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患者需求和見解推動(dòng)全球腎病研究、發(fā)現(xiàn)和個(gè)性化治療的新時(shí)代
華盛頓2021年9月21日 /美通社/ -- 美國最大的獨(dú)立腎病患者組織美國腎病患者協(xié)會(huì)（AAKP）及其在喬治·華盛頓大學(xué)（GW）醫(yī)學(xué)和健康科學(xué)學(xué)院（SMHS）的戰(zhàn)略合作伙伴繼續(xù)在國際抗擊腎病的斗爭中產(chǎn)生獨(dú)特影響。 2021年全球腎病創(chuàng)新年度峰會(huì)專注于擴(kuò)大患者的選擇和改善健康結(jié)果，在80個(gè)國家和地區(qū)吸引了20,000多名觀眾，超過了其在2020年新冠疫情高峰時(shí)期的虛擬參會(huì)人數(shù)，并繼續(xù)吸引全球觀眾了解他們的在線內(nèi)容。 全球峰會(huì)是AAKPDecade of the Kidney?（腎病十年）項(xiàng)目的關(guān)鍵組成部分，這是一項(xiàng)2019年啟動(dòng)的2020-2030年AAKP全球計(jì)劃（閱讀文章），旨在幫助美國和國際決策者根據(jù)患者定義的優(yōu)先事項(xiàng)，更好地解決腎病造成的破壞性人身和社會(huì)代價(jià)。
全球峰會(huì)加速參與了由患者消費(fèi)者和倡導(dǎo)者領(lǐng)導(dǎo)的不斷擴(kuò)大的國際影響者聯(lián)盟，致力于將腎醫(yī)學(xué)領(lǐng)域帶入一個(gè)新時(shí)代，其特點(diǎn)是更具包容性的臨床試驗(yàn)、更多地使用患者洞察數(shù)據(jù)、個(gè)性化醫(yī)學(xué)以及包括人工植入和佩戴式人工腎在內(nèi)的顛覆性技術(shù)。 這一患者主導(dǎo)的聯(lián)盟包括學(xué)術(shù)和醫(yī)學(xué)研究人員、臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)師、創(chuàng)新者、資本市場投資者、公司、非政府組織和信仰組織，以及全球各地當(dāng)選和被任命的政府領(lǐng)導(dǎo)人。 世界各地的腎病患者需要停止使用死亡率之高令人觸目驚心的過時(shí)透析護(hù)理，同時(shí)要更多地獲得新的產(chǎn)品和解決方案，以便及早地檢測、預(yù)防和治療腎病，改善生活質(zhì)量、減少依賴性和疾病造成的失業(yè)。他們還多方努力，組織和協(xié)調(diào)政策和基層的力量，以推動(dòng)更多的常識(shí)監(jiān)管和支付改革，以便將患者需求放在首位，并為新的安全產(chǎn)品及時(shí)進(jìn)入全球消費(fèi)市場提供充分支持。 基于全球峰會(huì)的持續(xù)成功和得到迅速增長的關(guān)注，AAKP和GWU已開始2022年5月舉行的全球腎疾病創(chuàng)新峰會(huì)的預(yù)注冊。 2021年全球峰會(huì)的所有虛擬演講均可通過AAKP網(wǎng)站和AAKP YouTube頻道在線獲取。
全球峰會(huì)共同主席、醫(yī)學(xué)、生物化學(xué)和遺傳學(xué)兼生物統(tǒng)計(jì)和流行病學(xué)教授、喬治·華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)和健康科學(xué)學(xué)院腎疾病和高血壓系主任Dominic Raj博士表示：“作為分子生物學(xué)和遺傳學(xué)研究人員，我尋求通過基因和分子方式實(shí)現(xiàn)醫(yī)學(xué)的個(gè)性化，但是我認(rèn)為根據(jù)患者的需求實(shí)現(xiàn)個(gè)性化更為重要。我相信，這是全球峰會(huì)要傳達(dá)的關(guān)鍵信息。同時(shí)，我為世界各地的同事感到非常自豪，他們在研究和發(fā)現(xiàn)新療法以預(yù)防和治療日益普遍的腎病時(shí)，積極采納了患者的獨(dú)特見解。”
