亞盛醫(yī)藥和信達生物宣布中國首個三代BCR-ABL TKI獲批！耐立克?開啟慢性髓細胞白血病治療新時代

中國蘇州和美國馬里蘭州羅克維爾市2021年12月1日 /美通社/ -- 致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關(guān)疾病等治療領(lǐng)域開發(fā)創(chuàng)新藥物的領(lǐng)先的生物醫(yī)藥企業(yè)——亞盛醫(yī)藥（6855.HK），與信達生物制藥集團（香港聯(lián)交所股票代碼：01801），一家致力于研發(fā)、生產(chǎn)和銷售用于治療腫瘤、代謝疾病、自身免疫等重大疾病的創(chuàng)新藥物的生物制藥公司共同宣布，亞盛醫(yī)藥全資子公司廣州順健生物醫(yī)藥科技有限公司（以下簡稱順健醫(yī)藥）的原創(chuàng)1類新藥奧雷巴替尼片（商品名：耐立克^®）正式獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的上市批準，用于治療任何酪氨酸激酶抑制劑（TKI）耐藥，并采用經(jīng)充分驗證的檢測方法診斷為伴有T315I突變的慢性髓細胞白血?。–ML）慢性期（CP）或加速期（AP）的成年患者。

耐立克^®是亞盛醫(yī)藥研發(fā)的潛在同類最佳（Best-in-class）新藥，為國家“重大新藥創(chuàng)制”專項支持品種。該品種將由亞盛醫(yī)藥與信達生物共同在中國開展商業(yè)化推廣，以惠及更多患者及其家庭。作為中國首個三代BCR-ABL靶向耐藥CML治療藥物，耐立克^®的獲批將打破中國攜T315I突變耐藥患者的治療瓶頸，解決無藥可醫(yī)的困境。其獲批也標志著亞盛醫(yī)藥正式步入商業(yè)化階段。

耐立克^®獲批主要基于兩項關(guān)鍵性注冊II期臨床研究數(shù)據(jù)，分別為HQP1351CC201研究、HQP1351CC202研究。臨床數(shù)據(jù)顯示耐立克^®在伴有T315I突變的TKI耐藥的CML-CP及CML-AP患者中均具有良好的療效及耐受性，且隨著治療時間的延長，緩解率和緩解深度會進一步增加。

CML是一種與白細胞有關(guān)的惡性腫瘤。隨著靶向BCR-ABL的TKI藥物上市，針對CML的治療方式得以革新，但獲得性耐藥一直是CML治療的主要挑戰(zhàn)。BCR-ABL激酶區(qū)突變是獲得性耐藥的重要機制之一，其中T315I突變是常見的耐藥突變類型之一，在耐藥CML中的發(fā)生率高達25%左右。伴有T315I突變的CML患者對目前所有一代、二代BCR-ABL抑制劑均耐藥，因此在過去一直面臨無藥可醫(yī)的窘境。

耐立克^®中國臨床試驗主要研究者、北京大學血液病研究所所長、北京大學人民醫(yī)院血液科主任黃曉軍教授表示：“過往臨床研究的有效性和安全性數(shù)據(jù)不斷向我們顯示，耐立克^®在耐藥慢性髓細胞白血病這個尚未滿足的臨床需求領(lǐng)域潛力巨大，極有希望成為該領(lǐng)域治療的‘Best-in-Class’藥物。近幾年來，這一藥物的臨床進展也不斷受到全球血液學界的關(guān)注。很高興看到耐立克^®在中國獲批上市。這不僅意味著中國的CML治療打破了原有的耐藥困境、迎來了全新的里程碑；更意味著中國在血液腫瘤領(lǐng)域的臨床實力正逐漸走向世界前沿。”

耐立克^®中國臨床試驗主要研究者、北京大學人民醫(yī)院血液科副主任江倩教授表示：“CML-CP及CML-AP患者一旦出現(xiàn)T315I突變，所有的一代或二代TKI對這些患者都無效。在今天之前，這都是一個臨床需求高度未被滿足的領(lǐng)域。而耐立克^®的獲批將解開這一無藥可醫(yī)的困局，對臨床醫(yī)生和患者的意義巨大。相信隨著這一藥物的上市，更多CML患者能夠延續(xù)生命的精彩。”

