蘇州2022年3月18日 /美通社/ -- 基石藥業(yè)（香港聯(lián)交所代碼：2616），一家專注于研究開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫療法及精準(zhǔn)治療藥物的領(lǐng)先生物制藥公司，今日宣布，選擇性RET抑制劑pralsetinib用于治療轉(zhuǎn)染重排（RET）基因融合陽性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）的新藥上市申請(qǐng)已在中國香港獲受理。
基石藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官楊建新博士表示：“繼同類首創(chuàng)精準(zhǔn)靶向藥AYVAKIT®（avapritinib）于2021年12月在中國香港獲批用于治療攜帶PDGFRA D842V突變胃腸道間質(zhì)瘤患者之后，我們很高興又一款精準(zhǔn)靶向藥物pralsetinib成功遞交非小細(xì)胞肺癌的新藥上市申請(qǐng)。在全球ARROW臨床研究中，pralsetinib在RET融合陽性NSCLC患者中顯示出持久的臨床獲益和良好安全性結(jié)果。我們期待pralsetinib能夠在中國香港早日獲批上市，造福更多患者。”
此次pralsetinib在中國香港的新藥上市申請(qǐng)獲受理是基于一項(xiàng)全球I/II期ARROW臨床研究。該研究旨在評(píng)估pralsetinib在RET融合陽性的非小細(xì)胞肺癌、RET突變型甲狀腺髓樣癌和其他RET融合的晚期實(shí)體瘤患者中的安全性、耐受性和有效性。
2021年6月美國臨床腫瘤學(xué)會(huì)（ASCO）年會(huì)上公布了ARROW研究中全球RET融合陽性NSCLC患者的試驗(yàn)結(jié)果。截至2020年11月6日的數(shù)據(jù)，在接受起始劑量400mg每日一次的療效可評(píng)估的RET融合陽性NSCLC患者中，pralsetinib具有持久的臨床獲益。
-在68例未經(jīng)系統(tǒng)性治療的患者中，總體緩解率（ORR）為 79%（95% CI：68%、88%）。完全緩解率（CR）為6%，10%患者的靶病灶完全消失，74%的患者為部分緩解（PR）。中位緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）尚未達(dá)到（95% CI：9.0個(gè)月，未達(dá)到）。
-在126例既往接受過含鉑化療的患者中，ORR為 62%（95% CI：53%、70%）。CR率為4%，12%患者的靶病灶完全消失，58%的患者達(dá)到PR。中位DOR為 22.3個(gè)月（95% CI：15.1個(gè)月，未達(dá)到）。
-截至數(shù)據(jù)截止日期，共有471例不同瘤種患者入組，最常見的不良事件（AE）是中性粒細(xì)胞減少、天冬氨酸氨基轉(zhuǎn)移酶升高、貧血、白細(xì)胞計(jì)數(shù)減少、丙氨酸氨基轉(zhuǎn)移酶升高、高血壓、便秘和乏力。
關(guān)于RET融合陽性非小細(xì)胞肺癌
近年來肺癌發(fā)病率在中國持續(xù)增長。根據(jù)世界衛(wèi)生組織國際癌癥研究機(jī)構(gòu)（IARC）發(fā)布的2020年全球最新癌癥負(fù)擔(dān)數(shù)據(jù)，中國在2020年約有82萬新發(fā)肺癌病例數(shù)，約有 71萬肺癌導(dǎo)致的死亡人數(shù)。在男性和女性癌癥患者中，肺癌均為癌癥相關(guān)死亡的主要原因。其中，非小細(xì)胞肺癌占肺癌的大多數(shù)。
在肺癌領(lǐng)域，EGFR、ALK、ROS1等驅(qū)動(dòng)基因突變已廣泛普及，針對(duì)這些驅(qū)動(dòng)基因的靶向藥物均已獲批上市。RET融合是新近發(fā)現(xiàn)的肺癌驅(qū)動(dòng)基因，在非小細(xì)胞肺癌中RET融合患者約占1- 2%，常見于不吸煙的年輕人群。
關(guān)于Pralsetinib
