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武田聯(lián)手Carmine利用新紅細(xì)胞外囊泡平臺(tái)開發(fā)罕見病基因療法

2020-07-01 07:00 7077
Carmine Therapeutics(博泌生物)宣布與武田簽署一項(xiàng)研究合作協(xié)議,利用Carmine Therapeutics的REGENT?技術(shù)(基于紅細(xì)胞外囊泡)發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和商業(yè)推廣治療兩種罕見病的變革性非病毒基因療法。

馬薩諸塞州劍橋2020年7月1日 /美通社/ -- Carmine Therapeutics(博泌生物)宣布與武田簽署一項(xiàng)研究合作協(xié)議,利用Carmine Therapeutics的REGENT?技術(shù)(基于紅細(xì)胞外囊泡)發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和商業(yè)推廣治療兩種罕見病的變革性非病毒基因療法。

 

 

根據(jù)協(xié)議條款,Carmine Therapeutics將獲得預(yù)付款,作為研究資金支持,并可獲得總額超過9億美元的分期付款以及分級(jí)版稅。完成臨床前驗(yàn)證研究后,武田可優(yōu)先選擇獲得項(xiàng)目授權(quán),并將負(fù)責(zé)臨床開發(fā)和商業(yè)推廣。此外,武田還提供了500萬美元的可轉(zhuǎn)換貸款,支持Carmine Therapeutics新的REGENT?平臺(tái)的開發(fā)。

Carmine Therapeutics創(chuàng)始首席執(zhí)行官、藝斯高創(chuàng)投科技 (Esco Ventures) 管理合伙人林向前 (XQ Lin) 評(píng)論:“現(xiàn)在距離藝斯高創(chuàng)投科技成立和孵化Carmine Therapeutics僅一年多一點(diǎn)的時(shí)間,我們很高興與全球公認(rèn)的罕見病治療領(lǐng)導(dǎo)者武田達(dá)成此次合作。此次合作將為Carmine提供大筆資金,進(jìn)一步開發(fā)我們的REGENT?平臺(tái),并推進(jìn)我們的全資項(xiàng)目?!?/p>

Carmine Therapeutics正在開創(chuàng)一種基于其REGENT?技術(shù)的新療法,利用紅細(xì)胞外囊泡(RBCEV)(2018年首次在《Nature Communications》發(fā)表)。這一療法的重中之重是非病毒基因療法。與基于腺相關(guān)病毒(AAV)的基因療法相比,基于紅細(xì)胞外囊泡的基因療法或可重復(fù)給藥,其基因有效載荷能力顯著提高(超過11KB),并通過紅細(xì)胞外囊泡表面修飾增強(qiáng)靶向組織的生物分布。

武田罕見病藥物發(fā)現(xiàn)部門主管Madhu Natarajan表示:“武田正在拓展基因療法組合,建立創(chuàng)新合作伙伴(如Carmine)網(wǎng)絡(luò),這些合作伙伴正在尋求非病毒載體方法,可以超越如今的技術(shù)。開發(fā)REGENT?平臺(tái)等替代基因療法提供載體(可解決腺相關(guān)病毒基因療法的挑戰(zhàn))對(duì)于有一天為罕見病提供新一代療法至關(guān)重要。”

消息來源:Carmine Therapeutics
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