北京2019年11月2日 /美通社/ -- 今天，由渤健公司主辦的第一屆脊髓性肌萎縮癥國(guó)際高峰論壇在北京成功召開(kāi)。本次活動(dòng)是國(guó)內(nèi)首個(gè)全方位、系統(tǒng)性交流脊髓性肌萎縮癥（以下簡(jiǎn)稱SMA）疾病、診療、多學(xué)科管理及前沿趨勢(shì)的國(guó)際性醫(yī)學(xué)論壇。
“SMA是導(dǎo)致嬰兒死亡的主要遺傳原因，也是導(dǎo)致成人殘疾的重要原因。渤健公司致力于通過(guò)科學(xué)創(chuàng)新為SMA患者提供藥物治療方案。”渤健公司全球醫(yī)學(xué)副總裁司徒睿(Cezary Statuch)先生表示。“本屆論壇的目的是加強(qiáng)國(guó)際交流，分享中國(guó)經(jīng)驗(yàn)，全面提升中國(guó)SMA診治水平，造福中國(guó)SMA群體，為健康中國(guó)戰(zhàn)略貢獻(xiàn)科學(xué)力量。”
中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟副理事長(zhǎng)、中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院黨委書(shū)記張抒揚(yáng)教授擔(dān)任本屆論壇的大會(huì)主席。論壇講者包括來(lái)自德國(guó)、瑞典、西班牙、比利時(shí)等的國(guó)際著名醫(yī)學(xué)專家和中國(guó)擁有SMA診治領(lǐng)域豐富經(jīng)驗(yàn)的資深醫(yī)學(xué)專家。論壇吸引了來(lái)自亞太地區(qū)的百余位醫(yī)學(xué)專業(yè)人士的參與。
為期一天半的論壇包括五大學(xué)術(shù)模塊：SMA疾病介紹、SMA藥物治療進(jìn)展和真實(shí)世界數(shù)據(jù)、SMA多學(xué)科管理、SMA臨床實(shí)踐、SMA疾病管理展望。國(guó)際講者們向與會(huì)人士介紹了全球SMA領(lǐng)域最新的治療策略，兒童和成人患者的臨床實(shí)踐，以及生物標(biāo)記物和SMA未來(lái)展望。
2019年4月28日，由中國(guó)兒科專家、兒童神經(jīng)科學(xué)專家、成人神經(jīng)科專家共同倡導(dǎo)的中國(guó)SMA診治中心聯(lián)盟正式成立，全國(guó)25家醫(yī)院成為聯(lián)盟的首批成員單位。2019年10月10日，5家聯(lián)盟成員醫(yī)院為首批共計(jì)10位SMA患者提供了第一針?biāo)幬镏委?，?biāo)志著我國(guó)SMA領(lǐng)域進(jìn)入藥物治療的新時(shí)代。在本屆論壇上，中國(guó)專家也分享了SMA藥物治療的中國(guó)經(jīng)驗(yàn)。
SMA是一種罕見(jiàn)的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，是導(dǎo)致嬰兒死亡的主要遺傳原因，新生兒發(fā)病率約為1/6000~1/10000[1]，其特點(diǎn)是進(jìn)行性、使人衰弱的肌肉無(wú)力[2]，患者連普通的翻身、蹬腿、爬行都難以實(shí)現(xiàn)，隨著病程的發(fā)展，最終影響吞咽和呼吸，嚴(yán)重威脅患者生命。
[1] 脊髓肌肉萎縮癥分子診斷與攜帶者篩查研究進(jìn)展，《中國(guó)產(chǎn)前診斷雜志(電子版)》 2013年01期 |
[2] Farrar. Genetics of spinal muscular atrophy: progress and challenges. Neurotherapeutics. 2015 Apr;12(2):290-302 |
關(guān)于渤健
在渤健，我們的使命清晰明確：我們是神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域的先鋒。渤健為全球罹患嚴(yán)重神經(jīng)和神經(jīng)退行性疾病的患者探尋、研發(fā)和提供創(chuàng)新療法。渤健是Charles Weissmann，Heinz Schaller，Kenneth Murray與諾貝爾獎(jiǎng)獲得者Walter Gilbert和Phillip Sharp攜手在1978年成立的全球首批生物技術(shù)公司之一。今天渤健擁有治療多發(fā)性硬化的領(lǐng)先藥物組合; 推出第一個(gè)批準(zhǔn)用于脊髓性肌萎縮癥的治療藥物；并專注于推進(jìn)多發(fā)性硬化、神經(jīng)免疫學(xué)、阿爾茨海默病和癡呆、運(yùn)動(dòng)障礙、神經(jīng)肌肉疾病、神經(jīng)科急癥、神經(jīng)認(rèn)知障礙、疼痛、眼科領(lǐng)域的科學(xué)研究項(xiàng)目。渤健還生產(chǎn)和推廣先進(jìn)生物制劑的生物仿制藥。
免責(zé)聲明
本新聞稿包含根據(jù)1995年“私人證券訴訟改革法案”作出的前瞻性陳述，涉及：我們的戰(zhàn)略和計(jì)劃；商業(yè)業(yè)務(wù)和在研項(xiàng)目的潛力；資金分配和投資戰(zhàn)略；臨床試驗(yàn)、數(shù)據(jù)公開(kāi)與發(fā)表；注冊(cè)備案及時(shí)間；與藥物研發(fā)和商業(yè)化相關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)和不確定性；投資、合作和業(yè)務(wù)發(fā)展行為的預(yù)期獲益與潛力；預(yù)期完成某些交易的時(shí)間；財(cái)務(wù)指導(dǎo)。這些預(yù)測(cè)性陳述可能會(huì)包含“目標(biāo)”、“預(yù)期”、“相信”、“可以”、“估計(jì)”、“期待”、“預(yù)測(cè)”、“打算”、“或許”、“計(jì)劃”、“潛力”、“可能” 、“將要”等詞語(yǔ)或其他具有相似含義的詞語(yǔ)和術(shù)語(yǔ)。藥物開(kāi)發(fā)和商業(yè)化具有高度的風(fēng)險(xiǎn)，只有少數(shù)研發(fā)項(xiàng)目可以帶來(lái)產(chǎn)品的商業(yè)化。早期臨床試驗(yàn)的結(jié)果不代表完整的結(jié)果、或代表后期或更大規(guī)模臨床試驗(yàn)的結(jié)果，并且不能確保監(jiān)管部門(mén)的批準(zhǔn)。您不應(yīng)過(guò)分依賴這些陳述或所公布的科學(xué)數(shù)據(jù)。