Pralsetinib是一種口服、每日一次、強(qiáng)效高選擇性RET抑制劑，已獲中國國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于治療既往接受過含鉑化療的轉(zhuǎn)染重排（RET）基因融合陽性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）成人患者，需要系統(tǒng)性治療的晚期或轉(zhuǎn)移性RET突變型甲狀腺髓樣癌（MTC）成人和12歲及以上兒童患者，以及需要系統(tǒng)性治療且放射性碘難治（如果放射性碘適用）的晚期或轉(zhuǎn)移性RET融合陽性甲狀腺癌（TC）成人和12歲及以上兒童患者。
美國食品藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)其以商品名為GAVRETO上市銷售，三項(xiàng)適應(yīng)癥分別為：用于治療經(jīng)FDA批準(zhǔn)的檢測方法檢測證實(shí)為轉(zhuǎn)移性RET融合陽性NSCLC的成人患者、需要系統(tǒng)性治療的晚期或轉(zhuǎn)移性RET突變甲狀腺髓樣癌成人和12歲及以上兒童患者，以及需要系統(tǒng)性治療且放射性碘難治（如適用）的晚期或轉(zhuǎn)移性RET融合陽性甲狀腺癌成人和12歲及以上兒童患者。這些適應(yīng)癥基于ORR 和 DOR 數(shù)據(jù)在加速審批途徑下獲得批準(zhǔn)。針對(duì)這些適應(yīng)癥的持續(xù)批準(zhǔn)可能取決于確證性試驗(yàn)中臨床獲益的驗(yàn)證和描述。
歐盟委員會(huì)（EC）已授予GAVRETO有條件上市許可，作為一種單一療法，用于治療未接受過RET抑制劑治療的RET融合陽性晚期NSCLC成人患者。
除上述，Pralsetinib在中國、美國、歐洲還未獲批用于其他適應(yīng)癥。
Pralsetinib旨在選擇性地和有效地靶向致癌性RET突變，包括可能導(dǎo)致治療耐藥的繼發(fā)性RET突變。在臨床前研究中，pralsetinib抑制RET的濃度低于其他藥物相關(guān)激酶，包括VEGFR2、FGFR2和JAK2。
Pralsetinib由基石藥業(yè)合作伙伴Blueprint Medicines公司開發(fā)?；帢I(yè)與Blueprint Medicines公司達(dá)成了獨(dú)家合作和許可協(xié)議，獲得pralsetinib在大中華地區(qū)的獨(dú)家開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。
Blueprint Medicines和羅氏正在全球（不包括大中華地區(qū)）共同開發(fā)GAVRETO，用于治療RET突變的NSCLC、甲狀腺癌和其他實(shí)體瘤患者。Blueprint Medicines和羅氏集團(tuán)成員公司基因泰克正在美國共同商業(yè)化GAVRETO，羅氏擁有GAVRETO在美國以外（不包括大中華地區(qū)）的獨(dú)家商業(yè)化權(quán)利。
關(guān)于基石藥業(yè)
基石藥業(yè)（香港聯(lián)交所代碼：2616）是一家生物制藥公司，專注于研究開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫治療及精準(zhǔn)治療藥物，以滿足中國和全球癌癥患者的殷切醫(yī)療需求。成立于2015年底，基石藥業(yè)已集結(jié)了一支在新藥研發(fā)、臨床研究以及商業(yè)運(yùn)營方面擁有豐富經(jīng)驗(yàn)的世界級(jí)管理團(tuán)隊(duì)。公司以腫瘤免疫治療聯(lián)合療法為核心，建立了一條15種腫瘤候選藥物組成的豐富產(chǎn)品管線。目前，基石藥業(yè)已經(jīng)獲得了4款創(chuàng)新藥的7項(xiàng)新藥上市申請(qǐng)的批準(zhǔn)。多款后期候選藥物正處于關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)或注冊(cè)階段?；帢I(yè)的愿景是成為享譽(yù)全球的生物制藥公司，引領(lǐng)攻克癌癥之路。
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