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北??党芍委烝lagille綜合征新藥CAN108上市申請(NDA)獲國家藥監(jiān)局(NMPA)正式受理并擬納入優(yōu)先審評

2022-01-18 08:00 3893

北京2022年1月18日 /美通社/ -- 北??党芍扑幱邢薰荆ㄒ韵潞喎Q“北??党伞? 股票代碼“1228.HK),是一家立足于中國的生物制藥公司,作為全球罕見疾病領域的領先公司,北??党芍铝τ趧?chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司于今日宣布收到中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)關于Maralixibat口服液(LIVMARLI? )新藥上市申請(NDA)正式受理通知,并擬納入優(yōu)先審評程序(公示期已于1月17日結束)。該藥用于治療1歲及以上的Alagille綜合征患者的膽汁淤積性瘙癢。

此前,美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)已批準LIVMARLI? (Maralixibat)口服溶液用于治療1歲及以上的Alagille綜合征患者的膽汁淤積性瘙癢。

北??党珊蚆irum Pharmaceuticals(簡稱Mirum)簽訂了Maralixibat口服液在大中華區(qū)開發(fā)和商業(yè)化獨家許可協(xié)議。根據(jù)協(xié)議條款,北海康成已獲得在大中華區(qū)針對Alagille綜合征(ALGS),進行性家族性肝內膽汁淤積癥(PFIC)和膽道閉鎖(BA)三個適應癥的開發(fā)和商業(yè)化的獨家授權。

北??党蓜?chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官薛群博士表示:在Maralixibat獲得FDA批準后僅3個月,國家藥監(jiān)局就接受了用于治療Alagille綜合征新藥CAN108的NDA申請,并擬納入優(yōu)先審評程序。這顯示了我們在藥政法規(guī)事務方面的專業(yè)性,也標志著公司在不斷擴大治療領域的適應癥。我們期待在中國開發(fā)這一療法,造福急需治療的患者及其家庭。

關于Alagille綜合征(ALGS)

Alagille綜合征(ALGS)是一種罕見的常染色體顯性遺傳、累及肝臟、心臟、骨骼、眼睛等多個器官的疾病。其中,以膽汁淤積性肝病為最常見,臨床表現(xiàn)除了可有黃疸、黃瘤、肝腫大外,瘙癢癥狀最為嚴重,通常在嬰兒期即可出現(xiàn)[1]。由于瘙癢,可導致患兒皮膚殘缺、情緒障礙、睡眠和學校學習活動中斷[2],嚴重影響患者的生長發(fā)育及生活質量[3]。嚴重的膽汁淤積性瘙癢也是肝移植的適應癥[4]。根據(jù)弗若斯特沙利文報告,2020年全球有68000名ALGS患者,中國有7400名ALGS患者。

關于Maralixibat

LIVMARLI? (Maralixibat)是一種幾乎不被吸收的回腸膽汁酸轉運蛋白(IBAT)抑制劑,阻斷膽汁酸腸肝循環(huán),降低肝內和血清中的膽汁酸水平,減少由此介導的肝臟損傷,緩解瘙癢。LIVMARLI? 是目前FDA批準的第一個也是唯一一個用于治療1歲及以上Alagille綜合征患者的膽汁淤積性瘙癢的藥物。

Maralixibat作為口服藥物,除了ALGS外,其他膽汁淤積性肝病適應癥的開發(fā)也進入晚期臨床開發(fā)階段,包括進行性家族性肝內膽汁淤積癥(PFIC)和膽道閉鎖(BA),且均已被FDA授予突破性治療及罕見病創(chuàng)新藥的認定。Mirum正在北美洲,歐洲,亞洲和南美洲進行PFIC臨床III期試驗,BA的全球2b期臨床試驗(EMBARK)也在進行中,北??党韶撠烳irum在中國的臨床研究基地。

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北??党芍扑幱邢薰?span id="spanHghltf516">(以下簡稱“北??党伞?,股票代碼1228.HK是一家立足于中國的全球罕見病生物制藥公司,致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。

北海康成目前擁有13 個具有巨大市場潛力的藥物資產組成的全面和差異化的管線,針對一些最普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應癥。其中包括針對治療亨特綜合癥MPS II和其他溶酶體貯積癥 (LSD)、補體介導的疾病、血友病A、代謝紊亂和罕見的膽汁淤積性肝病,包括Alagille綜合征(ALGS)、進行性家族性肝內膽汁淤積癥(PFIC)和膽道閉鎖(BA),以及膠質母細胞瘤 (GBM)。

北??党蓱?zhàn)略性的將全球合作與內部研究相結合,以建立多樣化的藥物組合,同時投入到罕見疾病治療的下一代基因治療技術領域之中。北??党傻娜蚝献骰锇榘ú幌抻?nbsp;Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、馬薩諸塞州大學醫(yī)學院 (UMass)、LogicBio、華盛頓大學醫(yī)學部(University Of Washington School of Medicine)和Scriptr Global等。

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3.  Abetz-Webb et al. Hepatology. 2014, 60(4), 526-527

4.  Guidelines for the Management of Cholestatic Liver Diseases (2021)

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消息來源:北海康成
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