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蘇州2024年5月27日 /美通社/ -- 2024年6月3日至6日，國際生物大會（BIO International Convention）在美國加利福尼亞州圣地亞哥舉行。銳正基因（蘇州）有限公司（簡稱：銳正基因）創(chuàng)始人王永忠博士將就《ART001治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變病患者中的療效與安全性：單中心、開放、單臂，探索性臨床研究最新研究成果》以公開演講方式在大會上展示： 銳正基因ART001作為中國首個進入IIT人體臨床研究的非病毒載體體內(nèi)基因編輯藥物，通過24周臨床安全性和藥效觀察，展現(xiàn)出了優(yōu)異的安全性與藥效，具備"Best-in-Class"藥物的潛力。
ART001于2023年IIT中啟動了人體臨床研究，12月完成了全部劑量組共10例受試者中最后一名受試者的給藥，截至2024年5月，所有10例受試者均已完成至少24周隨訪。給藥后4周，高劑量組受試者外周TTR蛋白較基線即可平均下降90%以上。給藥24周后，高劑量組受試者ART001藥效穩(wěn)定在90%以上，達到行業(yè)頂尖水平，并初步顯示出一次性給藥即可獲得長期持續(xù)藥效的潛力。
10例受試者未發(fā)生國外同類產(chǎn)品頻發(fā)的輸注相關反應（IRR），未發(fā)生與藥物相關的嚴重不良事件（SAE）或嚴重不良反應（SAR），也未見肝毒性和免疫毒性。在基因編輯產(chǎn)品最令人關注的脫靶編輯方面，ART001在人體細胞實驗中，即使超過飽和劑量近80倍，都檢測不到任何脫靶編輯，處于行業(yè)領先水平。綜合臨床安全數(shù)據(jù)和脫靶安全性數(shù)據(jù)，ART001的安全性具備"Best-in-Class"的潛力。
銳正基因ART001作為中國第一個且目前唯一獲得行業(yè)頂尖臨床人體數(shù)據(jù)的非病毒載體體內(nèi)基因編輯產(chǎn)品，有望成為中國第1個進行中美雙報的非病毒載體體內(nèi)基因編輯產(chǎn)品。ART001的臨床試驗申請已獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心受理，美國FDA的申報也即將遞交。
銳正基因創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官王永忠博士表示，參加臨床試驗的10例受試者至少已經(jīng)完成24周觀察，最長已經(jīng)給藥近10個月。綜合目前藥效和安全性數(shù)據(jù)，ART001具備"Best-in-Class"的潛力。最新的結(jié)果再一次驗證了銳正基因團隊在體內(nèi)基因編輯技術(shù)與臨床轉(zhuǎn)化上的優(yōu)勢。ART001不需使用病毒和細胞，價格不會像其他病毒類基因治療藥物或細胞治療藥物那樣動輒上百萬元。我們有信心將這些前沿的體內(nèi)基因編輯技術(shù)，盡快轉(zhuǎn)化為所有的患者都能用得起的全球最好的藥物。
