北京2021年6月28日 /美通社/ -- 在剛剛過去的父親節(jié)，影院上映了一部疾病題材的親情電影《了不起的老爸》：一個是患有罕見疾病多發(fā)性硬化卻懷有“馬拉松夢”的少年，一個是固執(zhí)又倔強的“油膩中年”老爸，一對互不理解的單親父子通過“一場馬拉松比賽”講述了一個只要懷有希望，就能擁抱夢想的故事。
為了讓更多人了解多發(fā)性硬化、讓更多的多發(fā)性硬化患者腳下之路更加平坦，2021年6月27日上午，北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會脫髓鞘項目組舉辦了一場特殊的觀影活動，邀請了40余名多發(fā)性硬化患者及家屬、公眾與北京醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師許賢豪教授和北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)科主任醫(yī)師徐雁教授一同觀看影片《了不起的老爸》。觀影結(jié)束后多發(fā)性硬化病友與專家圍繞著疾病癥狀與就診科室、疾病修正治療（DMT）的重要性、遺傳與備孕、行走功能改善等話題展開熱烈討論。
讓人感動的是，影片的導(dǎo)演周青元先生在知乎官網(wǎng)回應(yīng)網(wǎng)友問題時表示：最初創(chuàng)作電影的時候，之所以會把電影主角刻畫為多發(fā)性硬化患者，是因為他的身邊就有一位女性朋友患有該病，希望借著這部影片能讓更多的人了解到多發(fā)性硬化這個疾病，想通過她內(nèi)心從焦慮、擔(dān)心向積極正向轉(zhuǎn)變的故事，通過影片的形式展現(xiàn)出來，從而激勵更多人。
觀影現(xiàn)場
現(xiàn)將現(xiàn)場觀眾關(guān)注度比較高的8個問題及專家解答，整理歸納如下：
問題一：影片中，剛上大二的“肖爾東”風(fēng)華正茂，卻身患多發(fā)性硬化，讓人惋惜的同時也讓人好奇，多發(fā)性硬化究竟是一種怎樣的疾病，將父子兩人推上了風(fēng)雨飄搖的命運小舟？
徐雁教授：這個電影拍得挺好，但為什么還一定要做這個科普呢？電影很感人，因為是藝術(shù)化的，所以它把這個疾病也做了一個極度地夸張。多發(fā)性硬化（multiple sclerosis，MS）是一種以中樞神經(jīng)系統(tǒng)炎性脫髓鞘病變?yōu)橹饕攸c的免疫介導(dǎo)性疾病，好發(fā)于20-40歲的中青年，是目前全球最常見的青壯年致殘性神經(jīng)系統(tǒng)疾病之一[1]。影片里的“肖爾東”正處在這個年齡段。一般來說，女性的患病率約是男性的2倍[2]，因此這種疾病又稱為“美女病”；而男性患病也不容忽視。
問題二：對于普通人來說，哪些癥狀要當(dāng)心多發(fā)性硬化來敲門？一旦有疑似癥狀應(yīng)該去掛哪個科？
徐雁教授：多發(fā)性硬化確診時，病灶出現(xiàn)在不同位置，患者會表現(xiàn)出不同癥狀。常見癥狀出現(xiàn)時，患者會有一些感覺異常，比如感覺肢體麻木或出現(xiàn)電影主人公的視力問題，還會出現(xiàn)行走功能障礙，比如平衡功能失調(diào)或者走路跑偏，也會影響到尿便功能。出現(xiàn)這些癥狀后，建議可以去掛神經(jīng)內(nèi)科。
但是，不是說有了這些癥狀就一定是多發(fā)性硬化，比如說有時候視力下降可能就是因為視覺疲勞。咱們需要重視多發(fā)性硬化，但是也想提醒大家不要被這些癥狀所嚇倒。
