賓夕法尼亞州普利茅斯會議2020年7月30日 /美通社/ -- INOVIO (NASDAQ:INO)今天宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)授予其DNA藥物INO-3107孤兒藥資格認定，該藥目前正在一項1/2期臨床試驗中被評估用于治療復發(fā)性呼吸道乳頭狀瘤病(RRP)。
RRP是由人乳頭狀瘤病毒(HPV)6型和11型感染引起的罕見疾病。RRP可導致非癌性腫瘤的生長，造成危及生命的氣道阻塞，并偶爾惡化為癌癥。目前，這種疾病無法治愈，主要通過手術(shù)切除腫瘤，以暫時恢復氣道。腫瘤容易復發(fā)，一年內(nèi)可能需要多次手術(shù)。RRP會嚴重影響患者的生活質(zhì)量。
孤兒藥資格認定是為了促進罕見病的藥物開發(fā)。FDA只授予旨在用于治療、診斷或治療罕見疾病的藥物孤兒藥資格。在美國，“孤兒病”指在全美國患者少于20萬人的疾病。FDA的這一孤兒藥資格認定使INO-3107有資格獲得各種發(fā)展獎勵，包括臨床研究支出的稅收抵免、免除新藥申請(NDA)費用、FDA授予的研究補助金，最重要的是，獲批治療RRP后為期7年的美國市場獨占期。
INOVIO監(jiān)管事務(wù)部高級副總裁、醫(yī)學博士、公共衛(wèi)生碩士Ami Shah Brown表示：“INO-3107獲得FDA孤兒藥資格認定是INOVIO為這種罕見疾病開發(fā)DNA藥物的一個重要里程碑，并明確強調(diào)了解決這種衰弱狀況的未滿足醫(yī)療需求的重要性。”
開放式標簽、多中心INO-3107 1/2期試驗目前正開放招募患者，將在美國招募大約63名患者，評估HPV 6和/或11相關(guān)RRP患者使用INO-3107的療效、安全性、耐受性和免疫原性，這些患者在過去三年中每年至少需要兩次手術(shù)來切除相關(guān)乳頭狀瘤。在這項研究中，成人患者將首先接受手術(shù)切除乳頭狀瘤，然后使用四劑INO-3107，每三周一劑。主要療效終點是與研究治療前的頻率相比，第一劑量INO-3107后手術(shù)干預之間的時間加倍或更長。
去年，INOVIO在科學雜志《Vaccines》（由MDPI（多學科數(shù)字出版機構(gòu)）出版）發(fā)表了其INO-3106（針對HPV 6導致的RRP的DNA候選療法）臨床試驗研究的數(shù)據(jù)。研究結(jié)果表明，INO-3106可產(chǎn)生免疫原性，參與并擴增HPV 6特異性細胞應答，包括細胞毒性T細胞。文章還指出，Inovio的免疫療法使兩名為了控制病情，每年大概需要做兩次手術(shù)的患者大大減少了做手術(shù)的必要。其中一名患者有超過一年半的時間（584天）沒做手術(shù)，另一名患者更是超過了兩年半（915天以上）
RRP簡介
復發(fā)性呼吸道乳頭狀瘤病(RRP)是一種罕見病，美國約有15,000例，以人乳頭瘤病毒引發(fā)呼吸道腫瘤生長為特征。盡管是良性的，但乳頭狀瘤仍可能導致嚴重、甚至危及生命的氣道阻塞和呼吸系統(tǒng)并發(fā)癥。該疾病還有一個特點，即乳頭狀瘤在手術(shù)切除后有復發(fā)的趨勢。如果不進行治療，RRP發(fā)展到肺部，患者可能會出現(xiàn)復發(fā)性肺炎、慢性肺病（支氣管擴張），并最終導致進行性肺衰竭。偶爾，乳頭狀瘤還可能會惡化成癌，發(fā)展為鱗狀細胞癌。RRP的其他癥狀可能包括聲音嘶啞、入睡和吞咽困難，以及慢性咳嗽。兒童RRP患者的癥狀比成人更嚴重。兒童多在4歲左右被確診，而成人多發(fā)于30多歲或40多歲。
INOVIO的DNA藥物平臺簡介
INOVIO目前正在開發(fā)15個DNA藥物臨床項目，側(cè)重于人乳頭瘤病毒(HPV)相關(guān)疾病、癌癥和傳染病，包括流行病防范創(chuàng)新聯(lián)盟(CEPI)和美國國防部(U.S. Department of Defense)資助的MERS冠狀病毒和新冠病毒疫苗的開發(fā)。DNA藥物由優(yōu)化后的質(zhì)粒DNA組成，質(zhì)粒DNA是利用計算機測序技術(shù)合成或重組的小分子環(huán)狀雙鏈DNA，用于在體內(nèi)產(chǎn)生特定的免疫反應。
