美國麻省劍橋和中國北京2019年9月30日 /美通社/ -- 百濟神州 （納斯達克代碼: BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160），是一家處于商業(yè)階段的生物醫(yī)藥公司，專注于用于癌癥治療的創(chuàng)新型分子靶向和腫瘤免疫藥物的開發(fā)和商業(yè)化。公司今天在西班牙巴塞羅那舉行的2019年歐洲腫瘤內(nèi)科學會（ESMO）年會上公布了其在研抗PD-1抗體替雷利珠單抗以及其在研PARP抑制劑pamiparib的臨床數(shù)據(jù)。
百濟神州腫瘤免疫學首席醫(yī)學官賁勇醫(yī)學博士表示：“我們很高興能公布替雷利珠單抗在中國的第二項適應癥尿路上皮癌（UC）中的關鍵數(shù)據(jù)，并期待與中國國家食品藥品監(jiān)督管理局就此項正在接受優(yōu)先審批的新藥上市申請開展下一步的對話。此外，公司在大會上還公布了pamiparib作為單藥以及與低劑量替莫唑胺（TMZ）聯(lián)合用藥的臨床數(shù)據(jù)，也期待能看到計劃明年公布的pamiparib在中國開展的3期以及關鍵性2期臨床試驗數(shù)據(jù)。我們由衷地希望這些療法能為在抗擊上述適應癥以及其他癌癥的患者們帶來有意義的治療方案。”
替雷利珠單抗用于治療亞洲PD-L1呈陽性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性UC患者的一項2期臨床試驗有效性與安全性數(shù)據(jù)的首次報告
海報編號：920P
這項多中心、開放性的替雷利珠單抗2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT04004221）正在既往接受過至少一項鉑治療的中國和韓國PD-L1呈陽性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性UC患者中開展。試驗設計旨在評估替雷利珠單抗在推薦2期試驗劑量（每三周一次劑量為200毫克的靜脈注射給藥）下的安全性、耐受性以及有效性，試驗主要終點是由獨立評審委員會（IRC）根據(jù)RECIST實體瘤療效評估標準1.1版的客觀緩解率（ORR）。
截至2019年2月28日的數(shù)據(jù)截點，113位患者入組了該試驗，其中38.9%的患者先前接受了兩項（32.7%）或至少三項（6.2%）治療，23.9%的患者發(fā)現(xiàn)肝轉(zhuǎn)移。所有患者中的中位治療時間為15.3周（2-72）。截至數(shù)據(jù)截點，30位患者（26.5%）仍在接受治療。
Pamiparib聯(lián)合低劑量替莫唑胺用于治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性實體瘤患者的更新結(jié)果
海報編號：451PD
這項開放性、多中心的劑量遞增/擴展1b期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03150810）設計旨在評估pamiparib聯(lián)合低劑量替莫唑胺（TMZ）用于治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性實體瘤患者的安全性、耐受性、最大耐受量（MTD）以及初步抗腫瘤活性?；颊呓邮芡暾麆┝康膒amiparib聯(lián)合通過脈沖給藥以及持續(xù)給藥的遞增劑量的TMZ。
2期試驗推薦劑量以及聯(lián)合用藥順序最終確定為連續(xù)28天接受每次60毫克、每日兩次口服的pamiparib給藥，并在前七天接受每日一次60毫克的TMZ給藥。
截至2019年7月29日的數(shù)據(jù)截點，共有113位實體瘤患者入組該試驗。在入組患者中，先前接受的治療方案中位數(shù)為三項。截至數(shù)據(jù)截點，共有17位患者（15.0%）仍在接受pamiparib聯(lián)合低劑量TMZ治療。
Pamiparib在晚期實體瘤患者中的安全性、抗腫瘤活性以及藥代動力學：1期劑量遞增/拓展研究的更新結(jié)果
海報編號：452PD
這項多中心、開放性的pamiparib用于治療晚期實體瘤患者的1A/1B期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT02361723）正在澳大利亞開展。1A期劑量遞增以及劑量探索部分確認了2期臨床試驗每次為60毫克、每日兩次口服給藥（BID）的劑量。正在進行的1B期包括了探索pamiparib在特定疾病劑量擴展分組中安全性、耐受性以及抗腫瘤活性的部分，以及探索食物對單一劑量藥代動力學影響的部分。在ESMO上公布的結(jié)果包括更新的安全性數(shù)據(jù)以及卵巢癌以及相關癌種分組的有效性數(shù)據(jù)。
截至2019年6月1日的數(shù)據(jù)截點，101位患者入組了該臨床試驗，其中64位入組了劑量遞增的組成部分，37位患者入組了劑量拓展試驗的部分。在入組患者中，先前接受的治療方案中位數(shù)為三項。截至數(shù)據(jù)截點，11位患者（10.9%）仍在接受治療。
關于替雷利珠單抗
