中國(guó)蘇州2022年2月9日 /美通社/ -- 基石藥業(yè)(香港聯(lián)交所代碼:2616),一家專注于研究開(kāi)發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫療法及精準(zhǔn)治療藥物的領(lǐng)先生物制藥公司,今日宣布,中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)已批準(zhǔn)同類首創(chuàng)藥物拓舒沃®(艾伏尼布片)的新藥上市申請(qǐng),用于治療攜帶IDH1易感突變的成人復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血?。≧/R AML),為該患者人群提供了新的精準(zhǔn)治療選擇。
急性髓系白血病(AML)是成人白血病中最常見(jiàn)的類型,疾病進(jìn)展迅速,絕大多數(shù)為老年患者。在美國(guó),每年約有2萬(wàn)新發(fā)病例,患者五年生存率約29%。伴隨著人口老齡化,中國(guó)AML發(fā)病率呈逐年上升趨勢(shì),其中尤以老年和復(fù)發(fā)或難治性患者預(yù)后較差。在中國(guó),每年約有7.53萬(wàn)白血病新發(fā)病例,其中AML患者的占比約為59%,而在這些患者中約6~10%攜帶IDH1突變。
基石藥業(yè)董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官江寧軍博士表示:“這是基石藥業(yè)發(fā)展進(jìn)程中又一重要里程碑。拓舒沃®是基石藥業(yè)第四款成功獲批上市的創(chuàng)新藥物,從新藥上市申請(qǐng)獲得受理到成功獲批僅用了6個(gè)月的時(shí)間,這再一次體現(xiàn)了基石速度。此前,基石藥業(yè)已成功實(shí)現(xiàn)兩款同類首創(chuàng)精準(zhǔn)治療藥物和一款潛在同類最優(yōu)腫瘤免疫治療藥物獲批上市。我們將繼續(xù)推進(jìn)豐富多元的創(chuàng)新產(chǎn)品管線,為全球患者提供更多的高品質(zhì)創(chuàng)新藥?!?/p>
拓舒沃®中國(guó)注冊(cè)橋接研究CS3010-101主要研究者、中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院王建祥教授表示:“一直以來(lái),現(xiàn)有的針對(duì)IDH1突變的AML患者的治療手段有限,5年生存率較低,患者生活質(zhì)量較差。作為國(guó)內(nèi)首個(gè)獲批的IDH1抑制劑,我們欣喜地看到拓舒沃®在針對(duì)IDH1突變的AML患者中展現(xiàn)了良好的療效與安全性。相信拓舒沃®的獲批將會(huì)為更多的AML患者帶來(lái)創(chuàng)新的精準(zhǔn)治療方案,幫助他們提高生活質(zhì)量并延長(zhǎng)生命?!?/p>
基石藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官楊建新博士表示:“我們高興地看到拓舒沃®在中國(guó)大陸獲批用于治療R/R AML患者。作為國(guó)內(nèi)首個(gè)以及唯一獲批的IDH1抑制劑,拓舒沃®在攜帶易感IDH1突變的中國(guó)R/R AML患者中顯示了明確的療效和可控的安全性。另外在2021年第63屆美國(guó)血液學(xué)會(huì)年會(huì)上,我們看到拓舒沃®聯(lián)合阿扎胞苷顯著改善了先前未經(jīng)治療的IDH1突變AML患者的無(wú)事件生存期和總生存期。我們計(jì)劃與NMPA展開(kāi)溝通,盡早將這一創(chuàng)新療法帶給更多中國(guó)患者。“
2020年,拓舒沃®被中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心納入“臨床急需境外新藥名單(第三批)”,獲得快速通道審評(píng)審批資格。同時(shí),作為全球同類首創(chuàng)的強(qiáng)效、高選擇性口服IDH1抑制劑,拓舒沃®以其明確的臨床優(yōu)勢(shì),入選了2020版《CSCO惡性血液病診療指南》。
拓舒沃®的獲批是基于一項(xiàng)中國(guó)注冊(cè)橋接研究CS3010-101,該研究旨在評(píng)估拓舒沃®口服治療攜帶IDH1易感突變的成人R/R AML中國(guó)患者的藥代動(dòng)力學(xué)特征、藥效動(dòng)力學(xué)特征、安全性和臨床療效。拓舒沃®在治療攜帶IDH1易感突變的成人R/R AML中國(guó)患者的研究中表現(xiàn)出優(yōu)異的臨床療效,及良好的耐受性。在30例可評(píng)估患者中,主要療效終點(diǎn)完全緩解和伴部分血液學(xué)恢復(fù)的完全緩解率(CR+CRh)為36.7% (11/30),其中11例患者均達(dá)到了CR。CR+CRh的中位緩解持續(xù)時(shí)間尚未達(dá)到,估計(jì)的12個(gè)月的CR+CRh的持續(xù)緩解率為90.9%。該研究成果于2021年歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會(huì)(ESMO)年會(huì)以優(yōu)選口頭報(bào)告形式公布。
关于拓舒沃®(艾伏尼布片)
拓舒沃®是一种针对IDH1突变酶的口服靶向抑制剂。拓舒沃® 已经获得中国国家药品监督管理局批准,用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病(R/R AML)患者。
拓舒沃®获美国食品药品监督管理局(FDA)批准,用于单药治疗经FDA批准的检测方法确诊的携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病患者,以及年龄≥75岁或因为其它合并症无法使用强化化疗的携带IDH1易感突变的新诊断AML成人患者。2021年,拓舒沃®获批准作为首个且唯一的靶向疗法,用于治疗经FDA批准的检测方法确诊的先前经过治疗的IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌患者。
此外,拓舒沃®用于治疗IDH1突变的未经强化化疗的初治成人AML患者的全球III期研究AGILE的数据显示,与安慰剂联合化疗药物阿扎胞苷相比,拓舒沃®联合阿扎胞苷显著提高了初治IDH1突变急性髓系白血病(AML)患者的无事件生存期(风险比 HR=0.33)和总生存期 (HR=0.44)。艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗组患者的中位OS为24.0个月,而安慰剂联合阿扎胞苷组患者的中位OS为7.9个月。针对新诊断的老年及不适合接受强化疗的AML患者,安全有效的治疗选择非常有限。拓舒沃®联合阿扎胞苷疗法将有望为IDH1突变的未经强化化疗的初治AML患者带来新的治疗选择。
美国FDA先后授予拓舒沃®联合阿扎胞苷方案“突破性疗法”认定,用于治疗新诊断的年龄至少75岁或因其它合并症而无法使用强化化疗的携带IDH1易感突变的AML成人患者,以及艾伏尼布“突破性疗法”认定,用于治疗携带IDH1易感突变的复发/难治性骨髓增生异常综合征的成人患者(MDS)。
施维雅和基石药业就在包括中国大陆、香港、台湾及澳门地区在内的大中华地区以及新加坡地区进行临床开发与商业化,根据授权许可协议开展独家合作。拓舒沃®所属权为施维雅所有。
关于基石药业
基石药业(香港联交所代码: 2616)是一家生物制药公司,专注于研究开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物,以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底,基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业运营方面拥有丰富经验的世界级管理团队。公司以肿瘤免疫治疗联合疗法为核心,建立了一条15种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线。目前,基石药业在全球范围内已经获得了六个新药上市申请的批准,分别为中国大陆四个、香港一个、台湾地区一个。多款后期候选药物正处于关键性临床试验或注册阶段。基石药业的愿景是成为享誉全球的生物制药公司,引领攻克癌症之路。
如需了解有关基石药业的更多信息,请访问:www.cstonepharma.com。
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