亞盛醫(yī)藥首席醫(yī)學官，順健醫(yī)藥總裁兼首席執(zhí)行官翟一帆博士表示：“感謝各級藥監(jiān)部門和相關(guān)機構(gòu)對耐藥CML患者治療需求的高度關(guān)注，以及對中國本土創(chuàng)新藥發(fā)展的大力支持！感謝眾多臨床專家與患者的傾情付出與充分信任！感謝我們團隊成員的堅守，特別是在疫情下能克服各種前所未有的挑戰(zhàn)與困難！此次耐立克®的獲批上市意義非凡，作為中國首個、全球第二個獲批上市的三代BCR-ABL抑制劑，它不僅能改變中國攜T315I突變耐藥患者無藥可醫(yī)的現(xiàn)狀，也有望填補全球CML治療未被滿足的臨床空白?！?/p>

亞盛醫(yī)藥董事長、CEO楊大俊博士表示：“作為公司的第一個商業(yè)化產(chǎn)品，耐立克^®的獲批無疑是重大里程碑事件，意味著亞盛醫(yī)藥從研發(fā)型公司到有產(chǎn)品上市的公司的成功跨越，為我們帶來了極大的信心。我們將與信達生物通力合作，全面提速商業(yè)化布局。此外。我們正積極推進與基因檢測公司、商業(yè)保險公司、互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)藥等多方的合作，希望盡快將這款全球領(lǐng)先、中國原創(chuàng)的產(chǎn)品造福更多患者。我們將始終堅守全球創(chuàng)新定位，踐行‘解決中國乃至全球患者尚未滿足的臨床需求’的使命’。未來，亞盛醫(yī)藥將進一步進行該品種新適應(yīng)癥的拓展以及海外臨床的推進，并繼續(xù)加速公司其他在研品種的全球開發(fā)，真正實現(xiàn)‘從中國走向世界’?！?

信達生物創(chuàng)始人、董事長兼CEO俞德超博士表示：“我們很高興耐立克^®在中國成功獲批，為信達生物在血液瘤領(lǐng)域的深厚布局再添一款新一代抗腫瘤產(chǎn)品。信達生物在抗腫瘤領(lǐng)域擁有雄厚的20款臨床階段管線、業(yè)內(nèi)領(lǐng)先的臨床開發(fā)和注冊團隊、廣闊的商業(yè)渠道覆蓋及近3000人的商業(yè)化團隊。我們期待與亞盛醫(yī)藥在該產(chǎn)品的中國市場覆蓋和商業(yè)化推廣上的緊密合作，盡快滿足TKI耐藥T315I突變的CML患者的亟待治療的臨床需求?！?/p>

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關(guān)于慢性髓細胞白血病

慢性髓細胞白血?。–hronic Myeloid Leukemia, CML），是骨髓造血干細胞克隆性增殖形成的惡性腫瘤，也被稱為慢性粒細胞白血病，是慢性白血病中最常見的一種類型，占成人白血病的15%^[1]-[2]。中國CML患者發(fā)病較西方更為年輕化，流行病學調(diào)查顯示，中國CML的中位發(fā)病年齡為45~50歲，西方國家CML的中位發(fā)病年齡為67歲^[3]。

隨著靶向BCR-ABL的TKI藥物上市，針對CML的治療方式得以革新，但獲得性耐藥一直是CML治療的主要挑戰(zhàn)。BCR-ABL激酶區(qū)突變是獲得性耐藥的重要機制之一，其中T315I突變是常見的耐藥突變類型之一，在耐藥CML中的發(fā)生率高達25%左右。伴有T315I突變的CML患者對目前所有一代、二代BCR-ABL抑制劑均耐藥，在過去一直是CML患者群體長期生存的阻礙。

關(guān)于耐立克^®

耐立克^®是亞盛醫(yī)藥原創(chuàng)1類新藥，為口服第三代BCR-ABL抑制劑，是中國首個獲批上市的第三代BCR-ABL靶向耐藥CML治療藥物，對BCR-ABL以及包括T315I突變在內(nèi)的多種BCR-ABL突變體有突出效果，獲國家“重大新藥創(chuàng)制“專項支持。

2020年10月，耐立克^®被NMPA新藥審評中心（CDE）納入優(yōu)先審評，用于治療TKI耐藥后并伴有T315I突變的CML慢性期或加速期的成年患者；2021年3月，該品種被CDE納入突破性治療品種。而在海外，該品種于2019年7月獲FDA臨床試驗許可，直接進入Ib期臨床研究；2020年5月接連獲得美國FDA授予的孤兒藥資格認定和審評快速通道資格；2021年11月獲歐盟孤兒藥資格認定；此外，該品種的臨床試驗進展自2018年開始，連續(xù)四年入選美國血液學會（ASH）年會口頭報告，并榮獲2019 ASH年會“最佳研究”的提名。