INOVIO的DNA藥物使用該公司專有的手持式智能設(shè)備CELLECTRA®，從肌內(nèi)或皮內(nèi)將優(yōu)化后的質(zhì)粒直接輸送到細胞中。CELLECTRA設(shè)備使用一個簡短的電脈沖，可逆地打開細胞中的小孔，使質(zhì)粒進入，克服了其他DNA和mRNA等核酸方法的主要局限。一旦進入細胞，細胞就能借助質(zhì)粒DNA來產(chǎn)生靶抗原?？乖诩毎麅?nèi)自然加工，觸發(fā)所需的T細胞和抗體介導的免疫反應。使用CELLECTRA設(shè)備進行給藥可確保將DNA藥物有效地直接遞送到人體細胞中，從而發(fā)揮驅(qū)動免疫反應的作用。INOVIO的DNA藥物不會干擾或以任何方式改變個體自身的DNA。INOVIO的DNA藥物平臺的優(yōu)勢在于能夠迅速設(shè)計和生產(chǎn)DNA藥物。藥物穩(wěn)定，在儲存和運輸過程中無需冷凍，并經(jīng)臨床實驗證明，能刺激人體產(chǎn)生強大的免疫反應，具有可靠的安全性和耐受性。
在一系列臨床試驗的7000多份申請中，2000多名患者接受了INOVIO的研究性DNA藥物。INOVIO一直致力于迅速開發(fā)DNA候選藥物，有效幫助全球應對緊急衛(wèi)生事件。
INOVIO簡介
INOVIO是一家生物技術(shù)公司，專注于迅速將精準設(shè)計的DNA藥物推向市場，用于治療和預防HPV相關(guān)疾病、癌癥和傳染病。INOVIO是首家、也是唯一一家在臨床上證明DNA藥物可以通過專有的智能設(shè)備直接進入體內(nèi)細胞，從而產(chǎn)生強大且人體可以承受的免疫反應的公司。具體來說，該公司的先導候選藥物VGX-3100目前正處于治療宮頸癌前非典型增生的3期試驗階段。2b期臨床試驗結(jié)果顯示，該藥物可摧毀和清除高危HPV 16和18。70%的宮頸癌、91%的肛門癌和69%的外陰癌都因感染高危HPV所致。同時正在開發(fā)的項目主要針對HPV相關(guān)癌癥以及一種由HPV引發(fā)的罕見病，即復發(fā)性呼吸道乳頭狀瘤病(RRP)；非HPV相關(guān)性癌癥，例如多形性成膠質(zhì)細胞瘤(GBM)和前列腺癌；以及外部資助的傳染病DNA疫苗開發(fā)計劃，主要針對寨卡病毒、拉沙熱、埃博拉病毒、艾滋病毒(HIV)，以及MERS冠狀病毒和新冠病毒。合作伙伴及合作者包括：艾棣維欣、北京東方略生物醫(yī)藥科技股份有限公司、阿斯利康(AstraZeneca)、比爾及梅琳達-蓋茨基金會(The Bill & Melinda Gates Foundation)、CEPI、美國國防高級研究計劃局(DARPA)/DOD、GeneOne Life Science/VGXI、艾滋病疫苗試驗網(wǎng)絡(luò)(HIV Vaccines Trial Network)、國際疫苗研究所(IVI)、Medical CBRN Defense Consortium (MCDC)、美國國家癌癥研究所(National Cancer Institute)、美國國立衛(wèi)生研究院(National Institutes of Health)、美國國家過敏癥和傳染病研究所(National Institute of Allergy and Infectious Diseases)、Ology Bioservices、帕克癌癥免疫療法研究所(Parker Institute for Cancer Immunotherapy)、Plumbline Life Sciences、再生元(Regeneron)、Richter-Helm BioLogics、羅氏/基因泰克(Roche/Genentech)、賓夕法尼亞大學、美國華爾特-里德陸軍研究院(Walter Reed Army Institute of Research)和威斯達研究所(The Wistar Institute)。INOVIO還榮獲2020年Women on Boards“W”獎，該獎項表彰董事會女性占比超過20%的公司。詳情請訪問：www.inovio.com。
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