歐洲議會(huì)（MEP）成員、MEP腎健康協(xié)會(huì)主、歐洲自由與民主聯(lián)盟（EU）外交事務(wù)委員會(huì)副協(xié)調(diào)員Hilde Vautmans進(jìn)行了虛擬演講，她對(duì)世界各地的腎病患者努力與政府領(lǐng)導(dǎo)人合作防治腎病作出贊揚(yáng)。此外，Vautmans還呼吁歐洲議會(huì)和美國國會(huì)當(dāng)選領(lǐng)導(dǎo)人進(jìn)行更多合作，特別是促進(jìn)美國國會(huì)腎病核心小組中理念相同的成員間的合作，她表示：“這場戰(zhàn)斗非常艱難。我所說的話來自于經(jīng)驗(yàn)，但是[…]變化是可能發(fā)生的[…] ，但我們能夠而且必須采取更多的行動(dòng)。不僅是在歐洲，在美國也是如此。我始終說，我們需要提高認(rèn)識(shí)、獲得更多資金和進(jìn)行更多創(chuàng)新。今天，我要增加第四個(gè)要素，那就是協(xié)作。因?yàn)槲覀兇蠹叶贾蓝叶荚谝娮C，疾病是沒有邊界的。因此，讓我們共同努力[……]我們雖處在大西洋的兩岸，但是有一個(gè)共同的目標(biāo)：我們必須進(jìn)一步改善腎病患者的生活！”
2021年全球峰會(huì)包括超過15個(gè)討論組，其中有40多名患者和醫(yī)療專家，以及一個(gè)含有29個(gè)專家視頻的菜單，涵蓋新冠肺炎與腎相關(guān)的問題、臨床試驗(yàn)中的多樣性、APOL-1基因研究、糖尿病腎?。―KD）、營養(yǎng)和遠(yuǎn)程醫(yī)療。腎病領(lǐng)域頂級(jí)公司的高管強(qiáng)調(diào)了患者見解在科學(xué)、發(fā)現(xiàn)和開發(fā)新藥物、器械和診斷方面的重要性和價(jià)值。來自拜耳制藥、杰特貝林、bioMérieux、CareDx, Inc.、CSL Behringer、諾華制藥和Sangamo Therapeutics, Inc.的領(lǐng)導(dǎo)者強(qiáng)調(diào)了患者在新的腎病醫(yī)學(xué)時(shí)代所發(fā)揮的關(guān)鍵作用。主要的政策和創(chuàng)新領(lǐng)導(dǎo)者也加入了他們的行列，其中包括：健康事務(wù)副總裁、喬治·華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)和健康科學(xué)學(xué)院院長兼喬治·華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)聯(lián)合會(huì)（美國）首席執(zhí)行官，醫(yī)學(xué)博士Barbara L. Bass；喬治全球健康研究所（澳大利亞）兼國際腎臟病學(xué)會(huì)（IND）主席，醫(yī)學(xué)學(xué)士和外科學(xué)士、醫(yī)學(xué)博士、超級(jí)專業(yè)醫(yī)學(xué)博士、哲學(xué)博士、皇家內(nèi)科學(xué)會(huì)院士和新加坡醫(yī)學(xué)會(huì)院士Vivekanand Jha；荷蘭IMEC和荷蘭腎病基金組織（歐盟）首席科學(xué)家兼腎臟健康組織（美國）成員，哲學(xué)博士Fokko Wieringa；美國食品和藥品監(jiān)督管理局（美國）器械和放射健康中心技術(shù)和創(chuàng)新副主任，醫(yī)學(xué)博士Murray Sheldon；JK Consulting創(chuàng)始人兼總經(jīng)理、APCO Wodrldwide國際咨詢委員會(huì)和健康咨詢委員會(huì)（美國）成員Jack Kalavritinos。
美國腎病患者協(xié)會(huì)主席Richard Knight（前血液透析患者和14年腎移植接受者）表示：“腎病是一種災(zāi)難性疾病，它正在迅速蔓延，給世界各地的患者、家庭和經(jīng)濟(jì)帶來負(fù)面影響。 未來的腎病醫(yī)學(xué)創(chuàng)新取決于通過完全包容性的臨床試驗(yàn)和研究提高患者的參與度，而喬治·華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)和健康科學(xué)學(xué)院是這一領(lǐng)域全球公認(rèn)的領(lǐng)導(dǎo)者。我感謝院長 Barbara Bass博士、 Dominic Raj博士和我們來自歐盟的新盟友Hilde Vautmans對(duì)患者的深切尊重，以及他們?yōu)閳F(tuán)結(jié)患者、臨床醫(yī)生和政策制定者來抗擊各種腎病而做出的一致努力。” Knight（閱讀CJASN文章）是美國國會(huì)前工作人員和商業(yè)顧問，在美國國家衛(wèi)生研究院（NIH）、國家糖尿病、消化及腎病研究所（NIDDK）咨詢委員會(huì)任職，并擔(dān)任腎病精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)項(xiàng)目（KPMP）社區(qū)參與委員會(huì)聯(lián)合主席。