2021年7月，亞盛醫(yī)藥與信達生物制藥集團（1801.HK）達成在中國市場就耐立克®共同開發(fā)和共同商業(yè)化推廣的戰(zhàn)略合作。

*注 耐立克^®為亞盛醫(yī)藥的注冊商標

關(guān)于兩項關(guān)鍵性注冊II期臨床研究

慢性髓細胞白血病——慢性期患者 HQP1351CC201研究

• HQP1351CC201是一項開放、多中心、單臂設(shè)計的II 期臨床試驗，旨在對奧雷巴替尼片治療任何靶向BCR-ABL1 的TKI治療后出現(xiàn)T315I 突變的CML-CP患者的安全性和有效性進行評價。該項試驗的主要療效終點為主要細胞遺傳學緩解（MCyR）。
• 截至2020年8月25日，奧雷巴替尼在CML-CP患者中的中位隨訪時間13.0個月（范圍：7.2- 16.3）。31例血液學反應(yīng)可評估受試者中，31例（100%）獲得完全血液學反應(yīng)（CHR）；41例細胞遺傳學可評估受試者中，31例（75.6 %）獲得主要細胞遺傳學反應(yīng)（MCyR），包括28例（68.3%）完全細胞遺傳學反應(yīng)（CCyR）和3例（7.3%）部分細胞遺傳學反應(yīng)（PCyR）；41例分子學反應(yīng)可評估的受試者中，23例（56.1%）獲得主要分子學反應(yīng)（MMR）。12個月無進展生存（PFS）率為85.7%（95% CI：[63.6% - 94.9%]），總體生存（OS）率為100%（95% CI：[100.0% -100.0%]）。

慢性髓細胞白血病——加速期患者HQP1351CC202 研究

• HQP1351CC202是在一項開放、多中心、單臂設(shè)計的II 期臨床試驗，旨在對奧雷巴替尼片治療任何靶向BCR-ABL1的TKI治療后出現(xiàn)針對TKI耐藥伴有T315I突變的CML-AP患者的安全性和有效性進行評價。該項試驗的主要療效終點為主要血液學反應(yīng)率（MaHR）。
• 截至2020年7月27日，奧雷巴替尼在CML-AP患者中的中位隨訪時間14.3個月（范圍：6.6-15.2）。17例可評估的受試者中，12例（70.6%）獲得主要血液學反應(yīng)（MaHR），包括11例（64.7%）完全血液學反應(yīng)（CHR）和1例（5.9%）無白血病證據(jù)（NEL）。17例可評估受試者中，8例（47.1%）獲得主要細胞遺傳學反應(yīng)（MCyR），包括8例（47.1%）完全細胞遺傳學反應(yīng)（CCyR）。17例可評估的受試者中，7例（41.2%）獲得主要分子學反應(yīng)（MMR）。12個月的PFS率為73.3%（95% CI：[43.3% - 89.1%]）。12個月OS為88.2%（95% CI：[60.6% -96.9%]）。

關(guān)于亞盛醫(yī)藥

亞盛醫(yī)藥是一家立足中國、面向全球的生物醫(yī)藥企業(yè)，致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關(guān)的疾病等治療領(lǐng)域開發(fā)創(chuàng)新藥物。2019年10月28日，亞盛醫(yī)藥在香港聯(lián)交所主板掛牌上市，股票代碼：6855.HK。

亞盛醫(yī)藥擁有自主構(gòu)建的蛋白-蛋白相互作用靶向藥物設(shè)計平臺，處于細胞凋亡通路新藥研發(fā)的全球最前沿。公司已建立擁有8個已進入臨床開發(fā)階段的1類小分子新藥產(chǎn)品管線，包括抑制Bcl-2、IAP 或 MDM2-p53 等細胞凋亡路徑關(guān)鍵蛋白的抑制劑；新一代針對癌癥治療中出現(xiàn)的激酶突變體的抑制劑等，為全球唯一在細胞凋亡路徑關(guān)鍵蛋白領(lǐng)域均有臨床開發(fā)品種的創(chuàng)新公司。目前公司正在中國、美國、澳大利亞及歐洲開展40多項I/II期臨床試驗。用于治療耐藥性慢性髓細胞白血病的核心品種奧雷巴替尼（商品名：耐立克^®）曾獲中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）新藥審評中心（CDE）納入優(yōu)先審評和突破性治療品種，并已在中國獲批，是公司的首個上市品種。該品種還獲得了美國FDA審評快速通道、孤兒藥資格認定、以及歐盟孤兒藥資格認定。截至目前，公司共有4個在研新藥獲得12項FDA和1項歐盟孤兒藥資格認定。公司先后承擔多項國家科技重大專項，其中“重大新藥創(chuàng)制”專項5項，包括1項“企業(yè)創(chuàng)新藥物孵化基地”及4項“創(chuàng)新藥物研發(fā)”，另外承擔“重大傳染病防治”專項1項。

