香港2019年6月3日 /美通社/ -- 基石藥業(yè)（ 以下簡稱“公司”，香港聯(lián)交所代碼：2616）宣布，已通過第三方向臺(tái)灣“衛(wèi)生福利部”食品藥物管理署（TFDA）提交首款用于成人復(fù)發(fā)/難治性急性髓系白血病（AML）新藥 -- TIBSOVO（ivosidenib）的上市申請。這也是基石藥業(yè)自2015年創(chuàng)立以來第一個(gè)新藥上市申請。TIBSOVO 是同類首創(chuàng)的強(qiáng)效、高選擇性口服突變型異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）抑制劑。本品已于2019年4月24日獲得 TFDA 新藥優(yōu)先審查資格認(rèn)定。
基石藥業(yè)董事長兼首席執(zhí)行官江寧軍博士表示：“在臺(tái)灣遞交 TIBSOVO 的新藥上市申請對公司來說是一個(gè)意義深遠(yuǎn)的里程碑，這不僅將可能是公司第一個(gè)商業(yè)上市的產(chǎn)品，也意味著公司向商業(yè)化邁開了第一步。在大中華區(qū)，針對 IDH1 基因突變的 AML 患者目前尚無獲批療法。公司已在積極建立商業(yè)化團(tuán)隊(duì)，全力以赴盡早引入這一產(chǎn)品，使無助的患者群體獲益。”
AML 是成人白血病中最常見的類型，且疾病進(jìn)展迅速。在美國，每年約有2萬例新發(fā)病例，患者五年生存率約27%。在中國每年預(yù)計(jì)新發(fā)病例超過3萬例，五年生存率低于20%。在臺(tái)灣，每年新發(fā)病例約800例（每10萬人約4人），五年生存率約26%。在 AML 患者中，老年和復(fù)發(fā)/難治性預(yù)后較差，大約6～10%的AML患者攜帶IDH1突變。
TIBSOVO 由基石藥業(yè)的合作伙伴 Agios Pharmaceuticals（以下簡稱“Agios”）開發(fā)，已于2018年在美國獲得首個(gè)上市批準(zhǔn)，用于治療攜帶易感性 IDH1 基因突變的復(fù)發(fā)/難治性 AML。2019年，該藥的適應(yīng)癥獲美國 FDA 批準(zhǔn)擴(kuò)大到治療年齡>=75歲或因?yàn)槠渌喜Y無法使用強(qiáng)化化療的新診斷 AML 成人患者。此外，針對這一補(bǔ)充適應(yīng)癥，美國 FDA 已授予“TIBSOVO 聯(lián)用阿扎胞苷方案”突破性療法認(rèn)定。
TIBSOVO 的療效通過對174例攜帶 IDH1 突變的復(fù)發(fā)/難治性成年 AML 的患者進(jìn)行了評估。TIBSOVO 起始劑量為每日500mg口服，直到疾病進(jìn)展、出現(xiàn)不可接受的毒性或進(jìn)行造血干細(xì)胞移植。TIBSOVO 在美國申請上市的數(shù)據(jù)顯示，TIBSOVO 單藥治療攜帶 IDH1 突變的復(fù)發(fā)/難治性 AML 患者，獲得完全緩解或完全緩解伴部分血液學(xué)恢復(fù)（CR+CRh）的比例為32.8%（57/174）（95%CI: 25.8, 40.3），CR+CRh 的持續(xù)時(shí)間為8.2個(gè)月（范圍 5.6, 12）。
TIBSOVO 的安全性通過對179例攜帶 IDH1 突變的復(fù)發(fā)/難治性 AML 患者進(jìn)行了評估。TIBSOVO每日500mg口服，中位暴露時(shí)間為3.9個(gè)月（范圍0.1-39.5）。在臨床試驗(yàn)中，19%（34 /179）接受TIBSOVO治療的患者出現(xiàn)了分化綜合征（如果不治療，分化綜合征可能致命）。使用TIBSOVO治療的患者還出現(xiàn)了 QTc 間期延長和格林-巴利綜合征。任何級別的最常見的不良反應(yīng)（>=20%）為疲勞、白細(xì)胞增多、關(guān)節(jié)痛、腹瀉、呼吸困難、水腫、惡心、黏膜炎、心電圖QT期間延長、皮疹、發(fā)熱、咳嗽和便秘。最常見的嚴(yán)重不良反應(yīng)（>=5%）為分化綜合征（10%）、白細(xì)胞增多（10%）、心電圖 QT 間期延長（7%）。
2018年6月，基石藥業(yè)與 Agios 宣布就 TIBSOVO 在中國大陸、香港、澳門及臺(tái)灣地區(qū)（“大中華區(qū)”）的臨床開發(fā)與商業(yè)化達(dá)成獨(dú)家合作與授權(quán)許可協(xié)議。
關(guān)于TIBSOVO（ivosidenib）
TIBSOVO（ivosidenib）是一種異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）抑制劑，在美國適用于治療經(jīng)檢測攜帶易感IDH1突變的
- 年齡>=75歲或因?yàn)槠渌喜Y無法使用強(qiáng)化化療的新診斷 AML 成人患者
- 復(fù)發(fā)或難治性 AML 的成人患者
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關(guān)于基石藥業(yè)
基石藥業(yè)（HKEX: 2616）是一家生物制藥公司，專注于開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫治療及精準(zhǔn)治療藥物，以滿足中國和全球癌癥患者的殷切醫(yī)療需求。成立于2015年底，基石藥業(yè)已集結(jié)了一支在新藥研發(fā)、臨床研究以及商業(yè)化方面擁有豐富經(jīng)驗(yàn)的世界級管理團(tuán)隊(duì)。公司以聯(lián)合療法為核心，建立了一條包括15種腫瘤候選藥物組成的強(qiáng)大腫瘤藥物管線。目前五款后期候選藥物正處于或接近關(guān)鍵性試驗(yàn)。憑借經(jīng)驗(yàn)豐富的團(tuán)隊(duì)、豐富的管線、強(qiáng)大的臨床開發(fā)驅(qū)動(dòng)的業(yè)務(wù)模式和充裕資金，基石藥業(yè)的愿景是通過為全球癌癥患者帶來創(chuàng)新腫瘤療法，成為全球知名的領(lǐng)先中國生物制藥公司。
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