問題三：影片中的 “肖爾東”在復(fù)發(fā)將近失明后醫(yī)生說到了激素和干擾素兩種治療方法，干擾素是疾病修正治療（DMT）的一種，那么什么是疾病修正治療？多發(fā)性硬化患者為什么要進行疾病修正治療？什么時候進行疾病修正治療最好？
徐雁教授： 多發(fā)性硬化包括急性發(fā)作期和緩解期，其中緩解期的控制是治療的關(guān)鍵窗口期，確診后盡早開始疾病修正治療并堅持長期規(guī)范治療，可減少疾病復(fù)發(fā)，并最終延緩患者進入到殘疾狀態(tài)的時間。疾病修正治療是國內(nèi)外治療指南及專家共識一致推薦的緩解期標(biāo)準(zhǔn)治療，是目前主流療法，有助于減少和減輕復(fù)發(fā)的頻率和嚴(yán)重程度。
許賢豪教授：然而，目前我國的疾病修正治療率還不到20%[2]，其中從醫(yī)生角度主要源于以前很長一段時間里無國際標(biāo)準(zhǔn)疾病修正治療方案可用，很多臨床醫(yī)生不得不使用小劑量激素和傳統(tǒng)免疫制劑進行治療，但均不能長期控制疾病進展并存在安全性風(fēng)險。此外，早期DMT藥物進入中國后選擇也非常有限，《2020中國多發(fā)性硬化患者綜合社會調(diào)查報告》數(shù)據(jù)指出：由于缺乏療效或存在副作用，三分之一的患者曾終止了疾病修正治療，急需新的DMT藥物進一步控制病情。
問題四：電影中的老爸因為擔(dān)心“肖爾東”而想讓其停藥的情節(jié)讓人揪心，現(xiàn)實中確實有不少患者因為藥物的副作用而拒絕服藥或者停藥，這樣是可以的嗎？
徐雁教授：答案肯定是不可以的。任何藥物的治療都是一把雙刃劍，藥物之所以能夠在臨床上使用，前期都會經(jīng)過大量的臨床研究，而且一定是患者的獲益大于風(fēng)險。多發(fā)性硬化患者如果在急性期不治療，不能很快地控制病情，后面患者還是容易復(fù)發(fā)、進展；如果緩解期不用藥，就會導(dǎo)致病情反復(fù)發(fā)作，甚至致殘，因此停藥是不可取的。另外，在疾病治療過程中，醫(yī)生往往會要求患者定期監(jiān)測和隨訪，幫助患者進行用藥管理。
問題五：影片之前的簡介中將“肖爾東”的疾病表述為“先天疾病”，片中也提到 “肖爾東”的媽媽也是一位多發(fā)性硬化患者，這是否是一種先天疾病或遺傳性疾病呢？是否會影響壽命？
許賢豪教授：多發(fā)性硬化既非“先天性疾病”也非“遺傳性疾病”。但該病的病因中，少部分病人可能在有“遺傳”因素前提下，加上一定環(huán)境條件，而顯現(xiàn)出疾病來。影響壽命的原因有很多，個人覺得心態(tài)對疾病的管理至關(guān)重要。
徐雁教授：影片中“肖爾東”的媽媽英年早逝，有可能是因為當(dāng)時國內(nèi)沒有標(biāo)準(zhǔn)治療選擇。多發(fā)性硬化的自然病史中如果不治療，患者預(yù)期壽命比健康人群會平均縮短7年~14年[3]。自2018年多發(fā)性硬化被納入《第一批罕見病目錄》后，患者能夠選擇的DMT藥物也越來越多了，除了干擾素外，還有特立氟胺、芬戈莫德、西尼莫德、富馬酸二甲酯這四種口服的DMT藥物。國際上已有十幾種可用的DMT治療藥物，我們也正在與國內(nèi)外醫(yī)藥企業(yè)共同致力于推進藥物引入和開發(fā)。同時，對癥治療的藥物也開始進入中國了。
現(xiàn)場觀眾提問
問題六：有備孕計劃的女性患者是否可以懷孕？應(yīng)該怎么做？