憑借強大的研發(fā)能力，亞盛醫(yī)藥已在全球范圍內(nèi)進行知識產(chǎn)權(quán)布局，并與UNITY、MD Anderson、梅奧醫(yī)學中心和Dana-Farber癌癥研究所、默沙東、阿斯利康、輝瑞等領(lǐng)先的生物技術(shù)及醫(yī)藥公司、學術(shù)機構(gòu)達成全球合作關(guān)系。公司已建立一支具有豐富的原創(chuàng)新藥研發(fā)與臨床開發(fā)經(jīng)驗的國際化人才團隊，同時，公司正在高標準打造后期的商業(yè)化生產(chǎn)及市場營銷團隊。亞盛醫(yī)藥將不斷提高研發(fā)能力，加速推進公司產(chǎn)品管線的臨床開發(fā)進度，真正踐行“解決中國乃至全球患者尚未滿足的臨床需求”的使命，以造福更多患者。

亞盛醫(yī)藥前瞻性聲明

本文所作出的前瞻性陳述僅與本文作出該陳述當日的事件或資料有關(guān)。除法律規(guī)定外，于作出前瞻性陳述當日之后，無論是否出現(xiàn)新資料、未來事件或其他情況，我們并無責任更新或公開修改任何前瞻性陳述及預料之外的事件。請細閱本文，并理解我們的實際未來業(yè)績或表現(xiàn)可能與預期有重大差異。本文內(nèi)所有陳述乃本文章刊發(fā)日期作出，可能因未來發(fā)展而出現(xiàn)變動。

關(guān)于信達生物

“始于信，達于行”，開發(fā)出老百姓用得起的高質(zhì)量生物藥，是信達生物的理想和目標。信達生物成立于2011年，致力于開發(fā)、生產(chǎn)和銷售用于治療腫瘤、自身免疫、代謝疾病等重大疾病的創(chuàng)新藥物。2018年10月31日，信達生物制藥在香港聯(lián)合交易所有限公司主板上市，股票代碼：01801。

自成立以來，公司憑借創(chuàng)新成果和國際化的運營模式在眾多生物制藥公司中脫穎而出。建立起了一條包括26個新藥品種的產(chǎn)品鏈，覆蓋腫瘤、代謝疾病、自身免疫等多個疾病領(lǐng)域，其中7個品種入選國家“重大新藥創(chuàng)制”專項。公司已有6個產(chǎn)品（信迪利單抗注射液，商品名：達伯舒®，英文商標：TYVYT®；貝伐珠單抗生物類似藥，商品名：達攸同®，英文商標：BYVASDA®；阿達木單抗生物類似藥，商品名：蘇立信®，英文商標：SULINNO®；利妥昔單抗生物類似藥，商品名：達伯華®，英文商標：HALPRYZA®；pemigatinib口服抑制劑，商品名：達伯坦®，英文商標：PEMAZYRE®；奧雷巴替尼片商品名：耐立克®）獲得批準上市，信迪利單抗在美國的上市申請獲FDA受理，5個品種進入III期或關(guān)鍵性臨床研究，另外還有15個產(chǎn)品已進入臨床研究。

信達生物已組建了一支具有國際先進水平的高端生物藥開發(fā)、產(chǎn)業(yè)化人才團隊，包括眾多海歸專家，并與美國禮來制藥、Adimab、Incyte、MD Anderson 癌癥中心和韓國Hanmi等國際合作方達成戰(zhàn)略合作。信達生物希望和大家一起努力，提高中國生物制藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展水平，以滿足百姓用藥可及性和人民對生命健康美好愿望的追求。詳情請訪問公司網(wǎng)站：www.innoventbio.com或公司領(lǐng)英賬號www.linkedin.com/company/innovent-biologics/。

信達生物前瞻性聲明

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