美國馬薩諸塞州劍橋市2021年7月20日 /美通社/ -- 2021年7月19日，拜耳集團全資下屬的臨床試驗階段生物制藥公司BlueRock（BlueRock Therapeutics）宣布美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已授予其用于治療晚期帕金森?。≒D）的DA01快速通道資格認定。DA01是BlueRock公司使用多能干細胞產(chǎn)生多巴胺能神經(jīng)元的療法，目前正通過一項I期臨床試驗進行評估。
FDA的快速通道資格認定，旨在促進針對治療嚴重疾病以及填補未滿足醫(yī)療需求的新型療法的開發(fā)并加速審批過程。獲得快速通道認定的候選藥物將有資格與FDA開展更加頻繁的互動，探討候選藥物的開發(fā)計劃，并具有獲得加速批準和優(yōu)先審查的資格。
BlueRock公司首席開發(fā)官Joachim Fruebis博士表示：“獲得FDA快速通道資格認定作為重要一步，將幫助我們進一步加快針對帕金森病的DA01細胞療法的臨床開發(fā)工作。這也是BlueRock使命的關(guān)鍵一步：創(chuàng)造真正的細胞藥物，逆轉(zhuǎn)毀滅性疾病，實現(xiàn)我們致力于改善人類健康狀況的愿景?！?/p>
關(guān)于該臨床試驗
該試驗將在美國和加拿大招募 10 名患者。該I期臨床研究的主要目的是評估DA01細胞移植在移植后一年期的安全性和耐受性。該研究的次要目標(biāo)是評估移植后一年期和兩年期移植細胞存活和運動效應(yīng)的證據(jù)，評估兩年期的持續(xù)安全性與耐受性，以及評估移植的可行性。該試驗相關(guān)更多信息，可訪問 clinicaltrials.gov (NCT#04802733)查看。
關(guān)于帕金森病
帕金森病是一種進展性神經(jīng)退行性疾病，由大腦中的神經(jīng)細胞損傷引起，導(dǎo)致多巴胺水平降低。運動和非運動癥狀的惡化是由多巴胺產(chǎn)生的神經(jīng)元損失引起的。在確診時，患者預(yù)計已喪失 60至80% 的多巴胺能神經(jīng)元。帕金森病通常始于一只手的震顫。其他癥狀包括僵硬、痙攣以及運動障礙。帕金森病是第二大常見的神經(jīng)退行性疾病，影響全球超過750 萬人，其中130 萬人在北美地區(qū)。
关于BlueRock公司
BlueRock公司是一家工程化细胞疗法公司，其使命是为难治性疾病开发再生药物。该公司的“基因+细胞”平台可通过同时利用多能细胞生物学与基因编辑技术，产生、制造并提供具有工程化功能的真实细胞疗法，从而实现了一种方法：理论上人体内任何细胞都是可以被制造、任何基因组中的基因都是可以被编辑而用于治疗目的的。此平台应用前景广泛，但公司目前专注于神经病学，心脏病学，免疫学以及眼科学领域。2019年8月，拜耳集团以包括预付款及里程碑付款总计价值10亿美元收购了该公司。对于BlueRock，这标志着其发展之路的又一新阶段，旨在证明退行性疾病是可逆转的，并将其革命性新药带给存在迫切需求的患者。更多信息请访问www.bluerocktx.com。
关于拜耳
拜耳作为一家跨国企业，在生命科学领域的健康与农业方面具有核心竞争力。公司致力于通过产品和服务，帮助人们克服全球人口不断增长和老龄化带来的重大挑战，造福人类和地球繁荣发展。拜耳致力于推动可持续发展并对业务产生积极影响。同时，集团还通过科技创新和业务增长来提升盈利能力并创造价值。在全球，拜耳品牌代表着可信、可靠及优质。在2020财年，拜耳的员工人数约为100,000名，销售额为414亿欧元。不计特殊项目的研究开发投入为49亿欧元。更多信息请见www.bayer.com。
前瞻性声明
本新闻稿包括拜耳集团管理层基于当前设想和预测所作的前瞻性声明。各种已知和未知的风险、不确定性和其它因素均可能导致公司未来的实际运营结果、财务状况、发展或业绩与上述前瞻性表述中所作出的估计产生重大差异。这些因素包括在拜耳官方网站http://www.bayer.com/上公开的拜耳各项报告。本公司没有责任更新这些前瞻性声明或使其符合未来发生的事件或发展。