徐雁教授：可以懷孕，MS并不影響妊娠，妊娠也不會增加或加重患者長期致殘的風(fēng)險。有研究證實，多發(fā)性硬化患者在懷孕期間由于雌激素水平升高，復(fù)發(fā)風(fēng)險會降低，但是在產(chǎn)后由于雌激素水平的回落，會有一定的復(fù)發(fā)風(fēng)險，所以整個孕期一定要在醫(yī)生的指導(dǎo)下管理疾病。通常情況下，MS患者在備孕前需要停藥，因此患者需要選擇靈活的治療方案，在必要時遵醫(yī)囑停藥。比如說馬上要上市的富馬酸二甲酯，它的代謝很快，患者停藥一兩天，在血液中就查不到血藥濃度了，這個時候開始準(zhǔn)備妊娠就很安全了。
問題七：影片開頭提到父親“肖大明”擔(dān)心兒子失明讓他堅持做眼保健操和彈鋼琴，多發(fā)性硬化患者一定會失明或殘疾嗎？
徐雁教授：多發(fā)性硬化是一個異質(zhì)性很強的疾病，如果發(fā)現(xiàn)得早并及時規(guī)范治療不一定會致殘或影響到視力。跟大家分享一個案例：2006年接觸過一個在讀大四的患者，她每年會復(fù)發(fā)3-4次。那個年代用DMT藥物是很艱難的，但她都堅持下來了。到現(xiàn)在這么多年了，她從大學(xué)讀到研究生再到參加工作，如今有了兩個孩子，而她的殘疾評分幾乎是0，也就是沒有殘疾。所以多發(fā)性硬化患者只要早診早治、堅持規(guī)范治療，也能擁有高品質(zhì)的生活。
問題八：高達(dá)85%的MS患者都將步行障礙視為他們的初始癥狀[4]，MS患者又當(dāng)如何跑贏自己？
徐雁教授：運動功能障礙是多發(fā)性硬化的常見癥狀，由于步行需要對運動、感覺、視覺、小腦和前庭功能系統(tǒng)進行有效協(xié)調(diào)，因此步行功能障礙是MS的一個典型癥狀。好消息是，氨吡啶緩釋片目前已經(jīng)獲批，這是國內(nèi)首個改善多發(fā)性硬化成年患者行走能力的治療方法。未來治療“武器”多了，患者的生活質(zhì)量還會繼續(xù)提高。因此，建議患者在醫(yī)生指導(dǎo)下，選擇合適的藥物組合，兼顧DMT藥物治療及對癥治療，短期改善步行能力，長期延緩疾病進展。
許賢豪教授（右）、徐雁教授（左）與毛毛（中）合影
“通過今天兩位教授的講解，獲益良多。盡管我沒有像 ‘肖爾東’一樣的馬拉松夢，但在多發(fā)性硬化面前，我和大家都希望能像‘肖爾東’一樣跑贏自己，去追逐心中的夢。只要心中一直有光，腳下就會一直有路，生命也終將綻放。當(dāng)然，要想跑贏明天，就要起步今朝，重視多發(fā)性硬化的早診早治，通過規(guī)范治療與MS和諧相處, 奔赴每一個陽光璀璨的明天?！弊鳛楸敬位顒咏M織者，北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會脫髓鞘項目組負(fù)責(zé)人，也是確診7年的多發(fā)性硬化患者毛毛在活動最后總結(jié)道。
[1] 王敦敬, 胡學(xué)強. 多發(fā)性硬化的治療進展[J]. 中國綜合臨床, 2005, 10(008):761-762.
[2] 《多發(fā)性硬化患者生存報告（2018）》
[3] Evans C, Tam J, Kingwell E, Oger J, University of British Columbia MS Clinic Neurologists., Tremlett H Clin Ther. 2012 Feb; 34(2):341-50.
[4] Scheinberg L，Holland N， Larocca N， et al. Multiple sclerosis; earning a living. New York state journal of medicine. 1980;80（9）:1395-400.
