/IIa期臨床試驗。
SKG0106眼內注射溶液是九天生物自主研發(fā)的新型AAV載體，攜帶編碼獨特的抗VEGF蛋白的轉基因序列，通過單次玻璃體腔注射導入眼內，高效轉導視網(wǎng)膜細胞表達抗VEGF蛋白，具有特異性抑制VEGF生物活性的作用。在全面深入的臨床前研究中，SKG0106顯示出卓越的靶組織趨向性、轉導性和生物分布，以及單次玻璃體注射后高效持久抑制眼內新生血管生長的療效及良好安全性。
支持SKG0106的IND申報及臨床研究的藥物由九天生物全自有的先進AAV基因治療平臺完成工藝開發(fā)和GMP生產。該平臺擁有完整的質粒、細胞和病毒載體工藝開發(fā)、分析開發(fā)和GMP生產及質控體系，為公司研發(fā)管線項目臨床前和臨床研究提供高質量的基因治療藥物。
