蘇州2021年6月30日 /美通社/ -- 康寧杰瑞生物制藥（股票代碼：9966.HK）宣布，公司自主研發(fā)的重組人源化PD-L1單域抗體恩沃利單抗注射液（研發(fā)代號(hào)：KN035）獲美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予孤兒藥資格（Orphan Drug Designation，ODD），用于治療軟組織肉瘤。這是恩沃利單抗繼晚期膽道癌之后，獲得的第2項(xiàng)孤兒藥資格認(rèn)定。截至目前康寧杰瑞共獲得4項(xiàng)FDA孤兒藥資格認(rèn)定。
美國(guó) FDA“孤兒藥資格認(rèn)定”源自《孤兒藥法案》（Orphan Drug Act，ODA），是FDA鼓勵(lì)開發(fā)用于治療在美國(guó)患病人數(shù)低于20萬的疾病的創(chuàng)新藥措施。凡獲得孤兒藥資格認(rèn)定的新藥，有機(jī)會(huì)獲得7年市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)。除此之外，F(xiàn)DA對(duì)孤兒藥還有一系列的配套支持政策：包括臨床研究費(fèi)用享受50%稅收減免、生物制品許可證（BLA）申報(bào)費(fèi)減免、處方藥用戶費(fèi)用減免等，獲得孤兒藥認(rèn)定對(duì)新藥加速研發(fā)和上市進(jìn)程具有重要意義。2020年FDA批準(zhǔn)的53種新藥中58%是獲得孤兒藥認(rèn)定的創(chuàng)新藥。
目前恩沃利單抗注射液用于治療既往非免疫檢查點(diǎn)抑制劑治療失敗的多形性肉瘤（UPS）/纖維組織細(xì)胞肉瘤（MFS）患者的注冊(cè)臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行中，臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)已由美國(guó)合作伙伴TRACON Pharmaceuticals（以下簡(jiǎn)稱“TRACON”，納斯達(dá)克股票代碼：TCON）在ASCO 2021年會(huì)上以壁報(bào)形式公布。
康寧杰瑞董事長(zhǎng)兼總裁徐霆博士表示：“繼2020年初獲得美國(guó)FDA孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療晚期膽道癌之后，恩沃利單抗再次獲得孤兒藥資格認(rèn)定，這是對(duì)康寧杰瑞首個(gè)申報(bào)上市產(chǎn)品的差異化優(yōu)勢(shì)的認(rèn)可。目前恩沃利單抗在中國(guó)的上市申請(qǐng)已獲中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評(píng)中心（CDE）納入優(yōu)先審評(píng)，預(yù)計(jì)今年下半年上市。我們期待此次孤兒藥資格認(rèn)定能夠加速恩沃利單抗在美國(guó)的開發(fā)進(jìn)程，早日造福全球有需要的腫瘤患者?！?/p>
TRACON總裁兼首席執(zhí)行官Charles Theuer博士表示：“獲得FDA孤兒藥資格是恩沃利單抗臨床開發(fā)中的重要里程碑之一，此外我們預(yù)期將在今年看到更多的里程碑進(jìn)展，包括2021年下半年獲得ENVASARC關(guān)鍵性試驗(yàn)的中期療效數(shù)據(jù)。目前恩沃利單抗在罕見軟組織肉瘤（ASPS）患者中顯示出40%的緩解率，與美國(guó)國(guó)家腫瘤研究所報(bào)告的PD-L1阿替利珠單抗（Tecentriq）治療罕見軟組織肉瘤患者42%的緩解率相近，與MSI-H結(jié)直腸癌的數(shù)據(jù)一致。”
關(guān)于恩沃利單抗注射液（KN035）
恩沃利單抗注射液（研發(fā)代號(hào)：KN035）是康寧杰瑞自主研發(fā)的PD-L1單域抗體Fc融合蛋白，基于其獨(dú)特設(shè)計(jì)，在安全性、便利性、依從性方面具有優(yōu)勢(shì)，患者無需進(jìn)行靜脈滴注，同時(shí)具有較低的醫(yī)療成本。2019年12月20日，康寧杰瑞、思路迪醫(yī)藥、TRACON Pharmaceuticals三方達(dá)成戰(zhàn)略合作，康寧杰瑞作為原研方負(fù)責(zé)生產(chǎn)和質(zhì)量，TRACON負(fù)責(zé)KN035在北美地區(qū)治療軟組織肉瘤的臨床開發(fā)和商業(yè)化。
目前恩沃利單抗注射液（KN035）已在中國(guó)、美國(guó)和日本針對(duì)多個(gè)腫瘤適應(yīng)癥同步開展臨床試驗(yàn)，多個(gè)適應(yīng)癥已進(jìn)入注冊(cè)/Ⅲ期臨床。恩沃利單抗注射液（KN035）已被美國(guó)FDA授予晚期膽道癌孤兒藥資格。其在中國(guó)的上市申請(qǐng)已獲國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）正式受理，并納入優(yōu)先審評(píng)。
關(guān)于康寧杰瑞
康寧杰瑞生物制藥專注于研發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化創(chuàng)新抗腫瘤藥物。2019年12月12日，公司在香港聯(lián)合交易所主板上市，股票代碼：9966。
康寧杰瑞生物制藥在雙特異性抗體及蛋白質(zhì)工程方面擁有全產(chǎn)業(yè)鏈的發(fā)現(xiàn)、研發(fā)和制造平臺(tái)。公司產(chǎn)品管線包括具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的、高度差異化的15種以雙抗為主的抗腫瘤候選藥物，和一種Covid-19的多功能抗體，其中四個(gè)產(chǎn)品在中國(guó)、美國(guó)、日本、澳大利亞處于Ⅰ-Ⅲ期臨床。恩沃利單抗注射液（KN035）上市申請(qǐng)已獲國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）正式受理并納入優(yōu)先審評(píng)。
公司擁有異二聚體及混合抗體等多個(gè)具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的技術(shù)平臺(tái)，和符合中國(guó)、美國(guó)和歐盟cGMP標(biāo)準(zhǔn)的大規(guī)模生產(chǎn)能力，并且通過包括歐盟QP在內(nèi)多次審計(jì)的完整的質(zhì)量體系。公司致力于建設(shè)國(guó)際領(lǐng)先的、多維度的藥物開發(fā)和產(chǎn)業(yè)化平臺(tái)，聚焦多功能生物大分子新藥，惠及中國(guó)和全球的患者。
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