蘇州2023年3月31日 /美通社/ -- 2023年3月30日，基因與細胞治療藥物研發(fā)生產及注冊申報一體化服務全國巡講沙龍-蘇州站成功舉辦。此次主題沙龍由博騰生物聯合戰(zhàn)略合作伙伴賽賦醫(yī)藥、三卿生物、軍科正源、昆拓主辦，由BioBAY、杭州科百特、火石數鏈戰(zhàn)略支持，旨在結合實踐案例和行業(yè)經驗，共同探討當前基因與細胞治療藥物研發(fā)、生產及注冊申報過程中所遇到的技術、規(guī)范等問題，推動CGT行業(yè)持續(xù)健康發(fā)展。
博騰生物營銷部副總經理閻宇致歡迎辭，代表主辦方向所有參會者表示了熱烈的歡迎，衷心希望此次沙龍能夠促進CGT創(chuàng)新藥企和行業(yè)專家們之間的交流，共同探討研發(fā)生產及注冊過程中的問題，分享最新進展。
博騰生物細胞治療市場開發(fā)副總經理孫啟鴻博士指出基因與細胞治療藥物在政策和患者需求的雙重驅動下獲得快速發(fā)展，科學的不斷進步加速了靶點的發(fā)現及臨床驗證，也促進了新藥的獲批及上市，從而讓廣大患者早日受益。隨著靶向治療的不斷發(fā)展，臨床痛點、未滿足臨床需求和疾病復發(fā)驅動了靶點藥物的不斷迭代。博騰生物利用自身的優(yōu)勢，積極為藥企賦能，提供專業(yè)、高效且一體化的申報和項目管理服務，包含CMC藥學研究、非臨床研究和臨床研究方案及臨床藥物生產，加速藥物獲批與上市。
賽賦醫(yī)藥集團副總裁、藥理病毒專家戴學棟博士介紹了當前全球監(jiān)管機構對基因治療產品非臨床研究的一般要求，并結合基因治療產品的特點概述了基因治療產品非臨床研究的需要特殊考慮和面臨的挑戰(zhàn)。分別以CAR-T細胞產品和AAV基因治療產品為例，詳細介紹了離體基因治療產品和在體基因治療產品非臨床研究的關注重點，以及賽賦醫(yī)藥在CGT領域的服務能力和相關經驗。
博騰生物細胞治療工藝開發(fā)助理副總經理胡迪超博士表示早期的CAR-T細胞藥物開發(fā)是基于貼壁HEK293T細胞生產慢病毒，隨著工藝技術地不斷發(fā)展，基于無血清的懸浮HEK293或HEK293T細胞生產慢病毒的工藝已日趨成熟。慢病毒載體生產系統(tǒng)的選擇以及純化方法的開發(fā)需要綜合考慮病毒滴度、雜質去除、病毒轉導活性、生產成本、生產工藝的可放大型以及工藝的穩(wěn)定性和一致性。此外，慢病毒載體的分子設計不僅對病毒滴度有影響，也與臨床安全性高度相關。
三卿生物聯合創(chuàng)始人李丹博士指出近年來細胞和基因治療產業(yè)飛速發(fā)展，隨著相關監(jiān)管政策及指導原則不斷發(fā)布，按照藥品理念進行細胞產品開發(fā)的路徑也逐漸完善，但藥品注冊申報的合規(guī)性依然是行業(yè)內關注的焦點。她分享了在申報過程中立項、藥學、非臨床、臨床、注冊申報等不同環(huán)節(jié)中經常遇到的典型問題，對問題和一般要求進行了詳細講解，為大家在注冊申報過程中規(guī)避風險提供了寶貴的參考意見。她還重點強調了要用以終為始、全流程管理的理念進行產品開發(fā)，將注冊和項目管理工作融入到產品開發(fā)的各個環(huán)節(jié)，加快藥品開發(fā)和上市進程。
