上海2025年12月24日 /美通社/ -- 12月19日，默沙東（默沙東是美國新澤西州羅威市默克公司的公司商號）宣布，近日在《北京市促進臨床急需藥械臨時進口工作實施方案（試行）》、《北京市推動罕見病藥品保障先行區(qū)建設(shè)工作實施方案（試行）》等政策的支持下，中國醫(yī)學科學院阜外醫(yī)院獲批臨時進口sotatercept（WINREVAIR）[1]。
Sotatercept是全球首個且目前唯一用于治療PAH的激活素信號傳導抑制劑（ASI）[2]，可以捕獲過量激活素A，幫助恢復失衡的信號通路，抑制細胞增殖進而改善血管結(jié)構(gòu)和恢復管腔通暢，曾獲得過美國突破性療法認定、孤兒藥資格認定，以及歐盟優(yōu)先藥品資格認定、孤兒藥資格認定，并先后于2024年3月、2024年8月獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）、歐洲藥品管理局（EMA）批準。
PAH是一種多種因素引起的罕見、進展性且危及生命的血管疾病，其特征是由于肺動脈重構(gòu)導致肺動脈狹窄，最終引起肺動脈壓力增加，肺血管阻力升高，最終引起肺小動脈的收縮和肺循環(huán)中的血壓升高[3]。若得不到及時有效的治療，最終會發(fā)展為右心衰竭甚至危及生命[4]。其中，特發(fā)性肺動脈高壓已于2018年被納入國家衛(wèi)生健康委公布的《第一批罕見病目錄》[5]。
中國醫(yī)學科學院阜外醫(yī)院心內(nèi)科呼吸與肺血管疾病診治中心主任柳志紅教授指出，"研究顯示2010至2019的十年間PAH患者的1年及3年生存率均未見顯著提升，新診斷患者5年死亡率仍高達40%，患者亟需創(chuàng)新治療改善生活質(zhì)量及預后[6],[7]。作為全球首個且目前唯一的激活素信號傳導抑制劑（ASI），sotatercept將為PAH領(lǐng)域帶來全新機制的治療方案，為肺動脈高壓患者的治療帶來新的選擇。"
此前，sotatercept已經(jīng)落地海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)。默沙東堅持科學創(chuàng)新與政策協(xié)同，積極推動罕見病藥物的研發(fā)、引進與可及。未來，公司將繼續(xù)攜手政府、醫(yī)療機構(gòu)、行業(yè)伙伴等社會力量，推動更多創(chuàng)新藥物落地中國，助力構(gòu)建更加包容、可持續(xù)的罕見病生態(tài)體系。
關(guān)于默沙東在心血管領(lǐng)域的承諾
默沙東在心血管疾病治療領(lǐng)域擁有深厚的積淀和持續(xù)的創(chuàng)新動力。自70多年前推出首款心血管治療藥物以來，我們始終致力于推動科學進步，深入探索心血管相關(guān)疾病的本質(zhì)。心血管疾病依然是21世紀全球最嚴峻的健康挑戰(zhàn)之一，也是全球首要死亡原因，每年約有1800萬人因此失去生命。
心血管疾病治療領(lǐng)域的進展，能為全球患者與衛(wèi)生系統(tǒng)帶來至關(guān)重要的改善。作為行業(yè)的創(chuàng)新引領(lǐng)者，默沙東始終堅持科學卓越，貫穿新藥研發(fā)、審批和全生命周期管理的每一個階段。我們積極與全球心血管及肺部疾病領(lǐng)域的專家緊密合作，推動前沿研究不斷取得突破，努力為全球患者帶來切實改善健康的解決方案。
關(guān)于默沙東
在默沙東（默沙東是美國新澤西州羅威市默克公司的公司商號），我們齊心協(xié)力追求共同的目標：我們發(fā)揮前沿科學的力量，在全球范圍內(nèi)拯救生命、改善生活。130多年來，我們通過研發(fā)重要藥物和疫苗，為全人類帶來希望。我們致力成為頂尖的研究密集型生物制藥公司——當下，我們正處于研發(fā)前線，推出創(chuàng)新解決方案，以推進人類和動物疾病的預防和治療。我們建立了一個多元、包容的全球員工體系，以負責的態(tài)度經(jīng)營每一天，確保所有人、所有社區(qū)都能有一個安全、可持續(xù)和健康的未來。更多信息，請訪問www.msd.com，并在X（前身為Twitter）、LinkedIn和YouTube平臺關(guān)注我們。
關(guān)于默沙東中國