全球峰會(huì)聯(lián)合主席兼政策和AAKP政策和全球事務(wù)主席Paul T. Conway（前腹膜透析患者和24年腎移植接受者）表示：“AAKP和我們的朋友兼盟友 Dominic Raj將“全球腎病創(chuàng)新峰會(huì)”設(shè)想為一項(xiàng)獨(dú)特的國際活動(dòng)，旨在加速患者、研究人員、臨床醫(yī)生和政策專業(yè)人士之間的合作。全球腎病患者消費(fèi)者需要也應(yīng)該得到更多的護(hù)理選擇，并且充分意識(shí)到了他們作為合作伙伴為開發(fā)下一代診斷技術(shù)、器械和生物制劑的探索者們所帶來的價(jià)值。AAKP擴(kuò)大了與世界各地患者群體的合作，以推進(jìn)創(chuàng)新并支持所有與我們一樣有緊迫感和目標(biāo)的人士，這個(gè)目標(biāo)就是突破立法、監(jiān)管和支付壁壘，消除護(hù)理選擇方面的限制，讓新的安全治療方法如期進(jìn)入全球消費(fèi)市場?！?Conway（閱讀CJASN文章）是美國勞工部前幕僚長，在國家衛(wèi)生研究院（NIH）外部專家小組、全國糖尿病、消化和腎病研究所（NIDDK）、腎病精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)項(xiàng)目（KPMP）、美國內(nèi)科學(xué)委員會(huì)的神經(jīng)病學(xué)?？莆瘑T會(huì)任職，同時(shí)還是《美國腎病學(xué)會(huì)臨床雜志》“患者之音”版塊的編輯。
AAKP與多個(gè)國際腎病患者組織建立了正式合作伙伴關(guān)系，包括支持全球峰會(huì)、Decade of the Kidney?和不斷發(fā)展的國際腎病創(chuàng)新聯(lián)盟，其中包括：阿根廷腎功能不全團(tuán)結(jié)協(xié)會(huì)（ASIR）；歐洲腎患者聯(lián)合會(huì)（EKPF）和歐洲腎健康聯(lián)盟（EKHA）；以及總部位于英國的腎病患者支持小組。 AAKP將在2021年接下來的時(shí)間里和2022年宣布更多的全球合作伙伴關(guān)系。 AAKP的領(lǐng)導(dǎo)者及其全球盟友已將全球峰會(huì)的關(guān)鍵信息傳遞到其他全球論壇，包括華盛頓大學(xué)透析創(chuàng)新中心最近舉行的IDEAS峰會(huì)， 美國食品和藥物監(jiān)督管理局的Murray Sheldon在峰會(huì)上介紹了正在不斷擴(kuò)大的國際腎病創(chuàng)新聯(lián)盟。未來關(guān)于全球峰會(huì)和國際腎病創(chuàng)新聯(lián)盟的關(guān)鍵知識(shí)和信息展示將在2021年9月24日至25日舉行的AAKP年度國家患者會(huì)議上和11月4日至7日舉行的美國腎病學(xué)會(huì)2021年腎臟主題周上進(jìn)行，后者是全球規(guī)模最大的腎病專業(yè)會(huì)議。 人們發(fā)出了支持AAKP不斷擴(kuò)大全球合作伙伴關(guān)系和國際合作的聲音，其中包括：
腎病患者、AAKP駐愛爾蘭共和國全球大使Colm Clifford先生表示：“當(dāng)集體發(fā)出實(shí)現(xiàn)改變所需要的強(qiáng)烈聲音時(shí)，改變就會(huì)發(fā)生。這是從最底層開始的。雖然最終拍板只需要上層大筆一揮，但促使它實(shí)現(xiàn)的是不可忽視的集體發(fā)聲。在腎病方面，我相信，此次全球峰會(huì)之后，我們正在取得實(shí)實(shí)在在的進(jìn)展，能夠在這個(gè)時(shí)刻參與進(jìn)來讓我很興奮。”
歐洲腎病患者聯(lián)合會(huì)（EKPF）主席Daniel Gallego表示：“我們?yōu)?/strong>AAKP能與我們聯(lián)系感到無比高興，此舉旨在加強(qiáng)全球腎病患者的合作，真正推動(dòng)創(chuàng)新和新療法，以提高腎病患者的生活質(zhì)量，助力拓展我們的日常生活活動(dòng)。 EKPF堅(jiān)信，在創(chuàng)建這些療法時(shí)，患者應(yīng)該被納入進(jìn)來并居于主導(dǎo)地位，從而實(shí)現(xiàn)更高水平的治療。我們可以共同創(chuàng)建和拓展一個(gè)平臺(tái)，用于實(shí)現(xiàn)腎病患者等待已久的創(chuàng)新。”