博騰生物分析檢測&基因治療工藝與生產副總經理陳慧博士指出基因細胞治療產品種類多樣，特性和生產工藝的復雜性對生產和質量控制提出了非常高的要求。陳博士從基因與細胞治療產品的特性、應用及法規(guī)層面對CGT產品做了整體性的介紹，同時分享了細胞治療產品原材料的質量控策略和要點。通過展示博騰生物CAR-T工藝平臺數據，陳博士詳細分享了CAR-T產品在工藝過程和制劑產品中細胞表型的變化趨勢，以及工藝雜質的質量研究要點和質量控制策略，從展示的多批次數據來看，博騰生物的細胞生產工藝具有非常好的批間一致性，且質量可控。對CGT產品和工藝的持續(xù)理解和優(yōu)化離不開靈敏和穩(wěn)定的分析方法，博騰生物借助內部全面的分析檢測平臺對CGT產品的分析方法持續(xù)開發(fā)迭代，為客戶項目保駕護航。
軍科正源生物標志物分析部門總監(jiān)孫云娟指出細胞治療產品具有多樣性、技術更新迭代快等特點，從早期不同來源、不同分化功能的干細胞，到體內免疫細胞的體外擴大培養(yǎng)、特異性免疫細胞的修飾改造等等，這些產品的研發(fā)態(tài)勢是積極令人鼓舞的，但是也為研發(fā)中臨床的評價工作帶來很大的挑戰(zhàn)。細胞治療產品由于成分的復雜性，作用機制未充分描述，多種生物活性、分析方法技術限制等因素決定了每一個研究目的中會有多種分析需求，比如PK研究涉及多技術、多組分，PD/biomarker研究設及多指標、多平臺，免疫原性研究涉及多結構、多機制等。本次分享就近年來細胞治療產品臨床評價中生物分析中上述方向檢測方法選擇、影響因素、可能遇到的挑戰(zhàn)及注意問題等申辦者關注的問題進行討論。
昆拓臨床項目管理助理總監(jiān)李文婷指出自體細胞產品多中心注冊臨床運營管理是挑戰(zhàn)和機遇共存的。從IIT/POC走向注冊進一步走向多中心試驗，面臨著多中心標準化、質量控制與監(jiān)管、臨床資源競爭、數據管理與分析這些挑戰(zhàn)。臨床CRO公司，是很好的臨床研究策略和管理服務的解決途徑，可以助力和輔導細胞研究的申辦方探索和形成自己品種定制化、可市場化的臨床應用管理。進一步與多中心注冊試驗的機遇"有效輔導醫(yī)生執(zhí)行醫(yī)學轉化計劃、基于臨床試驗參與者利益的市場布局、競爭與共贏帶來的行業(yè)快速發(fā)展"實現握手。
后續(xù)，我們將走進北京、杭州、廣州、上海等城市，為生物醫(yī)藥產業(yè)園區(qū)企業(yè)分享"基因與細胞治療藥物研發(fā)生產及注冊申報一體化服務主題沙龍"，共同探討當前基因與細胞治療藥物研發(fā)、生產及注冊申報相關問題，促進生物醫(yī)藥產業(yè)發(fā)展。
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蘇州博騰生物制藥有限公司成立于2018年12月，立足于蘇州工業(yè)園區(qū)，以上市公司-重慶博騰制藥科技股份有限公司（股票代碼：300363）為依托，搭建了質粒、細胞治療、基因治療、溶瘤病毒、核酸治療及活菌療法等CDMO平臺，提供從建庫，工藝方法及分析方法開發(fā)，cGMP生產到制劑灌裝的端到端服務，貫穿藥物不同研發(fā)階段，幫助客戶加快藥物研發(fā)與上市進程。
博騰生物聚焦基因與細胞治療，在博騰股份的成功經驗之上，以國際一流的專業(yè)人才為核心，秉承"客戶第一"的服務宗旨，以"合規(guī)、專業(yè)、專注、開放協作"為品牌理念，延續(xù)母公司強大的IP保護和項目管理機制以及完善的質量管理體系，充分利用核心團隊將基因和細胞治療產品推向臨床直至上市的成功經驗，為全球客戶提供優(yōu)質和高效的服務，讓好藥更早惠及大眾。