替雷利珠單抗（BGB-A317）是一款在研的人源性lgG4抗程序性死亡受體1（PD-1）單克隆抗體，設計目的為最大限度地減少與巨噬細胞中的Fc受體結(jié)合。臨床前數(shù)據(jù)表明，巨噬細胞中的Fc受體結(jié)合之后會激活抗體依賴細胞介導殺傷T細胞，從而降低了 PD-1抗體的抗腫瘤活性。替雷利珠單抗是第一款由百濟神州的免疫腫瘤生物平臺研發(fā)的候選藥物，目前正作為單藥療法及聯(lián)合療法開發(fā)針對一系列實體瘤和血液腫瘤治療適應癥。
目前正在開展的替雷利珠單抗的臨床研究包括一項針對二線或三線非小細胞肺癌（NSCLC）患者的3期臨床研究；一項針對一線肝細胞癌（HCC）患者的3期臨床研究；一項針對二線食道鱗狀細胞癌（ESCC）患者的3期臨床研究；一項針對一線胃癌（GC）患者的3期臨床研究；一項針對一線ESCC患者的3期臨床研究；一項針對二至三線HCC患者的2期臨床研究。這些臨床試驗正在多個國家和地區(qū)招募患者，包括美國、歐洲以及中國。
除一項針對復發(fā)/難治性（R/R）經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤（cHL）患者的關鍵性2期臨床研究以及一項針對局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌（UC）患者的關鍵性2期臨床研究，百濟神州還在開展一項針對一線非鱗狀NSCLC患者的3期臨床研究；一項針對一線鱗狀NSCLC患者的3期臨床研究；一項針對一線鼻咽癌（NPC）患者的3期臨床研究；一項針對一線UC患者的3期臨床研究；一項針對早期ESCC患者的3期臨床研究；以及一項針對具有高度微衛(wèi)星不穩(wěn)定性（MSI-H）或錯配修復缺陷（dMMR）實體瘤患者的2期臨床研究。這些臨床研究主要正在中國進行患者入組。
中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA，前身為CFDA）藥品審評中心（CDE）正在對替雷利珠單抗用于治療R/R cHL患者和治療既往接受過治療的局部晚期或轉(zhuǎn)移性UC患者的新藥上市申請（NDA）進行審評，兩者均被納入優(yōu)先審評。百濟神州擁有替雷利珠單抗全球開發(fā)和商業(yè)化授權(quán)。
關于Pamiparib
Pamiparib (BGB-290) 是一款在研PARP1和PARP2抑制劑，臨床前模型顯示其具有穿透血腦屏障和PARP-DNA復合物捕捉等藥理學特性。由百濟神州的科學家 在北京研發(fā)中心自主研發(fā)，pamiparib目前正作為單一療法或與其他藥物聯(lián)用治療多種惡性實體瘤進行全球臨床開發(fā)。
關于百濟神州
百濟神州是一家全球性的、商業(yè)階段的、以研發(fā)為基礎的生物科技公司，專注于分子靶向 和免疫腫瘤療法的研發(fā)。百濟神州目前在中國大陸、美國、澳大利亞和瑞士擁有2,700 多名員工，在研產(chǎn)品線包括新型口服小分子類和單克隆抗體類抗癌藥物。百濟神州目 前也正在打造抗癌治療的藥物組合方案，旨在為癌癥患者的生活帶來持續(xù)、深遠的影響。 在新基公司的授權(quán)下，百濟神州在華銷售 ABRAXANE®注射用紫杉醇（納米白蛋白顆粒 結(jié)合型）、瑞復美®（來那度胺）和維達莎®（注射用阿扎胞苷）P0F[1]P。
前瞻性聲明
該新聞稿包含根據(jù)《1995 年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律下定義的前瞻性聲明，包括替雷利珠單抗與pamiparib令人鼓舞的臨床數(shù)據(jù)及其作用機制，有關百濟神州與替雷利珠單抗以及pamiparib相關的進展計劃、預期的臨床開發(fā)計劃、藥政注冊里程碑、商業(yè)化等。由于各種重要因素的影響，實際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項的風險： 百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支 持進一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及產(chǎn)品上市審批；百濟神州的上市產(chǎn)品及藥物候選物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟神州對其技術(shù)和藥物知識產(chǎn)權(quán)保護獲得和維護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務的情況；百濟神州有限的營運歷史和獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發(fā)和商業(yè)化的能力；以及百濟神州在最近季度報告10-Q表格中“風險因素”章節(jié)里更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關于潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟神州并無責任更新該些信息。
[1] ABRAXANE®、瑞復美®和維達莎®為新基醫(yī)藥公司的注冊商標。