歐洲腎健康聯(lián)盟（EKHA）主席Raymond Vanholder表示：“只有摒棄隔閡，才能讓改善腎療法的合作真正帶來益處。 我們很高興與AAKP合作來擴(kuò)大我們的國際合作。在EKHA，我們堅(jiān)信應(yīng)該賦予患者權(quán)力，從而盡可能地提高患者生活質(zhì)量。因此，我們采取了“腎病十年”項(xiàng)目，以提高對(duì)腎病患者未得到滿足的需求的認(rèn)識(shí)。此項(xiàng)合作的一個(gè)重要部分是在歐盟和美國級(jí)別制定政治議程，以推動(dòng)真正的創(chuàng)新療法和相應(yīng)的資金來實(shí)現(xiàn)這些目標(biāo)。”
布宜諾斯艾利斯阿根廷腎功能不全團(tuán)結(jié)協(xié)會(huì)主席、AAKP全球大使Maria Eugenia Vivado Duran博士表示：“ASIR與AAKP攜手支持腎病患者的權(quán)利，共同努力推進(jìn)醫(yī)療創(chuàng)新，以更好地預(yù)防和治療腎病并改善腎病患者的生活質(zhì)量。” Vivado Duran 博士是一位兒科醫(yī)生，也是AAKP全球大使，她于1979年在第二次懷孕期間被診斷患有腎病。她接受血液透析已有多年，2001年接受了一位已故捐贈(zèng)者的腎移植，這使她能夠繼續(xù)為病人工作，對(duì)社區(qū)提供教育并享受家庭生活。她連續(xù)四次擔(dān)任ASIR總裁，并盡一切努力以感謝她的匿名腎捐贈(zèng)者。
英國西部大學(xué)（UWE）專業(yè)生物醫(yī)學(xué)科學(xué)家兼學(xué)術(shù)帶頭人Shahid Nazir Muhammad代表英國的腎病患者支持小組（RPSG）表示：“未來的研究要認(rèn)識(shí)到CKD是一種具有多樣性的條件，而探索教育需求的調(diào)查也是至關(guān)重要的任務(wù)。腎病患者支持小組（RPSG）是一個(gè)提高認(rèn)識(shí)和促進(jìn)研究的場所，鼓勵(lì)提供可理解的醫(yī)療服務(wù)和支持。創(chuàng)新在一定程度上是好的。但是，及時(shí)和目標(biāo)明確的、與CKD和建議相關(guān)的、具有明確重點(diǎn)的教育是兒科和成人腎病科之間的最佳實(shí)踐，解決健康不平等的問題是確保CKD患者不會(huì)被遺忘和不會(huì)被忽視（被剝奪權(quán)利）的終極目標(biāo)，而且全球都已經(jīng)對(duì)腎病有所認(rèn)識(shí)。”
Vasundhara Raghavan女士 身為患腎病兒子的照護(hù)者，同時(shí)也是AAKP在阿拉伯聯(lián)合酋長國的全球大使：“一個(gè)由腎患者組織組成的國際聯(lián)盟將推動(dòng)許多創(chuàng)新，并為腎病患者生態(tài)系統(tǒng)帶來急需的變化。 聯(lián)盟可以幫助通過一家國際捐助銀行對(duì)配對(duì)腎移植進(jìn)行跨境治療。分享最佳實(shí)踐、知識(shí)和資源將大大地幫助腎病患者社區(qū)。 這樣的合作平臺(tái)將幫助我們在腎病研究、患者宣傳和向貧困患者提供財(cái)政援助方面積聚力量。 腎病患者的需求只有他們自己能夠作出最好的表達(dá)。他們正在經(jīng)歷艱難的旅程，最清楚什么最適合他們。 推動(dòng)這些討論的患者將有助于就直接影響到他們的政策事項(xiàng)作出最終決定。通過這個(gè)平臺(tái)，他們將有一個(gè)渠道來表達(dá)自己的意見，并向更廣泛的社區(qū)分享他們的經(jīng)驗(yàn)。讓患者及早參與這些討論至關(guān)重要，他們?yōu)閷?duì)話提供的附加價(jià)值將非常實(shí)用。”
AAKP和GW SMHS對(duì)他們2021年全球峰會(huì)的贊助商表示感謝。金級(jí)：Horizon Therapeutics和Travere Therapeutics；銀級(jí)：CareDx, Inc.；贊助級(jí)：Hansa Biopharma和Sanofi Genzyme；支持級(jí)：AstraZeneca和Eurofins Transplant Genomics。 有關(guān)2022年全球峰會(huì)的信息，請?jiān)L問：https://aakp.org/programs-and-events/global-summit/。