這些陳述包含的風(fēng)險(xiǎn)和不確定性可能導(dǎo)致實(shí)際結(jié)果不同于陳述內(nèi)容，包括：我們對(duì)主要產(chǎn)品的銷售依賴；由于市場(chǎng)的激烈競(jìng)爭(zhēng)導(dǎo)致產(chǎn)品競(jìng)爭(zhēng)有效性的失利；難以獲得和維持產(chǎn)品的充分覆蓋、定價(jià)和報(bào)銷；發(fā)生不良安全事件、限制使用我們的產(chǎn)品或產(chǎn)品責(zé)任索賠；未能保護(hù)和加強(qiáng)數(shù)據(jù)、知識(shí)產(chǎn)權(quán)和其他所有權(quán)以及與知識(shí)產(chǎn)權(quán)索賠和挑戰(zhàn)相關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)和不確定性；不確定可以長(zhǎng)期成功地開(kāi)發(fā)、許可或獲得其他候選產(chǎn)品或現(xiàn)有產(chǎn)品的其他適應(yīng)癥；臨床試驗(yàn)中陽(yáng)性結(jié)果可能無(wú)法在后續(xù)或確證試驗(yàn)中復(fù)制的風(fēng)險(xiǎn)，或早期臨床試驗(yàn)成功可能無(wú)法預(yù)測(cè)后期或大規(guī)模臨床試驗(yàn)或其他潛在適應(yīng)癥試驗(yàn)結(jié)果的風(fēng)險(xiǎn)；與臨床試驗(yàn)相關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)，包括我們充分管理臨床活動(dòng)的能力，臨床試驗(yàn)期間獲得的額外數(shù)據(jù)或分析可能引起的意外擔(dān)憂，監(jiān)管機(jī)構(gòu)可能需要其他信息或進(jìn)一步研究，或者可能未能批準(zhǔn)或可能延遲批準(zhǔn)我們的候選藥物；與當(dāng)前和未來(lái)醫(yī)療改革相關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)；我們的制造工藝存在問(wèn)題；與技術(shù)故障或違規(guī)有關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)；我們依賴合作者和其他第三方進(jìn)行產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)、監(jiān)管審批和商業(yè)化以及我們業(yè)務(wù)的其他方面，這些都是我們無(wú)法控制的；未能成功執(zhí)行我們的增長(zhǎng)計(jì)劃；與管理和關(guān)鍵人員變動(dòng)有關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)，包括吸引和留住關(guān)鍵人員；與未來(lái)臨床試驗(yàn)和商業(yè)要求的投資和擴(kuò)大制造能力有關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)；不遵守法律和監(jiān)管要求；有效稅率波動(dòng)；在國(guó)際上開(kāi)展業(yè)務(wù)的風(fēng)險(xiǎn)，包括貨幣匯率波動(dòng)；與生物仿制藥商業(yè)化有關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)；與物業(yè)投資有關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)；與我們的有價(jià)證券組合相關(guān)的市場(chǎng)、利息和信用風(fēng)險(xiǎn)；與股票回購(gòu)計(jì)劃有關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)；與資本和信貸市場(chǎng)準(zhǔn)入有關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)；與債務(wù)有關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)；環(huán)境風(fēng)險(xiǎn)；與第三方銷售和分銷我們產(chǎn)品的假冒版本有關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)；與我們的業(yè)務(wù)使用社交媒體有關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)；在我們的某些合作協(xié)議中改變控制條款；與我們的血友病業(yè)務(wù)分拆有關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)，包括經(jīng)營(yíng)困難的風(fēng)險(xiǎn)以及索賠和債務(wù)風(fēng)險(xiǎn)；以及我們最近年度或季度報(bào)告的風(fēng)險(xiǎn)因素部分和我們向美國(guó)證券交易委員會(huì)提交的其他報(bào)告中描述的其他風(fēng)險(xiǎn)和不確定性。這些陳述是基于我們目前的信念和期望在本新聞稿公布之時(shí)做出。我們沒(méi)有義務(wù)公開(kāi)更新任何預(yù)測(cè)性陳述。