中國是默沙東全球增長戰(zhàn)略中至關(guān)重要的一部分。默沙東中國總部設(shè)在上海，同時在北京設(shè)有研發(fā)中心，分別在杭州、寧波和天津設(shè)有工廠，實現(xiàn)了研發(fā)、制造和商業(yè)運營三擎合一。我們?nèi)娜?，向中國大眾提供高質(zhì)量的創(chuàng)新藥物、疫苗和服務，造福中國社會。更多信息，敬請訪問默沙東中國官網(wǎng)，或關(guān)注默沙東中國在微信上的官方社交媒體賬號。
默沙東前瞻性聲明
默沙東是美國新澤西州羅威市默克公司的公司商號（下稱"公司"）。本新聞稿包含根據(jù)《1995 年美國私人證券訴訟改革法案》之安全條款而做出的"前瞻性聲明"。本文內(nèi)容基于公司管理層當前的看法和預期，并且受制于可能出現(xiàn)的重大風險和不確定因素。默沙東不保證在研產(chǎn)品能獲得所需的監(jiān)管部門批準或取得商業(yè)成功。如果相關(guān)假設(shè)與現(xiàn)實有所出入、出現(xiàn)風險，或發(fā)生不確定情況，實際結(jié)果可與前瞻性聲明中的預期有實質(zhì)上的差異。
風險和不確定因素包括但不僅限于一般行業(yè)情況與競爭、一般經(jīng)濟因素（包括利率與匯率浮動）、美國及其他國家制藥行業(yè)監(jiān)管以及醫(yī)療政策的影響、全球范圍內(nèi)控制醫(yī)療成本的趨勢、技術(shù)發(fā)展、競爭對手獲得的新產(chǎn)品與專利、新產(chǎn)品開發(fā)固有的挑戰(zhàn)（包括獲得監(jiān)管部門批準）、默沙東對未來市場形勢做出準確預測的能力、生產(chǎn)上的困難或遲延、國際經(jīng)濟金融狀況不穩(wěn)定與主權(quán)風險、對默沙東專利和其它創(chuàng)新產(chǎn)品保護的有效性的依賴程度，以及公司面臨專利訴訟和/或監(jiān)管行動的風險。
默沙東沒有義務就新信息、未來事件或其它原因?qū)θ魏吻罢靶月暶鬟M行公開的更新。尚有其它因素可能導致實際結(jié)果與前瞻性聲明存在實質(zhì)性差異，請參見默沙東2024年年報10-K報表以及公司在美國證券交易所備案的其它文件（可在美國證券交易所網(wǎng)站www.sec.gov上查閱）。
[1] 截至目前，sotatercept尚未獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準。 |
[2] 截至2025年11月30日。 |
[3] Hossein-Ardeschir Ghofrani, Mardi Gomberg-Maitland, Lan Zhao et al. Mechanisms and treatment of pulmonary arterial hypertension. Nature Review Cardiology 2025; 22: 105-120. |
[4] 中華醫(yī)學會呼吸病學分會肺栓塞與肺血管病學組，中國醫(yī)師協(xié)會呼吸醫(yī)師分會肺栓塞與肺血管病工作委員會，全國肺栓塞與肺血管病防治協(xié)作組，等.中國肺動脈高壓診斷與治療指南(2021版)[J]. 中華醫(yī)學雜志, 2021, 101(1): 11-51. DOI: 10.3760/cma.j.cn112137-20201008-02778. |
[5] https://www.gov.cn/zhengce/zhengceku/2018-12/31/content_5435167.htm |
[6] Cascino TM, Sahay S, Moles VM, McLaughlin VV. A new day has come: Sotatercept for the treatment of pulmonary arterial hypertension. J Heart Lung Transplant 2025; 44: 1–10. |
[7] Hoeper MM, Pausch C, Grünig E et al. Temporal trends in pulmonary arterial hypertension: results from the COMPERA registry. Eur Respir J 2022; 59. |
