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勃林格殷格翰與 Thoeris 公司合作研究尿素循環(huán)障礙新療法

2021-11-03 15:15 3915
  • 勃林格殷格翰將開啟與 Thoeris公司的新合作,以推進(jìn)治療尿素循環(huán)障礙 (UCD) 的同類首創(chuàng)療法,無(wú)論其潛在的單基因誘因如何
  • UCD 是遺傳性疾病,發(fā)病率和嚴(yán)重程度差異很大,會(huì)引起血液中氨水平過(guò)高,從而導(dǎo)致不可逆轉(zhuǎn)的腦損傷、昏迷和死亡
  • 此次合作體現(xiàn)了勃林格殷格翰利用新興科學(xué)為有高醫(yī)療需求的患者提供變革性療法的承諾。

德國(guó)殷格翰和奧地利維也納2021年11月3日 /美通社/ -- 勃林格殷格翰和 Thoeris公司宣布了一項(xiàng)合作和許可協(xié)議,旨在研究針對(duì)尿素循環(huán)障礙 (UCD) 的新型同類首創(chuàng)療法。UCD 是由遺傳性肝功能障礙引起的罕見疾病,導(dǎo)致血液中氨水平過(guò)高,迄今為止治療方法極為有限。Thoris 開發(fā)的新型療法可以改變對(duì)這些疾病患者的治療。勃林格殷格翰將利用其在藥物發(fā)現(xiàn)和開發(fā)方面的專業(yè)知識(shí)將該潛在藥物推向臨床。

“Thoeris 開發(fā)的新型 UCD 治療方法可以通過(guò)推動(dòng)體內(nèi)的通路來(lái)解毒過(guò)量的氨水平從而控制疾病癥狀。我們很高興能與勃林格殷格翰的科學(xué)家合作,將我們的方法發(fā)展成為急性干預(yù)和慢性治療的實(shí)用治療方法,”Thoeris 首席執(zhí)行官 Tamara Nicolson 博士說(shuō)。

“加強(qiáng)新興醫(yī)學(xué)科學(xué)以提供改變醫(yī)療實(shí)踐和改善患者生活質(zhì)量的新療法是勃林格殷格翰戰(zhàn)略的一個(gè)關(guān)鍵要素,”勃林格殷格翰全球跨邊界研究負(fù)責(zé)人Detlev Mennerich 博士說(shuō)。 “我們非常期待與 Thoeris 合作,旨在為患有 UCD 的患者提供一種新的治療選擇,無(wú)論其潛在的遺傳突變?nèi)绾??!?/p>

此次合作源于勃林格殷格翰跨邊界研究 (RBB) 團(tuán)隊(duì)在治療領(lǐng)域的承諾,該團(tuán)隊(duì)是勃林格殷格翰研發(fā)部門探索未知科學(xué)領(lǐng)域的“創(chuàng)新雷達(dá)”。RBB 與領(lǐng)先的學(xué)術(shù)和生物技術(shù)合作伙伴合作,探索新興的疾病生物學(xué),結(jié)合勃林格殷格翰在藥物發(fā)現(xiàn)、藥物開發(fā)和制造方面的卓越能力,以將這些開創(chuàng)性發(fā)現(xiàn)轉(zhuǎn)化為具有突破潛力的創(chuàng)新療法,從而改變醫(yī)療實(shí)踐。

在UCD 患者體內(nèi),參與氨降解的幾種蛋白質(zhì)之一存在缺失或缺陷將導(dǎo)致高氨血癥和體內(nèi)有毒氨的濃度積累,這與急性病理效應(yīng)有關(guān),例如腦水腫、嗜睡、神經(jīng)功能障礙和潛在的死亡。從長(zhǎng)遠(yuǎn)來(lái)看,UCD 患者會(huì)面臨發(fā)育遲緩、認(rèn)知障礙和癲癇發(fā)作。由于治療選擇不足,慢性 UCD患者在氨水平升高失控的情況下會(huì)反復(fù)出現(xiàn)危機(jī),使病情惡化。迄今為止唯一的治療選擇是肝移植。

消息來(lái)源:勃林格殷格翰
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